リルザブルチニブ、温式自己免疫性溶血性貧血でFDAブレークスルーセラピー指定──日本でも希少疾病用医薬品指定、LUMINA試験を整理
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分…
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タグ：希少疾病用医薬品
AskBio、遅発型ポンペ病向け遺伝子治療「AB-1009」でFDAがIND受理──米国で第1/2相試験開始、Fast Track・希少疾病用医薬品指定
AskBio（Bayer子会社）は、遅発型ポンペ病（LOPD）を対象とするAAV…
Sanofi、AATD関連肺気腫向けefdoralprin alfaがEU希少疾病用医薬品指定を取得 代替案
Sanofiは、AATD関連肺気腫を対象とした治療候補efdoralprin a…
大塚製薬、フェニルケトン尿症を対象とする経口治療薬レピナトラビットの第3相国際試験を開始
大塚製薬は、フェニルケトン尿症（PKU）を対象とした経口小分子化合物レピナトラビ…
ゾンゲルチニブ、HER2変異NSCLCの脳転移に頭蓋内奏効率43％―BI最新データ
Boehringer Ingelheimは、ゾンゲルチニブ（商品名HERNEXE…
AbbVie三重特異性抗体ISB2001独占ライセンス R/R MMに新免疫療法
AbbVieがIchnos Glenmark Innovationと、CD38×…
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