Boehringer Ingelheim、TRPC6阻害薬apecotrepが第II相でFSGSの蛋白尿40％低減──The Lancet掲載・第III相進行中
Boehringer Ingelheimは、一次性FSGSを対象とした第II相試…
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タグ：オーファンドラッグ
Bayer／BlueRock、iPSC由来細胞治療OpCT-001が網膜色素変性でFDAオーファンドラッグ指定取得
BayerとBlueRock Therapeuticsは、iPSC由来の開発中細…
塩野義、ALS治療薬RADICAVA事業を買収へ―25億ドルで希少疾患領域に本格参入
塩野義製薬がALS治療薬「RADICAVA ORS / IV RADICAVA」…
Sanofi、AATD関連肺気腫向けefdoralprin alfaがEU希少疾病用医薬品指定を取得 代替案
Sanofiは、AATD関連肺気腫を対象とした治療候補efdoralprin a…
Bayer、セマフォリン3A標的抗体BAY 3401016の第IIa相ASSESS試験を開始 アルポート症候群に対する新規疾患修飾療法候補を評価
Bayerは、希少遺伝性腎疾患アルポート症候群を対象に、セマフォリン3Aを阻害す…
ベリムマブが全身性硬化症の治療薬候補としてFDAから希少疾病用医薬品としてオーファンドラッグ指定された
グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2023年2月1日、全身性硬化症の治療薬と…
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