第1b相試験 | STELLANEWS.LIFE

NovartisがRegulus買収、ADPKD治療候補farabursen開発加速

ステラ・メディックス — Fri, 02 May 2025 13:23:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、バイオ医薬品業界における重要な動向や治療革新に焦点を当て、特に希少疾患や未充足医療ニーズを対象とした取り組みを重点的に紹介するメディアである。今回紹介するのは、腎疾患領域において新たな治療オプションとなり得る買収案件についてである。

NovartisがRegulus Therapeuticsを買収し、ADPKDを対象とするマイクロRNA阻害薬farabursenの開発を推進

farabursenはmiR-17を標的とする新世代オリゴヌクレオチドで、第1b相試験で良好な結果を報告

買収金額は最大17億ドル、取引完了は2025年後半を予定

Novartisは、腎疾患治療に特化したマイクロRNA治療薬開発企業であるRegulus Therapeuticsを買収する契約を締結したと発表した。対象となる主力資産farabursenは、常染色体優性多発性のう胞腎（autosomal dominant polycystic kidney disease：ADPKD）の治療を目的とした新規のmiR-17阻害オリゴヌクレオチドであり、第1b相試験において有望な臨床的有効性と安全性が示されている。

発表元→Novartis
発表日→2025年4月30日
買収対象→Regulus Therapeutics（NASDAQ: RGLS）
主力資産→farabursen（miR-17を標的とするマイクロRNA阻害薬）
対象疾患→常染色体優性多発性のう胞腎（ADPKD）
試験結果→第1b相多段階用量試験を完了し、尿中ポリシスチンや腎容積などのバイオマーカーで一貫した効果を示した
取引金額→前払いで8億ドル、規制マイルストン達成時に最大9億ドルの追加支払い
完了予定→2025年後半、規制当局の承認などの通常条件に基づく
買収手法→全株式公開買付による完全子会社化
腎疾患領域の展開→近年ではIgA腎症治療薬Vanrafia、C3腎症およびIgA腎症向けFabhaltaを含む3製品がFDA承認済み

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Roche、肥満治療薬CT-388の第1b相試験で有望な結果を発表

ステラ・メディックス — Mon, 17 Jun 2024 18:06:18 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

RocheがCT-388の第1b相試験のポジティブな結果を報告、肥満の治療において有望

CT-388は24週間で臨床的に意義のある18.8％の体重減少を達成

前糖尿病の被験者全員がCT-388治療で血糖値が正常化

Rocheは、肥満および2型糖尿病の治療のために開発中のGLP-1/GIP共受容体作動薬CT-388の第1b相試験のポジティブな結果を発表した。この試験では、CT-388の週一回の皮下投与が24週間で健康な肥満成人においてプラセボと比較して有意な体重減少をもたらした。

発表元→Roche
発表日→2024年5月16日
研究の目的→CT-388の安全性、耐容性、薬物動態および薬力学を評価すること
研究の方法→健康な肥満成人および2型糖尿病の肥満患者を対象とした多群、多コホートの第1相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
結果の要約→CT-388は24週間で臨床的に意義のある体重減少と血糖値の正常化を達成した。CT-388は臨床的に意義のある18.8％のプラセボ調整平均体重減少を示し、すべての被験者が5％以上の体重減少を達成し、70％が15％以上、45％が20％以上の体重減少を達成した。軽度から中等度の胃腸関連の副作用が最も一般的であった
重要性→CT-388は肥満および2型糖尿病の治療において有望であり、長期的な体重減少および血糖コントロールの可能性がある

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AB-1005によるパーキンソン病治療、18カ月の第1b相試験が示す前向きな成果

ステラ・メディックス — Sat, 20 Apr 2024 12:22:25 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学の分野における画期的な研究とその進展を広く一般に提供するメディアであり、研究者や専門家だけでなく、一般の人々にも理解しやすい形で情報を提供することを目指している。特に、新しい治療法や技術に関する最新の情報を迅速かつ正確に提供し、読者に有益な知識を提供することで、より良い健康選択を促進することを目的としている。今回の記事で紹介する内容は以下の通り。

Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）とBayerは、パーキンソン病の治療を目的とした遺伝子治療AB-1005について、18カ月の第1b相試験の結果を発表

試験は、AB-1005の安全性と有効性を評価することが主目的で、全患者が治療に良好な忍容性を示す

次期の第2相試験（REGENERATE PD）の開始が予定されており、米国、EU、英国で患者の登録が始まる見込み

AB-1005（AAV2-GDNFとも呼ばれる）は、パーキンソン病の治療を目的とした遺伝子治療で、18カ月の臨床試験で重篤な副作用が報告されることなく、すべての患者に良好な忍容性を示した。この試験では、パーキンソン病の軽度および中等度の患者11人が登録され、治療前の症状の重さと診断からの経過時間に基づいて2つのグループに分けられた。試験の主目的は、AB-1005を脳の線条体被殻（putamen）に直接一度だけ投与することによる安全性の評価であった。

発表元→Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）、Bayer
発表日→2024年4月16日
臨床試験のデザイン→第1b相、多施設、非ランダム化、平行群割り
試験の結果→AB-1005は線条体被殻への投与後の18カ月間で良好な忍容性が確認され、予定されていた主要評価項目を達成
今後の展望→これらの結果を基に、第2相試験REGENERATE PDの計画が進行中で、年内に米国、EU、英国での患者登録が始まる予定

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