ヤンセン社は2023年1月27日、再発難治性多発性骨髄腫患者を対象とした、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とするCAR-T細胞療法シルタカブタゲン オートルユーセル（シルタセル、cilta-cel、商品名CARVYKTI、日本の商品名カービクティ）を評価する第3相CARTITUDE-4試験において、主要評価項目である無増悪生存期間を有意に改善したことを発表した。
同試験は、独立データモニタリング委員会の勧告に基づき、非盲検化された。CARTITUDE-4試験は、シルタカブタゲン オートルユーセルの有効性と安全性を評価する初の無作為化フェーズ3試験。引き続き、主要評価項目、副次評価項目、探索的評価項目について追跡調査が行われる予定。
シルタカブタゲン オートルユーセルは、2022年2月に米国食品医薬品局（FDA）の承認、2022年5月に欧州委員会の条件付き販売承認、2022年9月に日本の厚生労働省から再発又は難治性の多発性骨髄腫患者の治療薬として承認を受けた。
この治療法は、患者自身のT細胞を再プログラミングして、主に悪性多発性骨髄腫のB細胞系、後期B細胞、形質細胞に見られるBCMAを発現する細胞を標的にするもの。ヤンセン・バイオテック社がLegend Biotech USAと共同で開発・商業化した。
Janssen Announces Unblinding of Phase 3 CARTITUDE-4 Study of CARVYKTI® (cilta-cel) as Primary Endpoint Met in Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma
https://www.jnj.com/janssen-announces-unblinding-of-phase-3-cartitude-4-study-of-carvykti-cilta-cel-as-primary-endpoint-met-in-treatment-of-patients-with-relapsed-and-refractory-multiple-myeloma