筋萎縮性側索硬化症 | STELLANEWS.LIFE

SOD1-ALS治療薬トフェルセン、長期データ公表

ステラ・メディックス — Wed, 31 Dec 2025 15:21:56 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

Biogenは、SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）を対象に、トフェルセン（製品名：QALSODY）の第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期結果がJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。

【要点①】第3相VALOR試験とOLEの最終結果がJAMA Neurologyに掲載されたとBiogenが発表した。
【要点②】早期開始群では、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとされた。
【要点③】約3年の追跡で、一部の参加者に機能や筋力の回復がみられたこと、神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したことが示されたとされた。

概要

　Biogenは、SOD1変異を伴うSOD1-ALSを対象に評価されたトフェルセンについて、第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期追跡データがJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。発表によれば、早期に治療を開始した参加者では、臨床機能や筋力などの指標で低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとしている。

　また、ニューロフィラメントの低下が持続し、基礎的作用への影響を裏付ける所見として位置付けた。

詳細

発表元→ Biogen
発表日→ 2025年12月22日
掲載誌→ JAMA Neurology
対象疾患→ SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）
薬剤→ トフェルセン（製品名：QALSODY）
試験デザイン→ VALOR：第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、6か月。OLE：非盲検延長
被験者数→ VALOR：108例（トフェルセン72例、プラセボ36例）。OLE参加：95例
追跡期間→ 発表では3.5年以上の追跡とし、OLE終了時点で追跡の機会の中央値は4.9年（範囲3.6〜5.4年）とされた
主要結果→ 早期開始は、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下と関連したとされた
バイオマーカー→ 神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したとされた
機能・筋力→ 約3年で、一部の参加者が以前に失われた機能や筋力を回復したとされた（自然歴では報告がなかった内容として言及）
安全性→ よくみられた有害事象として頭痛、手技による疼痛、転倒、背部痛、四肢痛が挙げられた。重篤な神経学的有害事象（脊髄炎または神経根炎、乳頭浮腫および／または頭蓋内圧上昇、化学性または無菌性髄膜炎）は9例（8.7％）で報告され、標準治療で管理され解消したとされた
関連試験→ ATLAS：無症候のSOD1変異保有者を対象に、臨床発症の遅延を評価する第3相（NCT04856982）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　第3相試験と延長試験の長期結果が学術誌に掲載された点は重要で、早期開始と転帰指標、ニューロフィラメント低下の持続が示されたとされる。一方で、本稿は企業発表の要約であり、掲載論文の詳細な解析条件や全データの内訳はここでは確認していない。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Biogen announced that JAMA Neurology published final long-term results from the Phase 3 VALOR study and its open-label extension evaluating tofersen (QALSODY) in SOD1-ALS.
Early initiation was associated with numerically slower decline in function, breathing, and strength, and a reduced risk of death or permanent ventilation, according to the release.
Sustained neurofilament reductions were reported, and a subset of participants showed regained function and strength over about 3 years.

中文摘要

注：AI辅助生成，仅供参考。

Biogen宣布：JAMA Neurology发表了在SOD1-ALS中评估托福森（QALSODY）的第3期VALOR研究及其开放标签延长研究的长期最终结果。
公司称，较早开始治疗与功能、呼吸和肌力下降数值上更慢相关，并提示死亡或永久通气风险降低。
发布稿提到神经丝蛋白水平持续降低，且约3年随访中部分受试者出现功能与肌力回升。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Biogen ने बताया कि JAMA Neurology ने SOD1-ALS में टॉफर्सेन (QALSODY) के चरण 3 VALOR अध्ययन और उसके ओपन-लेबल एक्सटेंशन के दीर्घकालिक अंतिम नतीजे प्रकाशित किए हैं।
कंपनी के अनुसार, जल्दी उपचार शुरू करना कार्यक्षमता, श्वसन और शक्ति में गिरावट के संख्यात्मक रूप से धीमे होने तथा मृत्यु या स्थायी वेंटिलेशन जोखिम में कमी से जुड़ा था।
न्यूरोफिलामेंट में कमी के बने रहने और लगभग 3 वर्षों में कुछ प्रतिभागियों में कार्य व शक्ति की वापसी का उल्लेख किया गया।

