アンチセンス核酸 | STELLANEWS.LIFE

富士フイルムと国立がん研究センター、環状ペプチドを用いたアンチセンス核酸送達技術の共同研究を開始

ステラ・メディックス — Fri, 09 Jan 2026 14:15:33 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

富士フイルムは国立がん研究センターと、新たながん治療の技術開発に向けた共同研究を開始したと発表した。

特殊環状ペプチドを用いて、アンチセンス核酸を標的組織へ届ける技術の実証を目指すとしている。

要点

【要点①】富士フイルムと国立がん研究センターは、がん治療の技術開発に向けた共同研究契約を締結した。
【要点②】特殊環状ペプチドと、がん細胞を選択的に自滅させるアンチセンス核酸を組み合わせた「ペプチド核酸コンジュゲート化合物」を作製し、薬効と送達・集積性能の評価を目指すとしている。
【要点③】作用機序の異なる核酸医薬の可能性と、ペプチドをリガンドとして用いた標的化の組み合わせにより、新しいがん治療技術の実証を狙うと説明している。

概要

　富士フイルムは、国立がん研究センターと共同で、特殊環状ペプチドを用いてアンチセンス核酸を標的組織へ届ける技術の実証に取り組むと発表した。共同研究では、国立がん研究センター研究所が設計したアンチセンス核酸に、富士フイルムが創製した特殊環状ペプチドを結合させた化合物を作製し、がん細胞を選択的に自滅させる効果や、標的組織への送達・集積性能を評価するとしている。

詳細

発表元富士フイルム株式会社／国立研究開発法人国立がん研究センター
発表日2025年11月7日
対象疾患がん（新たながん治療の技術開発）
研究の背景既存治療で初期効果が得られても、がん細胞の変異により薬剤耐性が生じ、治療効果が低下する課題があるとしている。
試験デザイン共同研究（技術実証）。特殊環状ペプチドとアンチセンス核酸を結合させた化合物を作製し、薬効と送達・集積性能を評価する計画。
一次エンドポイントがん細胞を選択的に自滅させる効果／標的組織への送達・集積性能（プレスリリース記載の評価項目）
主要結果本発表は共同研究の開始に関するものであり、実証・評価を目指す方針が示された。あわせて、2025年7月に同社のペプチド核酸コンジュゲート化合物で特定のがん細胞への集積性と遺伝子ノックダウン効果を確認したと記載している。
安全性本件は技術開発・評価に関する発表であり、ヒトでの有効性や安全性を示す臨床結果の報告ではない。
臨床的含意アンチセンス核酸を効果的に届ける技術の確立により、新しいがん治療の選択肢につながる可能性が示された。
制限事項送達・集積の性能や薬効の実証は評価段階であり、臨床応用には追加の検証が前提となる。
次のステップペプチド核酸コンジュゲート化合物の評価を進め、がん細胞を高精度に標的化して核酸を届ける技術開発を目指すとしている。

AIによるインパクト評価

　評価（参考）： ★★★☆☆

　核酸を標的組織へ届ける技術実証を目的とした共同研究の開始であり、創薬モダリティの組み合わせとして注目される。一方で、現時点は評価計画の提示が中心で、臨床的有用性は今後の検証に依存する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

　Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Fujifilm and the National Cancer Center (Japan) announced a joint research agreement to develop new cancer treatment technologies.
The project aims to validate delivery of antisense oligonucleotides to target tissues using specialized cyclic peptides.
The team plans to evaluate anti-tumor activity and tissue delivery/accumulation performance of a peptide–nucleic acid conjugate.

