AAT欠乏症、再組換えAAT製剤、週1投与から最大4週間隔に延長可能に、第2相
サノフィのエフドラルプリン・アルファがAATD肺気腫で第2相試験成功。週1回から…
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タグ：希少疾患
ノボ、OmerosのMASP-3阻害抗体ザルテニバート取得、希少血液・腎疾患開発
Novo NordiskがOmerosからMASP-3阻害抗体ザルテニバート（O…
UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告
UCB主導の後方視的解析で、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）に対するピリミジ…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB-1003の初の臨床試験（第1相／第2相…
Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得
TevaとMODAGが共同開発中の低分子化合物エムルソルミン（TEV-56286…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellectisとの資本提携契約を完了。高いアンメット…
ニポカリマブ、FNAITを適用としてFDAファストトラック指定
Johnson & Johnsonのニポカリマブが、胎児または新生児同種…
AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目
AstraZenecaがAmolyt Pharmaを買収し、慢性副甲状腺機能低下…
血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表
サノフィ社は2023年1月25日、血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの第3…
ベリムマブが全身性硬化症の治療薬候補としてFDAから希少疾病用医薬品としてオーファンドラッグ指定された
グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2023年2月1日、全身性硬化症の治療薬と…
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