第1/2相試験 | STELLANEWS.LIFE

AskBio、遅発型ポンペ病向け遺伝子治療「AB-1009」でFDAがIND受理──米国で第1/2相試験開始、Fast Track・希少疾病用医薬品指定

ステラ・メディックス — Tue, 13 Jan 2026 13:53:31 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療・ヘルスケア分野を中心に、関連する科学技術の話題も取り上げながら、研究開発や規制動向を中立的に解説する専門メディアである。
本記事では、Bayer傘下のAskBioが発表した、遅発型ポンペ病を対象とする遺伝子治療「AB-1009」のIND受理について整理する。

AskBioは、遅発型ポンペ病（Late-Onset Pompe Disease, LOPD）を対象とする遺伝子治療「AB-1009」について、米国FDAが治験開始届（IND）を受理したと発表した。

要点

【要点①】AskBioの遺伝子治療「AB-1009」がFDAによりIND受理。
【要点②】米国で第1/2相試験（PROGRESS-GT LOPD）が開始。
【要点③】Fast Track指定および希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を取得。
【要点④】AAVベクターを用い、酵素欠損の根本的補正を目指す治療。
【要点⑤】既存の酵素補充療法（ERT）への依存低減が期待される。

概要

　AskBio（Bayer AGの完全子会社）は2026年1月8日、遅発型ポンペ病（LOPD）を対象とする
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療「AB-1009」について、
米国食品医薬品局（FDA）が治験開始届（IND）を受理したと発表した。

　これにより、本プログラムは第1/2相臨床試験段階に進み、米国内で臨床試験が開始されている。
AskBioは2026年初頭に最初の患者登録を見込んでいる。

AB-1009と臨床試験の概要

　AB-1009は、ポンペ病の原因である酸性αグルコシダーゼ（GAA）欠損に対し、
遺伝子導入によって内因性酵素産生を回復させることを目的とした遺伝子治療である。

　本治験「PROGRESS-GT LOPD（NCT07282847）」では、安全性および忍容性の評価を主目的とし、
将来的には酵素補充療法（ERT）への依存軽減の可能性が検討される。

規制上の位置付け

Fast Track指定： 重篤疾患かつアンメットニーズに対応する治療候補として指定
Orphan Drug指定： 希少疾患治療として7年間の独占的販売権などの優遇措置対象
試験段階： 第1/2相（米国）

詳細

治療名AB-1009
開発企業AskBio Inc.（Bayer AG子会社）
治療モダリティAAV遺伝子治療
対象疾患遅発型ポンペ病（LOPD）
規制マイルストンFDA IND受理
指定制度Fast Track / Orphan Drug
試験名称PROGRESS-GT LOPD
試験段階第1/2相

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

本件は、ポンペ病治療における「慢性ERT」から「一回投与型遺伝子治療」への
パラダイム転換につながる可能性を持つ初期段階の重要なマイルストンである。
臨床的有効性の検証は今後の課題だが、規制上の優遇指定取得は開発加速を示唆する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation.

AskBio announced FDA acceptance of the IND for AB-1009, a gene therapy for late-onset Pompe disease.
The program has advanced to a Phase 1/2 clinical trial in the United States.
The therapy has received Fast Track and Orphan Drug designations.

中文摘要

AI辅助生成。

AskBio宣布其用于迟发型庞贝病的基因疗法AB-1009获得FDA IND受理。
该项目已进入美国的Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。
该疗法已获得快速通道和孤儿药资格认定。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार अनुवाद。

AskBio ने देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग के लिए जीन थेरेपी AB-1009 के IND को FDA से स्वीकृति मिलने की घोषणा की।
यह कार्यक्रम अमेरिका में फेज 1/2 क्लिनिकल ट्रायल में प्रवेश कर चुका है।
थेरेपी को फास्ट ट्रैक और ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त हुए हैं।

参考文献

AskBio Announces FDA Acceptance of IND for AB-1009（2026年1月8日）

https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-announces-fda-acceptance-of-investigational-new-drug-ind-application-for-ab-1009-gene-therapy-for-treatment-of-late-onset-pompe-disease-lopd/

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TA-MUC1標的ADC「DS-3939」、第1/2相で初の臨床データ ESMO

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 16:28:45 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ正確に紹介するニュースメディアである。
第一三共は、抗TA-MUC1抗体薬物複合体DS-3939を用いた進行性固形がん患者を対象とする第1／2相臨床試験の用量漸増パートの結果を、欧州臨床腫瘍学会（ESMO 2025）で初めて発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

TA-MUC1を標的とする抗体薬物複合体（ADC）DS-3939の初の臨床データが報告された。

64名の進行性固形がん患者で、安全性と予備的有効性を評価。

完全奏効1例、部分奏効10例を確認。間質性肺疾患（ILD）に関連する重篤例も報告。

第一三共が開発中のDS-3939は、腫瘍特異的糖鎖を有する膜貫通型糖タンパク質TA-MUC1を標的とする抗体薬物複合体である。TA-MUC1は多くの上皮性がんで過剰発現しているが、これを標的とする承認済み治療薬は存在しない。今回の結果は、早期の安全性および有効性評価として意義がある一方で、間質性肺疾患（ILD）を含む有害事象の管理が今後の臨床開発における重要課題である。

