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欧州委員会、SMA治療薬SPINRAZA（ヌシネルセン）の高用量レジメンを承認──迅速ローディングと4カ月維持投与、DEVOTE試験で運動機能改善

ステラ・メディックス — Tue, 13 Jan 2026 12:56:46 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医薬品・バイオテクノロジー分野の重要動向を中立的に紹介するメディアである。
バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA（ヌシネルセン）について、欧州委員会が高用量レジメンを承認したと発表した。

新レジメンは50mg/5mLと28mg/5mLを用い、導入期（ローディング）を迅速化したうえで、維持投与を4カ月ごとに行う設計である。

DEVOTE試験データに基づき、治療未経験のSMA1乳児および既治療患者の双方で運動機能改善が示され、安全性は既知プロファイルと概ね一貫するとされた。

要点

【要点①】欧州委員会は、5q脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するSPINRAZA（ヌシネルセン）の高用量レジメン（50mg/5mL・28mg/5mL）を承認した。
【要点②】新レジメンは、50mgを14日間隔で2回投与する迅速ローディング後、28mgを4カ月ごとに維持投与する。12mgから移行する場合は次回投与を50mgに置き換え、その後28mgを4カ月ごとに投与する。
【要点③】承認根拠はDEVOTE第2/3相試験で、治療未経験の症候性SMA1乳児ではCHOP-INTENDで統計学的に有意な改善が示され、移行患者でも運動機能スコア改善が報告された。安全性は概ね既知プロファイルと一致し、新規シグナルは認められなかったとされる。

概要

　バイオジェンは2026年1月12日、欧州委員会（EC）が脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA（一般名：ヌシネルセン）の高用量レジメンについて販売承認を付与したと発表した。対象は5q SMAで、SMA症例の約95％を占めるとされる。EUにおけるSPINRAZAの製品情報（承認内容）は、高用量レジメンを含む形に更新された。

　高用量レジメンは、ローディング期を迅速化し、50mgを14日間隔で2回投与した後、28mgを4カ月ごとに維持投与する。既存の12mg投与から移行する患者では、次回の12mg投与を50mgに置き換え、その後は28mgを4カ月ごとに投与する設計とされた。投与は髄腔内投与（腰椎穿刺）で、腰椎穿刺に熟練した医療従事者が実施する。

　承認は、3パート構成のDEVOTE第2/3相試験および長期継続試験データに基づく。主要コホートでは、治療未経験の症候性SMA1乳児でCHOP-INTENDが、ENDEAR試験の事前規定マッチド無治療群（シャム）と比較して統計学的に有意に改善した（平均差26.19点、+15.1 vs -11.1、p<0.0001）。また、12mgから高用量へ移行した幅広い年齢・病型の参加者では、HFMSE（Expanded）でDay302までに平均1.8点の改善が報告された。

詳細

発表元Biogen Inc.
発表日2026年1月12日
対象疾患5q脊髄性筋萎縮症（SMA）
製品SPINRAZA（nusinersen）高用量レジメン（50mg/5mL、28mg/5mL）
投与方法髄腔内投与（腰椎穿刺）
レジメン50mg×2回（14日間隔）→28mgを4カ月ごとに維持。12mgから移行時は次回を50mgに置換後、28mg維持。
根拠試験DEVOTE 第2/3相（3パート）＋長期継続
主要結果SMA1治療未経験乳児でCHOP-INTENDがマッチド無治療群に対し有意改善（p<0.0001）。移行群でHFMSE-Expanded平均+1.8点（Day302）。
安全性既知のヌシネルセン安全性プロファイルと概ね一致。新規安全性懸念なしと記載。主な有害事象（≥10%かつ対照より≥5%多い）：肺炎、COVID-19、誤嚥性肺炎、栄養失調。
規制状況高用量はEUと日本で承認済。米国では審査中で、判断予定日は2026年4月3日と記載。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　既存治療の“用量・投与設計”を進化させる承認であり、治療未経験乳児での有意な運動機能改善に加え、既治療からの移行でも改善傾向が示された点は臨床的意義が大きい。一方で、投与は引き続き腰椎穿刺を要し、処置関連リスク（穿刺手技、血小板低下、腎毒性、水頭症など）への注意が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for reference.