参考文献

【企業プレスリリース】

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/journal-american-medical-association-jama-neurology-publishes

ClinicalTrials.gov：ATLAS（NCT04856982）

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982

The post SOD1-ALS治療薬トフェルセン、長期データ公表 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

田辺ファーマ、ALS治療薬エダラボン事業を塩野義製薬に譲渡、25億ドル超の希少疾患大型ディール成立へ

ステラ・メディックス — Wed, 31 Dec 2025 13:43:02 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療・製薬分野の国際動向を、中立な立場から分かりやすく紹介するニュースメディアである。
田辺ファーマは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬として知られるエダラボン関連事業について、日本・米国を含むグローバルで塩野義製薬へ譲渡する契約を締結したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

田辺ファーマがエダラボン事業のグローバル権利を塩野義製薬へ譲渡
対価は完了時一括２５億ドルに加え、将来売上に応じたロイヤルティを設定
塩野義は希少疾患領域の基盤強化、田辺は研究開発投資の加速を掲げる

概要

田辺ファーマ株式会社は2025年12月22日、エダラボン関連事業（ALS治療薬「RADICAVA／ラジカヴァ」など）について、
塩野義製薬株式会社へ譲渡する契約を締結したと発表した。
取引は両社取締役会で承認済みで、規制当局の承認などを経て、2026年4月1日以降の完了を見込む。
米国では新たに設立されるRADICAVA事業会社が、塩野義製薬の米国子会社の完全子会社となる予定とされる。

詳細

発表元→ 田辺ファーマ／塩野義製薬
発表日→ ２０２５年１２月２２日
取引→ エダラボン関連事業の譲渡
対象→ RADICAVA／ラジカット等のエダラボン事業（地域：日本・米国を含むグローバル）
対価→ ２５億ドル（完了時一括）＋将来売上に応じたロイヤルティ
米国体制→ RADICAVA事業会社を新設し、塩野義米国子会社が完全子会社化する計画
完了予定→ ２０２６年４月１日以降（規制当局承認等を前提）
供給→ 現行サプライチェーンに変更なし（企業発表ベース）

背景

ALSは進行性の神経変性疾患で、治療選択肢が限られる領域とされる。エダラボンはフリーラジカル消去作用をもつ化合物として開発され、
複数の国・地域でALS治療に用いられてきた。今回の譲渡は、製品・事業を軸としたポートフォリオの再編と、
研究開発投資の優先順位付けを進める動きの一例と位置付けられる。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

希少疾患領域の主力事業を対象とする大型取引であり、両社の「選択と集中」を明確に示す。
事業承継後の供給・体制が維持される前提で、患者アクセスの継続性を確保しつつ、
企業側の資本・人材配分を最適化する狙いが読み取れる。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Tanabe Pharma agreed to transfer global rights of edaravone-related business to Shionogi.
The consideration includes a $2.5B upfront payment plus sales-based royalties.
The deal reflects portfolio reshaping in the rare disease space.

中文摘要

注：AI辅助生成。

田边制药将依达拉奉相关业务的全球权益转让给盐野义制药。
交易对价为25亿美元首付款，并附带与销售额挂钩的特许权使用费。
该交易体现了罕见病领域的业务重组与战略聚焦。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Tanabe Pharma ने edaravone से जुड़े वैश्विक अधिकार Shionogi को हस्तांतरित करने पर सहमति दी।
समझौते में $2.5B अग्रिम भुगतान और बिक्री-आधारित रॉयल्टी शामिल है।
यह सौदा दुर्लभ रोग क्षेत्र में पोर्टफोलियो पुनर्गठन को दर्शाता है।

参考情報

【企業ニュースリリース】

https://www.tanabe-pharma.com/ja/news/rel_251222.html

The post 田辺ファーマ、ALS治療薬エダラボン事業を塩野義製薬に譲渡、25億ドル超の希少疾患大型ディール成立へ first appeared on STELLANEWS.LIFE.