発表元→ 第一三共
発表日→ 2025年10月20日
対象疾患→ 進行性固形がん（非小細胞肺がん、膵管腺がん、尿路上皮がん、卵巣がん、胆道がん、大腸がん、乳がん）
研究の背景→ TA-MUC1は多くの上皮がんで過剰発現しており、治療標的として期待されるが、これまで承認薬は存在していなかった。
試験デザイン→ 第1／2相試験。多地域（日本、アジア、欧州、北米）で実施。用量漸増パートで最大耐用量と推奨用量を評価。
一次エンドポイント→ 安全性および忍容性の確認。
二次エンドポイント→ 予備的有効性（完全奏効・部分奏効・病勢安定の割合）。
主要結果→ 完全奏効1例（卵巣がん）、部分奏効10例（卵巣がん5例、非小細胞肺がん4例、乳がん1例）、病勢安定39例。
安全性→ グレード3以上の有害事象は46.9％に発生。主な事象は好中球減少症（15.6％）、貧血（10.9％）、肺炎（4.7％）。ILDは7名（10.9％）に認められ、うち2名は後にグレード5（死亡）と判定。
臨床的含意→ TA-MUC1標的ADCとして初の臨床結果。多がん種での治療可能性を探索する初期的段階にある。
制限事項→ 少数例での解析であり、有効性・安全性ともに確証にはさらなる検証が必要。
次のステップ→ 用量展開パートへの登録を継続し、有効ながん種を特定して臨床開発を進める。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★☆☆

TA-MUC1を標的とするADCの臨床進展として意義があるが、ILDなど安全性課題が明確であり、慎重な開発が求められる段階である。

参考文献

第一三共：欧州臨床腫瘍学会（ESMO 2025）で発表した抗体薬物複合体DS-3939の固形がん患者を対象とした第1／2相臨床試験データについて
https://www.daiichisankyo.co.jp/files/news/pressrelease/pdf/202510/20251020_J6.pdf

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二重特異性抗体エプコリタマブ、再発難治性濾胞性リンパ腫にCHMP推奨

ステラ・メディックス — Wed, 03 Jul 2024 16:51:06 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

AbbVieのエプコリタマブ（商品名TEPKINLY、エプキンリ）が再発/難治性濾胞性リンパ腫（R/R FL）治療薬として欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から肯定的な意見を受ける

第1/2相EPCORE NHL-1試験に基づく推奨

承認されれば、エプコリタマブは欧州連合（EU）で初めてR/R FLおよび再発/難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（R/R DLBCL）の治療に単剤で条件付き承認されるT細胞エンゲージング二重特異性抗体となる

AbbVieは、EMAのCHMPがエプコリタマブの条件付き承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表した。この承認は、R/R FLの治療を対象としている。欧州委員会（EC）による最終決定は今年後半に予想されている。

発表元→AbbVie
発表日→2024年6月28日
研究の目的→R/R FLの治療効果と安全性の評価
臨床試験→第1/2相EPCORE NHL-1試験
結果の要約→エプコリタマブは全体および完全奏効率データで有望な結果を示し、サイトカイン放出症候群（Cytokine Release Syndrome、CRS）の発生率も抑制された
重要なポイント→エプコリタマブはEUで初めてR/R FLとR/R DLBCLの両方に適用となる単剤治療薬として条件付き承認される可能性がある

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BiogenとIonis、ALS治療薬BIIB105の開発中止を発表

ステラ・メディックス — Mon, 27 May 2024 11:05:02 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や重要な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、最新の話題を持続可能な方法で読者に届けるため、日々更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

BiogenとIonisは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬候補BIIB105の開発中止を発表

第1/2相試験ALSpireにおいて統計学的有意にATXN2タンパク質の減少が見られたが、ニューロフィラメントライトチェーン（NfL）には影響なし

長期的な効果も確認されず、研究の方向性見直しを示唆

BiogenとIonis Pharmaceuticalsは、ALSの治療を目的としたBIIB105（ION541）というアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を中止することを発表した。これは第1/2相試験ALSpireの結果を受けたものである。BIIB105は、アタキシン-2（ATXN2）タンパク質の発現を抑制することを目的として設計され、試験では脳脊髄液中のATXN2タンパク質の統計学的有意な減少が確認された。しかし、血漿中のNfLレベルの減少は見られず、臨床的な機能、呼吸、筋力の指標にも影響がなかった。

発表元→Biogen、Ionis Pharmaceuticals
発表日→2024年5月16日
研究の背景→ALSは進行性で致命的な神経変性疾患であり、効果的な治療法の開発が急務である
試験の手法→第1/2相試験ALSpireは、ランダム化、プラセボ対照、用量漸増試験であり、成人ALS患者99人を対象とした
試験の結果→BIIB105はATXN2タンパク質の減少を示したが、NfLレベルや臨床的なアウトカムに影響はなかった
副作用→BIIB105治療群での一般的な副作用は、処置時の痛み、頭痛、転倒であった。治験中止に至る副作用は、BIIB105群で8.3％、プラセボ群で3.6％であった

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