ベングルスタット、第3相LEAP2MONOで3型ゴーシェ病の神経症状改善を確認──PERIDOTは未達、希少リソソーム病開発の現状を整理
サノフィが2026年2月2日に公表したグルコシルセラミド合成酵素阻害薬ベングルス…
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大塚製薬は、フェニルケトン尿症(PKU)を対象とした経口小分子化合物レピナトラビ…
ベーリンガーインゲルハイムは、協和キリンから前臨床段階の自己免疫疾患向け経口小分…