中文摘要

　注：AI辅助生成。

富士フイルム与日本国立癌症研究中心宣布启动联合研究，面向新型癌症治疗技术开发。
研究将把特殊环状肽与反义核酸结合，验证将核酸递送至靶组织的可行性。
计划评估该“肽－核酸缀合物”的药效，以及在靶组织中的递送与富集性能。

हिन्दी सारांश

　AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

फूजीफिल्म और जापान के नेशनल कैंसर सेंटर ने नई कैंसर-उपचार तकनीक विकसित करने के लिए संयुक्त शोध की घोषणा की।
उद्देश्य विशेष चक्रीय पेप्टाइड्स की मदद से एंटीसेन्स न्यूक्लिक एसिड को लक्षित ऊतकों तक पहुँचाने की तकनीक का सत्यापन करना है।
पेप्टाइड–न्यूक्लिक एसिड कंजुगेट की दवा-प्रभावशीलता और लक्षित ऊतक में डिलीवरी/संचय क्षमता का मूल्यांकन किया जाएगा।

参考文献

【企業ニュースリリース】国立がん研究センターと新たながん治療の技術開発に向けた共同研究を開始（2025年11月7日）
https://www.fujifilm.com/jp/ja/news/list/13078

The post 富士フイルムと国立がん研究センター、環状ペプチドを用いたアンチセンス核酸送達技術の共同研究を開始 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

ドラベ症候群治療候補ゾレブナ―セン、長期データで疾患修飾作用の可能性　BiogenとStokeがAES2025で新解析を発表

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 05:27:24 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や医薬研究の最前線を、専門家の視点とともに社会に届けることを使命とする。
今回の報告は、Biogen と Stoke Therapeutics が共同で開示した、ドラベ症候群の疾患修飾治療を目指す
開発中ASO医薬「zorevunersen（ゾレブナ―セン）」に関する最新データである。
同薬は、NaV1.1タンパク質の発現不足という疾患の根本原因に作用する初のアプローチとして注目されており、
今回の2025年米国てんかん学会（AES）での発表は、その治療概念を強く裏付ける内容となった。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】zorevunersen が長期投与で発作頻度の持続的な減少と認知・行動・QOL改善を示した。
【要点②】自然歴コホートとの傾向スコア解析で、疾患修飾作用を支持する直接的比較結果が得られた。
【要点③】EEG解析で、異常脳活動の用量依存的改善が確認され、作用機序の妥当性がさらに裏付けられた。

概要

Biogen と Stoke Therapeutics は、開発中のアンチセンス医薬 zorevunersen に関する新たな臨床データを、
2025年の American Epilepsy Society（AES）年次総会で発表した。
長期の Phase 1/2a およびオープンラベル延長試験（OLE）において、
標準治療に追加する形で投与された zorevunersen は、
発作頻度の持続的低下に加え、認知・行動・QOLの向上といった多面的な改善を示した。
また、自然歴研究（BUTTERFLY）との直接比較を可能にする傾向スコア加重解析により、
継続投与18カ月時点での認知・行動改善も統計学的有意を含めて確認され、
進行中の Phase 3 EMPEROR 試験の目標設定と整合する結果を示した。
EEG 解析は、疾患の神経生理学的異常に対し、用量依存的な改善が得られることを示し、
疾患修飾作用の機序的裏付けともなる。

詳細

発表元→ Biogen（NASDAQ: BIIB）、Stoke Therapeutics（NASDAQ: STOK）
発表日→ 2025年12月5日
臨床データの主要ポイント→
- Phase 1/2a + OLE：長期で発作頻度の持続的減少、発作ゼロ日数の増加
- 認知・行動・生活の質（QOL）に改善を観察
- 自然歴コホートとの比較で統計学的改善が確認され、疾患修飾の可能性を支持
EEG解析→
- 異常脳活動の減少が用量依存的に観察
- 異常活動の減少量は、発作改善の達成確率と関連
安全性→
- これまで81名以上が投与を受け、800回超の投与が実施
- 主な関連副作用：髄液タンパク質上昇（14–45%）
- 重大な副作用の大半は薬剤とは無関係と評価
疾患背景（ドラベ症候群）→
SCN1A 変異に起因する重度のDEEsで、発作、発達障害、認知障害、SUDEPリスク増大が特徴。
世界で約3.8万人が罹患していると推定される。
薬剤の特徴：Zorevunersen→
- 野生型 SCN1A の発現を増強し、NaV1.1 タンパク質量を回復させるASO
- FDA：Orphan、Rare Pediatric Disease、Breakthrough Therapy 指定済み
- 疾患修飾作用を目指す初の遺伝子発現増強型治療候補
進行中の EMPEROR Phase 3 試験→
発作頻度、耐久性、認知・行動改善を主要・副次評価項目として国際的に患者登録を進行中。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★★