The European Commission approved a higher-dose SPINRAZA (nusinersen) regimen (50 mg/5 mL and 28 mg/5 mL) for 5q SMA.
The regimen uses two 50 mg loading doses 14 days apart, followed by 28 mg maintenance doses every four months; patients switching from 12 mg receive one 50 mg dose then 28 mg maintenance.
Approval is supported by DEVOTE Phase 2/3 data showing significant motor function benefit and a safety profile generally consistent with prior dosing.

中文摘要

注：AI辅助生成。

欧盟委员会批准了用于5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）的SPINRAZA（努西那生）高剂量给药方案（50 mg/5 mL与28 mg/5 mL）。
该方案为：50 mg负荷剂量两次（间隔14天），随后每4个月给予28 mg维持；从12 mg方案转换者先给一次50 mg，再进入28 mg维持。
批准依据DEVOTE第2/3期研究数据，显示运动功能获益且安全性与既往剂量方案总体一致。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

यूरोपीय आयोग ने 5q SMA के लिए SPINRAZA (न्यूसिनर्सेन) की हाई-डोज़ रेजीमेन (50 mg/5 mL और 28 mg/5 mL) को मंज़ूरी दी।
नई योजना में 14 दिन के अंतर से 50 mg की 2 लोडिंग डोज़, फिर हर 4 महीने पर 28 mg मेंटेनेंस डोज़ शामिल है; 12 mg से स्विच करने पर अगली डोज़ 50 mg होगी, फिर 28 mg मेंटेनेंस।
DEVOTE अध्ययन के आधार पर मोटर फ़ंक्शन में लाभ और सुरक्षा प्रोफ़ाइल का 12 mg रेजीमेन के अनुरूप होना रिपोर्ट किया गया।

参考文献

【企業ニュースリリース】Biogen Receives European Commission Approval for High Dose Regimen of SPINRAZA（2026年1月12日）

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-receives-european-commission-approval-high-dose-regimen

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ヌシネルセン高用量レジメンがCHMP肯定的見解を取得、DEVOTE試験で運動機能改善と死亡リスク低減が確認、欧州委員会の最終判断は2026年1月予定

ステラ・メディックス — Tue, 18 Nov 2025 04:10:39 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ慎重に紹介するニュースメディアである。Biogenは、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するヌシネルセン（商品名スピンラザ）の高用量レジメンについて、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から肯定的見解を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】ヌシネルセン高用量レジメンがCHMPで承認勧告を取得し、2026年1月に欧州委員会最終判断予定。

【要点②】DEVOTE試験で運動機能の改善と死亡または永久人工呼吸器使用リスクの低減が示された。

【要点③】安全性は既知のプロファイルと概ね整合し、腰椎穿刺由来の有害事象や腎毒性、凝固異常などの注意が必要。

概要

SMAは乳児から成人まで影響する希少な遺伝性神経筋疾患であり、ヌシネルセンは長年標準的治療として使用されてきた。今回の高用量レジメンは、より強い薬理作用を期待した追加選択肢となり得る。一方で、腰椎穿刺に伴うリスクや既知の有害事象への注意は継続して必要である。

詳細

発表元→ Biogen
発表日→ 2025年11月17日
対象疾患→ 5q脊髄性筋萎縮症（SMA）
薬剤→ ヌシネルセン（商品名スピンラザ）。以降はヌシネルセン。
審査状況→ CHMPが高用量レジメンの承認を勧告。欧州委員会による最終判断は2026年1月予定。
試験デザイン→ 第2／3相DEVOTE試験（145例）。治療未経験者と既治療者を含む3部構成。
高用量レジメン→ ローディング：50 mgを14日間隔で2回（既治療者は50 mgを1回）。維持量：28 mgを4カ月ごと。
主要結果（Part B）→ CHOP-INTENDで有意な運動機能改善（＋15.1点 vs −11.1点、差26.19点、p＜0.0001）。死亡／永久人工呼吸器使用リスクを68％低減。
結果（Part C）→ 既治療者が高用量へ移行後、HFMSEで平均＋1.8点の改善。
安全性→ 肺炎、新型コロナ感染、誤嚥性肺炎、栄養不良が比較的多く報告。既知の安全性プロファイル（腰椎穿刺関連事象、低血小板、凝固異常、腎毒性、交通性水頭症）に留意。
臨床的含意→ 高用量はより強い治療効果を示す可能性があるが、手技負担・安全性監視の継続が必要。
次のステップ→ 欧米を含む各国規制当局での審査継続、長期拡張試験の追跡データ収集。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

高用量レジメンは臨床的利益を示したが、投与手技の負荷と安全性監視の必要性が継続するため、実臨床への影響は大きいが段階的と評価される。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted summary for reference.

