→ 中国の臨床試験で、Mass Eye and Earと共同で遺伝性難聴の子供たちの聴力が回復
→ DFNB9（遺伝性難聴の一種）を持つ子供たちに対する初の遺伝子療法の試み
→ 6人の子供中5人が聴力を回復し、言葉の認識力も向上
→ 治療はアデノ随伴ウイルス（AAV）を使った特別な手術で内耳に遺伝子を導入
→ 治療による有害な副作用は報告されず
→ 2022年12月に始まったこの臨床試験はDFNB9治療のための初の人間臨床試験
→ DFNB9だけでなく、他の遺伝性難聴への遺伝子療法の安全性と有効性に関する重要な証拠提供
→ 二重AAVベクターの使用成功は、AAVが大きな遺伝子に対しても有効であることを示唆