本発表は、ドラベ症候群に対して現在存在しない「疾患修飾型治療」の実現可能性を強く示唆する重要データであり、
臨床、機序、比較解析の全側面で一貫したポジティブな結果が得られている点から最高評価とした。
特に自然歴比較での有意改善とEEGでの機序裏付けは、遺伝子発現増強ASOの医療的価値を大きく後押しする。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Biogen and Stoke presented new evidence supporting zorevunersen’s disease-modifying potential for Dravet syndrome.
Long-term data show durable seizure reduction and improvements in cognition, behavior, and quality of life.
Propensity-score analysis and EEG findings strengthen the biological rationale and align with the ongoing Phase 3 EMPEROR study.

中文摘要

Biogen 与 Stoke 公布最新研究，支持 zorevunersen 作为潜在“疾病修饰”疗法。
长期研究显示：癫痫发作持续减少，认知、行为与生活质量改善。
倾向评分分析与脑电图结果进一步验证其作用机制，并与三期 EMPEROR 试验一致。

हिन्दी सारांश

Biogen और Stoke ने Dravet syndrome के लिए zorevunersen की disease-modifying क्षमता को समर्थन देने वाले नए डेटा प्रस्तुत किए।
लंबी अवधि के अध्ययन में दौरे में स्थायी कमी और संज्ञान, व्यवहार तथा जीवन-गुणवत्ता में सुधार देखा गया।
Propensity-score विश्लेषण और EEG परिणाम इसके जैविक तर्क को मजबूत करते हैं और Phase 3 EMPEROR अध्ययन से मेल खाते हैं。

企業プレスリリース：

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-present-data-further-support

遺伝子発現を標的とする次世代ASO治療研究の象徴イメージ

The post ドラベ症候群治療候補ゾレブナ―セン、長期データで疾患修飾作用の可能性　BiogenとStokeがAES2025で新解析を発表 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

ServierとUCL、発達性てんかん性脳症（DEE）で共同研究開始　ASO×脳アセンブロイドで治療探索を加速

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 05:04:29 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。
本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。
Servierは、University College London（UCL）と共同で、発達性てんかん性脳症（Developmental and Epileptic Encephalopathy：DEE）の研究を推進する協力体制を開始し、同社のアンチセンス核酸医薬（antisense oligonucleotides：ASO）の評価をUCLが開発する患者由来脳アセンブロイドモデルで行う計画を発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】Servierは、発達性てんかん性脳症（DEE）を対象に、自社のASO候補をUCLが構築する脳アセンブロイドモデルで検証する共同研究を開始した。
【要点②】脳アセンブロイドは、ヒト脳の発達と機能の一部を再現する3D細胞モデルであり、遺伝性DEEにおける薬剤反応性評価を高精度に行う手段として活用される。
【要点③】本研究は、DEEの病態機序理解と治療標的の検証を加速することを目的としており、未充足の医療ニーズが大きい希少てんかん領域での治療開発の進展が期待される。

概要

発達性てんかん性脳症（DEE）は幼少期に発症する希少なてんかんであり、頻回発作、知的障害、重度の発達遅滞を伴う。世界で10万人あたり約200例と推計され、遺伝的背景に基づく多様な病型が存在する。
一方で、遺伝的原因と神経回路異常の関連性を解明するには、患者由来の細胞モデルと高度な神経発達研究が不可欠であり、脳アセンブロイドはその重要な実験基盤の一つとされている。
ServierとUCLの共同研究は、ASOによる遺伝子発現修飾の治療可能性を患者に近いモデルで検証する取り組みであり、DEEの病態理解と治療探索の双方を加速し得る研究基盤構築と位置付けられる。

