• 第1相試験でAB-1002関連の有害事象は報告されず、安全性が確認された。
• 非虚血性心不全患者において、複数の有効性指標で臨床的に意味のある改善を確認。
• 第2相試験「GenePHIT」が米国・欧州・英国・カナダで進行中。

米ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク発 — AskBioは、New York Heart Association（NYHA）分類III度の非虚血性うっ血性心不全患者を対象に行われたAB-1002の第1相試験（NCT04179643）の12カ月フォローアップデータをNature Medicine誌に発表した。この非盲検・用量漸増試験では、心筋への一回経冠動脈注入による投与後、安全性と初期的有効性が評価された。

結果として、AB-1002に起因する有害事象は認められず、非虚血性心不全患者において複数の臨床指標（心機能・運動耐容能・生活の質など）に有意な改善が観察された。データは、AB-1002のカプシドが高い心筋指向性を有することを支持しており、遺伝子導入の効率が高いことが示唆された。

• 発表元→ AskBio Inc.（Bayer AG傘下・独立経営）
• 発表日→ 2025年10月21日
• 掲載誌→ Nature Medicine（DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z）
• 試験デザイン→ 第1相非盲検・逐次用量漸増試験（NCT04179643）
• 対象疾患→ 非虚血性うっ血性心不全（NYHAクラスIII、駆出率低下型）
• 被験者数→ 少人数の段階的コホートによる安全性評価（詳細人数は未公表）
• 主要評価項目→ 安全性・忍容性の確認
• 副次評価項目→ 心機能指標・運動耐容能・臨床症状などの改善度
• 結果概要→
  • AB-1002関連の有害事象はゼロ。
  • 非虚血性心不全群で心拍出量・運動耐容能・QOLスコアの改善傾向を確認。
  • 心筋指向性を持つAAVカプシドによる高効率遺伝子送達を示唆。
• 次段階→ 第2相試験GenePHIT（NCT05598333／EUCT2024-510581-17-00）が進行中。米国、欧州、英国、カナダで被験者登録を実施。
• AB-1002の作用機序→
  • AB-1002は、Protein Phosphatase 1（PP1）を抑制する改変型タンパク「I-1c」を発現させるためのAAVベクターを用いた心筋内一回投与型遺伝子治療。
  • PP1は心筋カルシウム制御に関与し、過剰活性化が心不全病態を悪化させることが知られている。
• 臨床的意義→ 現行の薬物療法では改善が難しい非虚血性心不全に対し、根本的な細胞レベル介入を目指す新規治療法として注目される。
• 安全性→ 投与関連有害事象は報告されず、1年間の観察で臨床的に良好な忍容性を確認。

AIによる情報のインパクト評価（参考情報）:

★★★★★

心筋遺伝子治療の分野で臨床的安全性と有効性の兆候を示した初期成果は画期的であり、非虚血性心不全の新たな治療戦略として大きな転機をもたらす可能性がある。今後の第2相試験結果は遺伝子治療の循環器領域応用を加速させる鍵となる。

参考文献

AskBio: “AskBio Announces Publication in Nature Medicine of 12-month data from Phase 1 Trial of AB-1002 Gene Therapy in Participants with Congestive Heart Failure” (Bayer AG, Oct 21, 2025)
https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-announces-publication-in-nature-medicine-of-12-month-data-from-phase-1-trial-of-ab-1002-gene-therapy-in-participants-with-congestive-heart-failure/

Nature Medicine: Hajjar, R. et al., “Cardiotropic AAV gene therapy for heart failure: a phase 1 trial.” Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z

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