概要

　Novartisは、自己免疫疾患であるSjögren’s disease（シェーグレン病）に対して開発中のianalumabが、FDAのブレークスルー・セラピー指定を受けたと発表した。同指定は、重篤な疾患に対し、既存治療を上回る改善を示す可能性がある治療の開発・審査を迅速化する枠組みとされる。

　Novartisによれば、ianalumabは完全ヒトモノクローナル抗体で、BAFF-R（B-cell activating factor receptor）阻害を通じたB細胞活性化・生存の抑制に加え、B細胞枯渇に関わる「二重の作用」を持つという。なお、同剤は2016年にFast Track指定を受けており、今回はそれに続く規制上の加速措置だとしている。

　疾患背景としてNovartisは、シェーグレン病が多臓器に影響し得る進行性の自己免疫疾患で、乾燥、疲労、痛みなど幅広い症状を伴い、リンパ腫リスクの増加も指摘されると説明する。有病率は人口の約0.25％とし、患者の約50％が未診断と推定されるとも述べている。

　第3相NEPTUNUS-1およびNEPTUNUS-2についてNovartisは、疾患活動性の改善や患者負担の低減に関連する臨床的なベネフィットを示したとしている。安全性については、有害事象および重篤有害事象の発現がプラセボと同程度であったと説明している。

　今後の計画としてNovartisは、ianalumabの承認申請を2026年初頭から各国・地域の当局に対して順次開始するとしている。また、承認された場合の位置付けについて、同社は「初のターゲット治療」になり得るとの見解を示した。