• 【要点①】CHMPが新規診断および既治療CML成人患者に対するScemblix承認を勧告。
• 【要点②】第3相試験ASC4FIRSTで、主要分子遺伝学的奏効（MMR）率が全TKI群を上回る。
• 【要点③】有害事象による中止率が半減し、忍容性に優れるプロファイルを示す。

ノバルティスは、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）が、 セムブリクス（アシミニブ）について、フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph+ CML-CP）成人患者の全治療ラインに対して 承認を推奨したと発表した。承認が正式に下りれば、欧州で治療対象がこれまでの4倍に拡大する見込みである。

試験概要：ASC4FIRST試験

• 試験デザイン： 第3相、多施設、無作為化、オープンラベル、比較試験
• 対象： 新規診断Ph+ CML-CP成人患者405例
• 比較群： Investigator選択TKI（イマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブ、ボスチニブ）
• 試験薬： Scemblix 80mg 1日1回経口投与
• 主要評価項目： 48週時点の主要分子遺伝学的奏効（MMR）率
• 副次評価項目： 96週時点の持続MMR率、安全性、有害事象による中止率

主要結果（ASC4FIRST最終報告）

• 主要評価項目： 48週時点のMMR率は、Scemblix群67.7% vs TKI群49.0%、イマチニブ単独比較では69.3% vs 40.2%。
• 副次評価項目： 96週時点でMMR率はScemblix群74.1% vs 全TKI群52%、イマチニブ比較では76.2% vs 47.1%。
• 安全性： 有害事象による中止率はScemblix群で従来TKI群の約半分。用量減量も少なく、忍容性に優れた。

これらの結果は、Scemblixが現行の第一選択TKI治療を上回る有効性と安全性を持つことを示しており、 欧州での新たなCML治療標準を確立する可能性がある。

作用機序：STAMP阻害薬（ABLミリストイルポケット選択阻害）

セムブリクスは、従来のATP結合部位を標的とするTKIとは異なり、 ABLミリストイルポケット（Myristoyl Pocket）に特異的に結合する 世界初のSTAMP（Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket）阻害薬である。 この新規機構により、ATP競合型耐性（例：T315I変異）を回避し、選択性の高い阻害を実現する。

専門家コメント

Prof. Andreas Hochhaus（イエナ大学病院 血液腫瘍内科部長）：
「CML治療では、有効性と生活の質を両立することが重要です。 Scemblixは選択的で忍容性が高く、より多くの患者が早期に深い分子学的奏効へ到達し、 将来的な治療休薬（TFR: treatment-free remission）を目指せる可能性を広げます。」

Patrick Horber 医師（ノバルティス インターナショナル社長）：
「Scemblixは第一選択治療においても優れた有効性と安全性を示した唯一の薬剤です。 CHMPの承認勧告は、25年間にわたるCML治療革新の旅路における大きな節目です。」

CML治療の背景と意義

慢性骨髄性白血病（CML）は、BCR-ABL融合遺伝子によるチロシンキナーゼ活性化が病因であり、 チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）の登場によって慢性疾患として管理可能になった。 しかし、初回治療で約50%の患者が1年以内に治療目標（MMR）を達成できず、 有害事象による服薬中断が臨床課題として残っていた。 Scemblixは、この課題を克服しうる次世代の治療選択肢として期待されている。

AIによる情報のインパクト評価（参考）

★★★★★（非常に高い）

ASC4FIRST試験は、CML治療の第一選択薬としてScemblixの優越性を明確に示した初の国際第3相試験である。 本結果により、CML治療は「耐性対応」から「早期最適化」へとパラダイムシフトし、 治療中断（TFR）実現の可能性を広げる重要なステップとなった。

参考文献

Novartis. “Scemblix receives positive CHMP opinion for the treatment of adults with newly diagnosed CML.” （発表日：2025年10月17日）
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-scemblix-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-newly-diagnosed-cml

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• 発表元→Novartis
• 発表日→2024年5月10日
• 研究の背景→Ph+CML-CPの治療における既存治療法に対する改善の必要性
• 研究結果→第3相試験ASC4FIRSTで、主要エンドポイントであるMMR（分子遺伝学的大奏効率）が48週目で優れた結果を示し、安全性と忍容性も良好であった

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