田辺ファーマのALS治療薬ラジカット経口懸濁剤が韓国で承認

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 04:11:06 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
田辺ファーマは、ALS治療薬であるラジカット経口懸濁剤について、韓国における承認取得を発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】ALS治療薬ラジカット経口懸濁剤が韓国で承認された。
【要点②】点滴静注に限られていた治療選択肢に、経口投与製剤が追加された。
【要点③】海外での承認実績を背景に、治療アクセス向上が期待される。

概要

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は進行性の神経変性疾患であり、治療選択肢は限られている。
今回、田辺ファーマの連結子会社を通じて、エダラボンを有効成分とする経口懸濁剤が韓国で承認された。
これにより、投与経路の選択肢が拡大し、患者負担の軽減につながる可能性が示された。

詳細

発表元→ 田辺ファーマ
発表日→ 2025年12月12日
承認地域→ 韓国
対象疾患→ 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
製剤→ エダラボン（ラジカット経口懸濁剤）
特徴→ 点滴静注製剤と同一有効成分を含む経口投与製剤
海外状況→ 米国、カナダ、日本、スイスなどで承認済み

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★☆☆

新規有効成分ではないものの、投与経路の拡大は治療継続性や患者負担軽減の観点で意義がある。
希少疾患領域における実装面でのインパクトは中等度と評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Oral edaravone suspension for ALS was approved in South Korea.
The approval adds an oral option to existing intravenous therapy.
This may improve treatment accessibility for ALS patients.

中文摘要

依达拉奉口服混悬剂已在韩国获批用于ALS。
该批准为原本仅限静脉给药的治疗增加了口服选择。
有望减轻患者的治疗负担。

हिन्दी सारांश

ALS के लिए मौखिक एडारावोन सस्पेंशन को कोरिया में मंजूरी मिली।
इससे इंजेक्शन के अलावा मौखिक उपचार विकल्प उपलब्ध हुआ।
रोगियों पर उपचार का बोझ कम होने की संभावना है।

ALS治療薬開発に関するイメージ

The post 田辺ファーマのALS治療薬ラジカット経口懸濁剤が韓国で承認 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

奈良医大など、ALS関連「相分離制御因子」発見、ZnFがタンパク質凝集抑制

ステラ・メディックス — Sat, 18 Oct 2025 12:32:01 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ正確に紹介するニュースメディアである。基礎研究の知見が社会や臨床の現場へどのように展開し得るか、その構造的な文脈を伝えることを目的としている。今回紹介するのは、奈良県立医科大学を中心とした研究チームによるジンクフィンガードメイン（Zinc Finger Domain, ZnF）に関する研究成果である。

【要点①】転写因子のZnFが相分離制御因子として機能することを発見

【要点②】ALS（筋萎縮性側索硬化症）など神経変性疾患におけるタンパク質凝集の抑制メカニズムを解明

【要点③】ZnFがRNA結合タンパク質の低複雑性ドメイン（Low-Complexity Domain, LCドメイン）ポリマー化を抑制する新モデルを提示

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★★

ZnFを相分離制御モジュールとして再定義した本研究は、構造生物学・神経変性疾患研究・AI創薬に横断的な影響を与える可能性がある。従来の「不可逆的凝集」モデルを修正する理論的転換を示した点で重要である。

奈良県立医科大学の研究チームが、転写因子に存在するZnFが相分離制御因子として機能することを発見した。ZnFがRNA結合タンパク質のLCドメインと特異的に相互作用し、ポリマー化を抑制することで凝集を防ぐ仕組みを解明した。本成果は2025年10月16日付でNature Communications誌に掲載された。

