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	<title>ゾルゲンスマ | STELLANEWS.LIFE</title>
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	<title>ゾルゲンスマ | STELLANEWS.LIFE</title>
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		<title>小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ</title>
		<link>https://stellanews.life/technology/4516/</link>
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		<dc:creator><![CDATA[ステラ・メディックス]]></dc:creator>
		<pubDate>Sun, 10 Mar 2024 08:34:06 +0000</pubDate>
				<category><![CDATA[技術]]></category>
		<category><![CDATA[SMART研究]]></category>
		<category><![CDATA[Zolgensma]]></category>
		<category><![CDATA[スピナル筋萎縮症]]></category>
		<category><![CDATA[ゾルゲンスマ]]></category>
		<category><![CDATA[遺伝子治療]]></category>
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					<description><![CDATA[<p>ゾルゲンスマは、従来の研究よりも平均年齢が高く、体重が重い脊髄性筋萎縮症（SMA）患者において、一度の遺伝子治療で運動マイルストーンの維持と改善を可能にすることが示されました。</p>
<p>The post <a href="https://stellanews.life/technology/4516/">小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ</a> first appeared on <a href="https://stellanews.life">STELLANEWS.LIFE</a>.</p>]]></description>
										<content:encoded><![CDATA[<article>
<header>
<p>STELLANEWS.LIFEは、医薬品や医療機器に関する最新の研究や治療法、承認情報などを専門的な観点から提供することを目指している。今回紹介するのは、小児脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベク、Onasemnogene abeparvovec）に関する新たなデータで、これまでの臨床試験よりも平均年齢が高く、体重が重い患者群における使用経験のデータが補完され、その安全性と有効性に関する知見が広がっている。</p>
</header>
<section>
<ul class="custom-list">
<li><strong>発表日と場所→</strong>2024年3月4日、バーゼル。</li>
<li><strong>研究名→</strong>SMART研究。</li>
<li><strong>対象患者→</strong>体重が8.5kg以上、21kg以下、平均年齢4.69歳の小児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者。</li>
<li><strong>研究結果→</strong>ほとんどの患者が基線時の運動マイルストーンを維持または改善。平均して、上肢モジュール改訂版 (Revised Upper Limb Module：RULM) スコアが2点、Hammersmith運動機能評価スケール(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded：HFMSE) スコアが3.7点向上。</li>
<li><strong>安全性プロフィール→</strong>研究参加者の多数がトランスアミナーゼの増加および一過性の血小板減少症を経験したが、すべて無症状であり、適切なモニタリングと治療により管理された。新たな安全性シグナルは観察されなかった。</li>
<li><strong>治療前治療→</strong>治療経験者21人中、他の疾患修飾療法の使用を中止してゾルゲンスマに切り替えた。</li>
<li><strong>ゾルゲンスマについて→</strong>SMA治療のための唯一の一回限りの遺伝子治療であり、SMN1遺伝子の機能を直接補完し、一度の静脈内（IV）注入で病気の進行を止めることを目指している。</li>
</ul>
</section>
<footer>
<h3>参考文献</h3>
<p>Novartis presents new data on safety and efficacy of Zolgensma, including maintained and improved motor milestones in older and heavier children with SMA<br /><a href="https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma" target="_blank" rel="noopener noreferrer">https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma</a></p>
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</article>
<figure class="wp-block-image size-medium"><img decoding="async" src="https://stellanews.life/wp-content/uploads/2024/03/technology_banner-300x169.webp" alt="" class="wp-image-2933"/></figure><p>The post <a href="https://stellanews.life/technology/4516/">小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ</a> first appeared on <a href="https://stellanews.life">STELLANEWS.LIFE</a>.</p>]]></content:encoded>
					
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