詳細

発表元→ Servier
発表日→ 2025年12月4日
対象疾患→ 発達性てんかん性脳症（Developmental and Epileptic Encephalopathy：DEE）
研究の背景→ DEEは遺伝性かつ重症のてんかんであり、医療的対応が難しい領域である。頻回発作と発達障害を伴い、治療選択肢は極めて限られている。精密な疾患モデルを用いた分子機序理解と治療探索が求められていた。
共同研究の内容→ ServierはASO候補をUCLに提供し、UCLは遺伝性DEEの患者背景を再現した脳アセンブロイドでその治療効果を評価する。アセンブロイドは複数の脳領域細胞を統合した3Dモデルであり、神経発達やネットワーク形成を含む生理的反応を再現可能である。
研究目的→ ASO候補の治療ポテンシャルの検証に加え、DEEに関与する分子・細胞レベルの機序解明、治療標的の妥当性確認を行うことが目的である。
主要成果（現時点）→ 本発表は共同研究開始の声明であり、治療成績は未報告である。現在は薬剤評価系の構築段階にある。
安全性→ 本研究は前臨床段階であり、臨床データは存在しない。ASOの作用特性に基づく安全性評価は、今後の研究フェーズで行われる。
臨床的含意→ 患者由来細胞モデルでの評価により、将来的な個別化医薬開発や遺伝子修飾治療の実現に向けた基礎的知見が蓄積される可能性がある。
次のステップ→ アセンブロイドモデルを用いたデータ取得、ASOの治療関連指標の検証、DEE病態の理解深化、および将来的な臨床試験計画につながる研究が進められる予定である。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

DEEは治療選択肢が乏しく、研究モデルの進歩が治療開発に直結しやすい領域である。脳アセンブロイドを活用したASO評価は、希少てんかん研究における技術的進展として高く評価できる。
一方で、まだ前臨床段階で治療効果は確認されていない。臨床応用までの距離を考慮し、インパクトを高めながらも慎重な評価として星4つとした。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for clarity.

Servier has launched a research collaboration with University College London to evaluate antisense oligonucleotide candidates in patient-derived brain assembloid models for developmental and epileptic encephalopathy.
The project aims to clarify disease mechanisms and validate therapeutic targets using advanced 3D human neuronal models.
The collaboration is expected to accelerate discovery in rare genetic epileptic disorders, where treatment options remain limited.

中文摘要

注：AI辅助生成，仅供参考。

Servier 与伦敦大学学院（UCL）展开合作，利用患者来源的脑类器官模型评估其反义寡核苷酸候选物，用于研究遗传性发育性癫痫性脑病。
该项目旨在通过先进的三维神经模型加深对疾病机制的理解并验证潜在治疗靶点。
这一合作有望推动罕见遗传性癫痫研究的发展，为治疗方案稀缺的患者带来未来的益处。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें: यह AI-सहायता प्राप्त अनुवाद है।

Servier ने यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन (UCL) के साथ साझेदारी की है, जिसमें विकासात्मक और मिर्गी-संबंधी एन्सेफैलोपैथी के लिए एंटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड उम्मीदवारों का मूल्यांकन रोगी-व्युत्पन्न मस्तिष्क असेम्ब्लॉयड मॉडलों में किया जाएगा。
सहयोग का उद्देश्य 3D मानव न्यूरॉन मॉडल का उपयोग कर रोग तंत्र को समझना और संभावित उपचार लक्ष्यों की पुष्टि करना है。
यह पहल दुर्लभ आनुवंशिक मिर्गी विकारों के अनुसंधान को तेज कर सकती है, जहाँ उपचार विकल्प अत्यंत सीमित हैं。

神経疾患研究技術のイメージ

The post ServierとUCL、発達性てんかん性脳症（DEE）で共同研究開始　ASO×脳アセンブロイドで治療探索を加速 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

アンチセンス核酸 | STELLANEWS.LIFE

富士フイルムと国立がん研究センター、環状ペプチドを用いたアンチセンス核酸送達技術の共同研究を開始

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ドラベ症候群治療候補ゾレブナ―セン、長期データで疾患修飾作用の可能性 BiogenとStokeがAES2025で新解析を発表

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ServierとUCL、発達性てんかん性脳症（DEE）で共同研究開始 ASO×脳アセンブロイドで治療探索を加速

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ドラベ症候群治療候補ゾレブナ―セン、長期データで疾患修飾作用の可能性　BiogenとStokeがAES2025で新解析を発表

ServierとUCL、発達性てんかん性脳症（DEE）で共同研究開始　ASO×脳アセンブロイドで治療探索を加速