CSL、米国で15億ドルを追加投資へ 血漿分画製剤の国内製造能力を大規模強化
CSLは今後5年間で米国に約15億ドルを追加投資し、血漿分画製剤の製造能力を大幅…
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タグ：希少疾患
アストラゼネカ、メリーランド州に20億ドルを投資へ 製造拠点拡張と2,600人雇用を発表
アストラゼネカは、がんや希少疾患治療薬の製造能力強化のため、米国メリーランド州に…
イルミナ、DNAメチル化とゲノム変異を同時解析する「5-Base Solution」を発表 マルチオミクス解析の新時代へ
イルミナ（Illumina）は、ゲノム変異とDNAメチル化を同時に解析可能な「5…
イルミナ、新技術「Constellation」で希少疾患の変異検出精度を向上 GeneDxとの共同研究成果を発表
イルミナ（Illumina）は、GeneDxとの共同研究により、新技術「Cons…
UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得 死亡リスク86％低減
UCBは、希少疾患TK2欠損症に対する初の治療薬KYGEVVI（ドキセシチン／ド…
PacBioとEpiCypher提携 Fiber-seq単一分子エピゲノム解析標準化
PacBioは、EpiCypherとの提携により「Fiber-seq」解析を強化…
PacBioとチュラロンコン大学、HiFi全ゲノム解析による新生児スクリーニングをタイで開始―希少疾患の早期発見へ
PacBioとチュラロンコン大学は、HiFi全ゲノムシーケンスを用いた新生児スク…
PacBioとRadboud UMC、HiFi長鎖リードで希少疾患の原因同定を前進 100例で93％を特定
PacBioとRadboud UMCが、HiFi長鎖リードシーケンス（LRS）で…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定…
手術動画から真珠腫を自動検出──AI×内視鏡・顕微鏡で世界初の成功【慈恵医大・サイオステクノロジー】
東京慈恵会医科大学とサイオステクノロジーが、中耳真珠腫を手術動画から高精度で検出…
AAT欠乏症、再組換えAAT製剤、週1投与から最大4週間隔に延長可能に、第2相
サノフィのエフドラルプリン・アルファがAATD肺気腫で第2相試験成功。週1回から…
ノボ、OmerosのMASP-3阻害抗体ザルテニバート取得、希少血液・腎疾患開発
Novo NordiskがOmerosからMASP-3阻害抗体ザルテニバート（O…
UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告
UCB主導の後方視的解析で、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）に対するピリミジ…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB-1003の初の臨床試験（第1相／第2相…
Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得
TevaとMODAGが共同開発中の低分子化合物エムルソルミン（TEV-56286…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellectisとの資本提携契約を完了。高いアンメット…
ニポカリマブ、FNAITを適用としてFDAファストトラック指定
Johnson & Johnsonのニポカリマブが、胎児または新生児同種…
AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目
AstraZenecaがAmolyt Pharmaを買収し、慢性副甲状腺機能低下…
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