論文情報

論文タイトル→ Zinc finger domains bind low-complexity domain polymers
掲載誌→ Nature Communications（インパクトファクター：17.6）
掲載日→ 2025年10月16日（日本時間）
DOI→ 10.1038/s41467-025-64382-2
責任著者→ 森英一朗（奈良県立医科大学未来基礎医学講座）／杉江和馬（同脳神経内科学講座）
筆頭著者→ 坂本拓哉（奈良県立医科大学）
共同研究機関→ 徳島大学、東北大学、石川県立大学、北海道大学、京都大学、立命館大学
研究助成→ 日本医療研究開発機構（AMED）、科学技術振興機構（JST）、日本学術振興会（JSPS）
研究手法→ 遺伝子発現解析、核磁気共鳴分光法（NMR）、電子顕微鏡観察、相分離動態解析、質量分析によるタンパク質間相互作用の定量
主要結果→ ZnFがLCドメインのポリマー化状態を選択的に認識し、凝集体形成を抑制。ZnF存在下でRNA結合タンパク質（FUS、TDP-43、hnRNPA2など）の液滴内部密度が低下し、線維化が抑制される。
研究の背景→ ALSなどの神経変性疾患ではRNA結合タンパク質の異常凝集が病態進行の引き金とされるが、凝集制御の分子機構は不明であった。
研究の意義→ ZnFを介した相分離の物理的制御メカニズムを提示し、病的凝集を可逆的なプロセスとして捉え直す契機となる。
臨床・応用的展望→ ZnF構造を模倣・改変することで、病的相分離の制御を狙った新規治療薬設計に応用できる可能性。AIによるZnF変異体の相互作用予測などへの応用も見込まれる。
今後の課題→ 生体内でのZnF動態の追跡、疾患モデルでの長期的検証、ZnF類似構造を持つ転写因子の網羅的解析。

参考文献

奈良県立医科大学プレスリリース「神経変性疾患に関わる新たな相分離制御因子を発見ーALSの病態解明や治療法開発に希望ー」
https://www.naramed-u.ac.jp/university/kenkyu-sangakukan/oshirase/r7nendo/zincfingerdomains.html

Nature Communications: Zinc finger domains bind low-complexity domain polymers
https://doi.org/10.1038/s41467-025-64382-2

The post 奈良医大など、ALS関連「相分離制御因子」発見、ZnFがタンパク質凝集抑制 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

ALSの多様な発症機構がUNC13Aの発現低下に収束──RESTによる共通経路を同定

ステラ・メディックス — Thu, 07 Aug 2025 15:53:19 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医学、バイオテクノロジー、工学、社会科学など幅広い分野の研究成果を専門的かつ多角的に取り上げ、科学の最前線で進む発見を社会とつなぐメディアである。信頼性の高い情報源からの知見を精査し、複雑な内容も分かりやすく伝えることで、読者の理解と関心を深めることを目的としている。今回紹介するのは次の通り。

ALSの異なる発症原因が、共通してUNC13A遺伝子の発現低下に関与していることを発見

RESTという転写因子の過剰産生が新たな抑制経路として同定された

治療標的が複雑だったALSにおいて、共通経路の発見により治療開発の足掛かりに

東北大学大学院医学系研究科の渡辺靖章助教らと慶應義塾大学再生医療リサーチセンターの森本悟副センター長らによる共同研究グループは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の発症に関わる複数のRNA結合たんぱく質の機能喪失が、神経機能に重要なUNC13A遺伝子の発現低下を招くことを明らかにした。特に、新たな経路として転写抑制因子RESTの過剰発現がUNC13AのmRNA産生を抑制することを発見した点が注目される。

ALSは、運動神経細胞が徐々に失われる進行性神経変性疾患であり、原因や発症経路が多様であることから治療標的の特定が困難とされてきた。しかし本研究では、FUS、TDP-43、MATR3、hnRNPA1といったRNA結合たんぱく質が共通してUNC13Aの発現を維持する役割を果たしており、それらの機能喪失によりUNC13Aが低下するという収束的なメカニズムが示された。

発表元→ 東北大学、慶應義塾大学
発表日→ 2025年7月25日
掲載誌→ The EMBO Journal
研究の目的→ ALSの発症機構を統合的に理解し、治療標的の明確化を図ること
研究手法→ RNA結合たんぱく質欠損細胞、iPS細胞由来運動神経細胞、ALS患者剖検組織の遺伝子発現解析
主な発見→ RESTの過剰発現がUNC13AのmRNA産生を抑制、ALS関連たんぱく質の欠損がUNC13Aの発現低下を引き起こす
臨床的意義→ UNC13A発現の維持がALSの進行抑制につながる可能性、今後の治療開発の標的となり得る
掲載論文→ “ALS-associated RNA-binding proteins promote UNC13A transcription through REST downregulation”
DOI→ https://doi.org/10.1038/s44318-025-00506-0

