ラスパテルセプトは欧州で輸血依存性βサラセミアおよび輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群の適応症で承認されており、3番目の適応症となる。今回の欧州での承認は、NTD型βサラセミアの成人145人を対象にラスパテルセプトの有効性と安全性をプラセボと比較検討した第2相BEYOND試験の結果に基づく。ラスパテルセプトは2021年11月にメルク社がアクセロンファーマ社を買収したことに伴い、メルク社とのグローバルな共同開発および商業化を行っている。

参考文献

Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval of Reblozyl® (luspatercept) for Anemia in Adult Patients with Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia
https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2023/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-of-Reblozyl-luspatercept-for-Anemia-in-Adult-Patients-with-Non-Transfusion-Dependent-Beta-Thalassemia/default.aspx

The post 非輸血依存性βサラセミア貧血薬、BMSレブロジルが欧州の承認取得 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

この推奨は、主要な第2相試験であるBEYOND試験の結果に基づいている。

貧血は、非輸血依存性βサラセミアによく見られる症状である。輸血依存性βサラセミア（大サラセミアやβサラセミアメジャーとも呼ばれる）では赤血球を補充し貧血を治療するために頻繁な輸血が必要になる。

ラスパテルセプトは赤血球成熟促進剤で、輸血依存性βサラセミアおよび輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群の治療薬として既に承認されている。

欧州委員会（EC）は今後、この勧告を検討し、67日以内に決定する予定。

参考文献

Bristol Myers Squibb Receives Positive CHMP Opinion for Reblozyl® (luspatercept) for Adult Patients with Anemia-Associated, Non-Transfusion-Dependent (NTD) Beta Thalassemia
https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2023/Bristol-Myers-Squibb-Receives-Positive-CHMP-Opinion-for-Reblozyl-luspatercept-for-Adult-Patients-with-Anemia-Associated-Non-Transfusion-Dependent-NTD-Beta-Thalassemia/default.aspx

Beta thalassemia
https://medlineplus.gov/genetics/condition/beta-thalassemia/

Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, Rachmilewitz EA. Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica. 2013 Jun;98(6):833-44. doi: 10.3324/haematol.2012.066845. PMID: 23729725; PMCID: PMC3669437.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3669437/

Transfusion Management of Beta (β) Thalassemia: Initiating Regular Transfusions
https://www.cdc.gov/ncbddd/thalassemia/materials/people-with-thalassemia-transfusion.html

The post ラスパテルセプトが非輸血依存性βサラセミアに伴う貧血治療薬として欧州での承認勧告を受ける first appeared on STELLANEWS.LIFE.