ブリストル・マイヤーズ スクイブ社は2023年1月27日、ラスパテルセプト（商品名Reblosyl＝レブロジル）が非輸血依存性βサラセミアに伴う貧血の治療薬として欧州医薬品庁（EMA）ヒト用医薬品委員会（CHMP）より承認を推奨されたことを発表した。
この推奨は、主要な第2相試験であるBEYOND試験の結果に基づいている。
貧血は、非輸血依存性βサラセミアによく見られる症状である。輸血依存性βサラセミア（大サラセミアやβサラセミアメジャーとも呼ばれる）では赤血球を補充し貧血を治療するために頻繁な輸血が必要になる。
ラスパテルセプトは赤血球成熟促進剤で、輸血依存性βサラセミアおよび輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群の治療薬として既に承認されている。
欧州委員会（EC）は今後、この勧告を検討し、67日以内に決定する予定。
参考文献
Bristol Myers Squibb Receives Positive CHMP Opinion for Reblozyl® (luspatercept) for Adult Patients with Anemia-Associated, Non-Transfusion-Dependent (NTD) Beta Thalassemia
https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2023/Bristol-Myers-Squibb-Receives-Positive-CHMP-Opinion-for-Reblozyl-luspatercept-for-Adult-Patients-with-Anemia-Associated-Non-Transfusion-Dependent-NTD-Beta-Thalassemia/default.aspx
Beta thalassemia
https://medlineplus.gov/genetics/condition/beta-thalassemia/
Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, Rachmilewitz EA. Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica. 2013 Jun;98(6):833-44. doi: 10.3324/haematol.2012.066845. PMID: 23729725; PMCID: PMC3669437.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3669437/
Transfusion Management of Beta (β) Thalassemia: Initiating Regular Transfusions
https://www.cdc.gov/ncbddd/thalassemia/materials/people-with-thalassemia-transfusion.html