概要

　Pfizer、Astellas Pharma、Merckは、FDAがエンホルツマブ ベドチン（Padcev）とペムブロリズマブ（Keytruda）の併用療法について、生物製剤追加承認申請（supplemental Biologics License Application：sBLA）を優先審査に指定したと発表した。対象は、根治的膀胱摘除術を予定するシスプラチン不適応の筋層浸潤性膀胱がん患者における周術期治療とされる。

　今回の申請は、第3相EV-303試験の結果に基づく。EV-303試験では、エンホルツマブ ベドチンとペムブロリズマブの併用療法を術前および術後に用いる群と、手術単独群が比較された。発表によると、併用療法群では主要評価項目である無イベント生存期間が統計学的有意に改善し、全生存期間でも改善が示された。

　FDAは同申請を優先審査に指定し、処方薬ユーザーフィー法（Prescription Drug User Fee Act：PDUFA）に基づく審査終了目標日を2025年10月18日に設定した。優先審査は、承認された場合に重篤な疾患の治療、診断、予防に重要な改善をもたらす可能性がある医薬品に適用される制度だ。

　安全性については、発表内で併用療法の安全性プロファイルは既知のプロファイルとおおむね一致していたとされる。ただし、具体的な有害事象の頻度、重症度、中止率の詳細は限定的であり、適応拡大の可否を評価するには、規制当局の審査資料や査読論文での詳細確認が必要となる。