The CHMP issued a positive opinion recommending approval of the high-dose nusinersen regimen for 5q SMA.
The DEVOTE study demonstrated significant motor-function improvement and reduced risk of death or permanent ventilation.
The safety profile was consistent with known risks, including lumbar puncture–related events and renal or coagulation abnormalities.

中文摘要

注：以下内容为AI辅助摘要，仅供参考。

CHMP一致通过对高剂量nusinersen方案的积极意见，建议批准其用于5q型SMA。
DEVOTE研究显示运动功能显著改善，并降低死亡或永久通气的风险。
安全性与既往资料一致，包括腰椎穿刺相关不良反应及肾毒性、凝血异常等风险。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-सहायित संक्षेप है, केवल संदर्भ हेतु。

CHMP ने 5q SMA के उपचार के लिए नुसिनर्सन की उच्च-खुराक प्रणाली को मंजूरी की सिफारिश की।
DEVOTE अध्ययन में मोटर-फंक्शन में महत्वपूर्ण सुधार और मृत्यु या स्थायी वेंटिलेशन के जोखिम में कमी देखी गई।
सुरक्षा प्रोफ़ाइल ज्ञात जोखिमों के अनुरूप रही, जिनमें लम्बर पंचर-संबंधित घटनाएँ और गुर्दा/स्राव विकार शामिल हैं।

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BiogenがAlcyone Therapeuticsの買収を完了、中枢神経系デリバリー技術を獲得しThecaFlex DRxの2028年導入を目指す、SMA治療の投与負担軽減に向けた開発が進展

ステラ・メディックス — Tue, 18 Nov 2025 04:07:20 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ慎重に紹介するニュースメディアである。Biogenは、中枢神経系治療向けデリバリー技術を開発するAlcyone Therapeuticsの買収完了を発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】BiogenがAlcyone Therapeuticsの買収を完了し、中枢神経系向けデリバリー技術を獲得。

【要点②】ThecaFlex DRxは腰椎穿刺の反復を代替し得る埋め込み型デバイスとして開発中。

【要点③】ヌシネルセン（商品名スピンラザ）向けに2028年の導入を目指すが、臨床試験と規制承認が前提。

概要

今回の買収により、Biogenは中枢神経系治療における薬剤投与の負担軽減を目的とした技術基盤を強化した。一方で、ThecaFlex DRxは研究段階であり、規制承認前のデバイスであるため、安全性と有効性の検証が最優先課題となる。導入が実現すれば、反復する腰椎穿刺に代わる投与方法として患者負担の軽減が期待される。

詳細

発表元→ Biogen
発表日→ 2025年11月14日
買収対象→ Alcyone Therapeutics（中枢神経系デリバリー技術開発企業）
対象技術→ ThecaFlex DRx（埋め込み型髄腔内投与デバイス）。腰椎穿刺を繰り返す従来手法の代替を志向。
関連疾患→ 脊髄性筋萎縮症（SMA）
関連薬剤→ ヌシネルセン（商品名スピンラザ）。以降はヌシネルセン。
開発状況→ 2019年より開発。PIERRE／PIERRE-PK試験が進行中。欧州でCEマークを取得。米国食品医薬品局（FDA）より治験許可（IDE）およびBreakthrough Deviceの指定。
導入予定→ 2028年にヌシネルセンでの使用開始を目指すが、臨床試験結果と承認が前提。
Safety情報（スピンラザ）→ 主な有害事象は呼吸器感染症、発熱、便秘、頭痛、嘔吐、背部痛など。腎毒性や凝固異常も報告されており、検査による監視が必要。
臨床的含意→ 髄腔内投与の反復による負担軽減につながる可能性。ただしデバイス使用による新たな安全性評価が不可欠。
制限事項→ デバイスの長期成績、感染リスク、手技上の課題などは未確立。
次のステップ→ 試験データ取得、FDA・欧州医薬品庁（EMA）などへの承認申請準備、実装に向けた医療体制評価。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★☆☆

デリバリー技術の整備は重要であるが、ThecaFlex DRxは開発中であり不確実性が高い。潜在的意義はあるものの、臨床現場での影響は中程度と評価される。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted summary for reference.

