要点

ヌシネルセン高用量レジメン（導入50 mg×2回／14日間隔、維持28 mg／4か月ごと）を評価したDEVOTE試験結果がNature Medicineに掲載
治療未経験の症候性乳児（Part B）で、CHOP-INTENDがENDEAR由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べ統計学的に有意に改善（平均差26.19点、p<0.0001）
オープンラベル移行（Part C）では、12 mg投与から高用量へ切替後、HFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点（Day 302時点）
安全性は12 mgレジメンの既知プロファイルと概ね整合的。神経変性マーカー（ニューロフィラメント）の低下がより速い可能性を示唆
高用量レジメンはEUと日本で承認済み。米国では審査中でPDUFAアクションデートは2026年4月3日（同社）

概要

バイオジェンは2026年2月4日、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）に対するヌシネルセン（SPINRAZA）の高用量レジメンを評価した第2/3相DEVOTE試験の結果がNature Medicineに掲載されたと発表した。
高用量レジメンは、導入（loading）として50 mgを14日間隔で2回投与し、その後、維持（maintenance）として28 mgを4か月ごとに投与する。
従来の12 mgレジメンに比べ、導入をより迅速に行い、維持用量が高い点を特徴とする。

主要な結果として、DEVOTE Part B（ピボタル・コホート）では、治療未経験の症候性乳児で運動機能（CHOP-INTEND）が、ENDEAR試験由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べて統計学的に有意に改善した（平均差26.19点、+15.1 vs -11.1、p<0.0001）とされた。
また、Part C（オープンラベル）では、12 mgレジメンで治療中の4〜65歳が高用量へ移行し、運動機能指標（HFMSE、RULM）の平均改善が報告された。
さらに、ニューロフィラメント（神経変性マーカー）の低下が12 mgより速い可能性が示唆されたとしている。

詳細

発表元Biogen Inc.
発表日2026年2月4日
掲載Nature Medicine（DEVOTE試験結果の掲載を同社が発表）
対象疾患脊髄性筋萎縮症（SMA）
薬剤ヌシネルセン（nusinersen／SPINRAZA）
高用量レジメン（同社説明）
導入：50 mg/5 mLを14日間隔で2回（より迅速なローディング）／維持：28 mg/5 mLを4か月ごと
比較として言及されたレジメン12 mg/5 mLレジメン
試験デザインDEVOTE：3パート構成、全139例
主要結果（Part B）
CHOP-INTEND平均差26.19点（+15.1 vs -11.1、p<0.0001）
Part C
12 mgから移行（n=40、4〜65歳）でDay 302時点にHFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点
安全性
主な有害事象（≥15%）：肺炎、呼吸不全、発熱、COVID-19、上気道感染。
重篤有害事象（≥10%）：肺炎、誤嚥性肺炎、呼吸不全
規制状況
EU・日本で承認済み。米国では審査中（PDUFA：2026年4月3日）

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今回の記事で伝える情報は次の通り。

Biogenは、SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）を対象に、トフェルセン（製品名：QALSODY）の第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期結果がJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。

【要点①】第3相VALOR試験とOLEの最終結果がJAMA Neurologyに掲載されたとBiogenが発表した。
【要点②】早期開始群では、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとされた。
【要点③】約3年の追跡で、一部の参加者に機能や筋力の回復がみられたこと、神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したことが示されたとされた。

概要

　Biogenは、SOD1変異を伴うSOD1-ALSを対象に評価されたトフェルセンについて、第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期追跡データがJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。発表によれば、早期に治療を開始した参加者では、臨床機能や筋力などの指標で低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとしている。

　また、ニューロフィラメントの低下が持続し、基礎的作用への影響を裏付ける所見として位置付けた。

詳細

発表元→ Biogen
発表日→ 2025年12月22日
掲載誌→ JAMA Neurology
対象疾患→ SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）
薬剤→ トフェルセン（製品名：QALSODY）
試験デザイン→ VALOR：第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、6か月。OLE：非盲検延長
被験者数→ VALOR：108例（トフェルセン72例、プラセボ36例）。OLE参加：95例
追跡期間→ 発表では3.5年以上の追跡とし、OLE終了時点で追跡の機会の中央値は4.9年（範囲3.6〜5.4年）とされた
主要結果→ 早期開始は、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下と関連したとされた
バイオマーカー→ 神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したとされた
機能・筋力→ 約3年で、一部の参加者が以前に失われた機能や筋力を回復したとされた（自然歴では報告がなかった内容として言及）
安全性→ よくみられた有害事象として頭痛、手技による疼痛、転倒、背部痛、四肢痛が挙げられた。重篤な神経学的有害事象（脊髄炎または神経根炎、乳頭浮腫および／または頭蓋内圧上昇、化学性または無菌性髄膜炎）は9例（8.7％）で報告され、標準治療で管理され解消したとされた
関連試験→ ATLAS：無症候のSOD1変異保有者を対象に、臨床発症の遅延を評価する第3相（NCT04856982）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　第3相試験と延長試験の長期結果が学術誌に掲載された点は重要で、早期開始と転帰指標、ニューロフィラメント低下の持続が示されたとされる。一方で、本稿は企業発表の要約であり、掲載論文の詳細な解析条件や全データの内訳はここでは確認していない。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Biogen announced that JAMA Neurology published final long-term results from the Phase 3 VALOR study and its open-label extension evaluating tofersen (QALSODY) in SOD1-ALS.
Early initiation was associated with numerically slower decline in function, breathing, and strength, and a reduced risk of death or permanent ventilation, according to the release.
Sustained neurofilament reductions were reported, and a subset of participants showed regained function and strength over about 3 years.

中文摘要

注：AI辅助生成，仅供参考。

Biogen宣布：JAMA Neurology发表了在SOD1-ALS中评估托福森（QALSODY）的第3期VALOR研究及其开放标签延长研究的长期最终结果。
公司称，较早开始治疗与功能、呼吸和肌力下降数值上更慢相关，并提示死亡或永久通气风险降低。
发布稿提到神经丝蛋白水平持续降低，且约3年随访中部分受试者出现功能与肌力回升。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Biogen ने बताया कि JAMA Neurology ने SOD1-ALS में टॉफर्सेन (QALSODY) के चरण 3 VALOR अध्ययन और उसके ओपन-लेबल एक्सटेंशन के दीर्घकालिक अंतिम नतीजे प्रकाशित किए हैं।
कंपनी के अनुसार, जल्दी उपचार शुरू करना कार्यक्षमता, श्वसन और शक्ति में गिरावट के संख्यात्मक रूप से धीमे होने तथा मृत्यु या स्थायी वेंटिलेशन जोखिम में कमी से जुड़ा था।
न्यूरोफिलामेंट में कमी के बने रहने और लगभग 3 वर्षों में कुछ प्रतिभागियों में कार्य व शक्ति की वापसी का उल्लेख किया गया।

ニューロフィラメント | STELLANEWS.LIFE

バイオジェン、ヌシネルセン高用量がNature Medicine掲載──SMAでCHOP-INTEND有意改善、米PDUFAは2026年4月3日

概要

SOD1-ALS治療薬トフェルセン、長期データ公表

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

参考文献