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★★

The post ALSの多様な発症機構がUNC13Aの発現低下に収束──RESTによる共通経路を同定 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

BiogenとIonis、ALS治療薬BIIB105の開発中止を発表

ステラ・メディックス — Mon, 27 May 2024 11:05:02 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や重要な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、最新の話題を持続可能な方法で読者に届けるため、日々更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

BiogenとIonisは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬候補BIIB105の開発中止を発表

第1/2相試験ALSpireにおいて統計学的有意にATXN2タンパク質の減少が見られたが、ニューロフィラメントライトチェーン（NfL）には影響なし

長期的な効果も確認されず、研究の方向性見直しを示唆

BiogenとIonis Pharmaceuticalsは、ALSの治療を目的としたBIIB105（ION541）というアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を中止することを発表した。これは第1/2相試験ALSpireの結果を受けたものである。BIIB105は、アタキシン-2（ATXN2）タンパク質の発現を抑制することを目的として設計され、試験では脳脊髄液中のATXN2タンパク質の統計学的有意な減少が確認された。しかし、血漿中のNfLレベルの減少は見られず、臨床的な機能、呼吸、筋力の指標にも影響がなかった。

発表元→Biogen、Ionis Pharmaceuticals
発表日→2024年5月16日
研究の背景→ALSは進行性で致命的な神経変性疾患であり、効果的な治療法の開発が急務である
試験の手法→第1/2相試験ALSpireは、ランダム化、プラセボ対照、用量漸増試験であり、成人ALS患者99人を対象とした
試験の結果→BIIB105はATXN2タンパク質の減少を示したが、NfLレベルや臨床的なアウトカムに影響はなかった
副作用→BIIB105治療群での一般的な副作用は、処置時の痛み、頭痛、転倒であった。治験中止に至る副作用は、BIIB105群で8.3％、プラセボ群で3.6％であった

The post BiogenとIonis、ALS治療薬BIIB105の開発中止を発表 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

トフェルセン、希少な遺伝型のALS治療の先駆けとしてCHMPから肯定的評価

ステラ・メディックス — Sat, 16 Mar 2024 15:47:53 +0000

STELLANEWS.LIFEは、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や革新的な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

希少かつ遺伝型の筋萎縮性側索硬化症（ALS）を治療する初の療法、トフェルセン（tofersen、商品名QALSODY）が欧州で肯定的な意見を受け取る

SOD1-ALSと呼ばれるALSのこの形態は、欧州で1,000人未満の患者に影響を及ぼす極めて希少な遺伝性の疾患である

トフェルセンは、ALSの新薬開発においてニューロフィラメントの位置づけを高め、分野全体のさらなる発見を加速する可能性を秘めている

Biogenは、欧州医薬品庁（European Medicines Agency、EMA）のヒト用医薬品委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use、CHMP）が、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異に関連する成人のALS治療用としてトフェルセンのマーケティング承認を例外的状況下で推奨する肯定的意見を採択したと発表した。欧州委員会（EC）による承認が得られた場合、トフェルセンはALSの遺伝的原因を標的とする欧州連合（EU）で承認された初の治療薬となる。

発表元→Biogen
発表日→2024年2月23日
ALSとは→ALSは、脳と脊髄の運動ニューロンの消失により、筋肉の随意運動を制御する能力が徐々に失われる進行性かつ致命的な神経変性疾患
トフェルセンの概要→トフェルセンは、SOD1 mRNAに結合してSOD1タンパク質の産生を減少させることを目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）である。これはSOD1遺伝子の変異を持つALS成人患者の治療を目的としてFDAにより迅速承認された
臨床試験→第3相VALOR試験において、トフェルセン投与を受けた参加者では、プラセボ群と比較して血漿中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）が60％減少し、神経損傷の減少が示唆
副作用→トフェルセン治療を受けた参加者で最も一般的に発生した副作用には、痛み、疲労、発熱、関節痛、筋肉痛、脳脊髄液中の白血球およびタンパク質の増加があった。また、重篤な神経学的イベントも報告

The post トフェルセン、希少な遺伝型のALS治療の先駆けとしてCHMPから肯定的評価 first appeared on STELLANEWS.LIFE.