Biogen completed the acquisition of Alcyone Therapeutics, expanding its CNS drug-delivery capabilities.
The ThecaFlex DRx system aims to replace repeated lumbar punctures for intrathecal delivery.
Launch for use with nusinersen is targeted for 2028 pending clinical and regulatory outcomes.

中文摘要

注：以下内容为AI辅助摘要，仅供参考。

Biogen完成对Alcyone Therapeutics的收购，以强化其中枢神经系统药物递送技术。
ThecaFlex DRx旨在为鞘内给药提供替代方案，减少反复腰椎穿刺。
若临床试验顺利并获监管批准，计划于2028年应用于nusinersen治疗。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-सहायित संक्षेप है, केवल संदर्भ हेतु。

Biogen ने Alcyone Therapeutics का अधिग्रहण पूरा किया और CNS दवा-वितरण तकनीक को मजबूत किया।
ThecaFlex DRx प्रणाली बार-बार होने वाले लम्बर पंचर को替代 करने का प्रयास करती है।
नुसिनर्सन के लिए 2028 में परिचय का लक्ष्य, नैदानिक और नियामक परिणामों पर निर्भर।

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SMA乳幼児・幼児への遺伝子治療後、Biogen RESPOND研究がスピンラザ支持

ステラ・メディックス — Sat, 16 Mar 2024 15:26:20 +0000

STELLANEWS.LIFEは、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や革新的な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズに対応し得る、乳幼児および幼児のヌシネルセン（Nusinersen、商品名スピンラザ、SPINRAZA）の潜在的な利益を支持する新たなバイオマーカーデータ

RESPOND研究からの新データは、神経変性の指標が、ヌシネルセン投与を受けたほぼすべての研究参加者で低下したことを示す

以前に報告され、遺伝子治療後にヌシネルセン投与を受けた参加者のほとんどで運動機能の改善を示したRESPOND研究の結果を補完

Biogen Inc.は、遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズを持つ脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する乳幼児および幼児に対するヌシネルセンの2年間の治療後の臨床成果と安全性を評価する第4相研究のデータを発表した。新たなデータは客観的バイオマーカーが、ヌシネルセンを受けたほぼすべての研究参加者で減少したことを示したという。これらのデータは、2024年3月3日から6日まで開催される筋ジストロフィー協会（MDA）2024年度臨床＆学術会議で発表。

研究の発表元→Biogen Inc.
発表日→2024年3月6日
研究の目的→脊髄性筋萎縮症（SMA）乳幼児および幼児の遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズに対するヌシネルセン治療後の臨床的な有効性と安全性の評価
ヌシネルセンの概要→脊髄性筋萎縮症（SMA）を治療するために71カ国以上で承認され、世界中で14,000人以上が治療を受けている
臨床試験、バイオマーカー→脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する乳幼児および幼児に対するヌシネルセンの2年間の治療後の臨床成果と安全性を評価する第4相研究であるRESPOND研究の初期29人の参加者からの中間6カ月バイオマーカーデータを発表。新たなデータは、軸索損傷および神経変性の客観的バイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルが、ヌシネルセンを受けたほぼすべての研究参加者で減少したことを示した
臨床試験、運動機能と有害事象→運動機能の改善が大多数の参加者で観察され、ハマースミス乳幼児神経学的検査セクション2（Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2、HINE-2）スコアの平均がベースラインから増加した。しかし、研究参加後の中間点で報告された副作用には、重大な有害事象（AEs）が38人中13人（34％）の参加者に報告され、任意のAEsは38人中31人（81.6％）の参加者に報告された。重大なAEsはヌシネルセンに関連するとは考えられず、研究の撤退にもつながらなかったが、一部は投与に関連するものであった。
展望→ヌシネルセンは中枢神経系に直接投与され、病気の根源に対処する

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