STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

【要点①】第1/2相「NXTAGE」試験パートCで、エミシズマブから休薬期間なしにNXT007へ切り替えた際の忍容性が報告された。
【要点②】高用量コホートで、第VIII因子等価活性が正常レベル相当となることが期待できる血中濃度に到達したとされ、切り替え後に治療を要する出血は認められなかったという。
【要点③】中外製薬は、2026年から血友病Aを対象とする第3相試験を3本開始する予定だと説明した。

概要

　中外製薬株式会社は、欧州血友病連合（EAHAD）2026年会議で、第1/2相「NXTAGE」試験パートCのデータを発表したと公表した。

　同社の説明では、パートCは、12週間以上エミシズマブ治療を受けている12歳以上65歳未満の血友病A（第VIII因子インヒビター保有または非保有）を対象に、休薬期間を設けずにNXT007へ切り替える反復漸増投与パートだという。

　発表によると、切り替え時の忍容性は許容可能な範囲とされ、血栓塞栓事象は認められなかった。注射部位反応などの所見が示されたとしている。

　また、高用量コホートでは、非臨床データから予測される第VIII因子等価活性が正常レベルとなることが期待できる血中濃度に到達し、切り替え後に治療を要する出血は認められなかったとした。

詳細

発表元中外製薬株式会社
発表日2026年2月9日
対象疾患血友病A（第VIII因子インヒビター保有/非保有）
研究の背景既存治療から次世代薬へ切り替える際の安全性と、有効性（出血抑制・凝固能）の確保が論点となる。
試験デザイン第1/2相試験（NXTAGE）。多施設共同。パートCはエミシズマブ前治療後、休薬期間なしでNXT007へ切り替え。
対象集団12歳以上65歳未満で、12週間以上エミシズマブ治療を継続している参加者。
投与計画切り替え後に4〜6週の負荷投与、その後4週ごとに維持投与（コホート別に用量設定）。
解析集団各コホート3人以上（計14人）が16週以上投与を受けた時点で解析。
主要な安全性所見血栓塞栓事象は認められず。投与中止に至った有害事象、および重大な有害事象のうちNXT007関連はなしとされた。
主な有害事象注射部位反応（14.3％、いずれも軽度）。
免疫原性1人（7.1％）で抗薬物抗体が出現したが、血中濃度は一定レベルを維持し、出血イベントなく継続したと報告された。
有効性の示唆高用量コホートで、正常レベル相当の第VIII因子等価活性が期待できる血中濃度に到達。切り替え後、治療を要する出血は認められなかったとされた。
次のステップ血友病Aでの開発を継続し、2026年から第3相臨床試験を3本開始予定（ヘムライブラとの直接比較を含むと説明）。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　既存治療から休薬期間なしに切り替えるという運用に関するデータは、実装上の論点に関わる情報となり得る。一方で、第1/2相段階の報告であり、有効性と安全性の評価は第3相試験を含む追加データに依存する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Chugai presented Phase 1/2 NXTAGE Part C data on switching from emicizumab to NXT007 without a washout period in hemophilia A.
Tolerability was reported as acceptable, with no thromboembolic events; injection-site reactions were observed.
High-dose cohorts reached concentrations expected to provide normal-range FVIII-equivalent activity, and no bleeds requiring treatment were reported after switching.

中文摘要

注：AI辅助生成。

中外制药在会议上公布NXTAGE第1/2期试验C部分数据：血友病A患者可在无停药期情况下由emicizumab切换至NXT007。
公司称切换耐受性可接受，未见血栓栓塞事件；观察到注射部位反应等情况。
高剂量队列达到预期可实现正常水平FVIII等效活性的血中浓度，切换后未报告需要治疗的出血。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

चुगाई ने हेमोफीलिया A में Phase 1/2 NXTAGE Part C के डेटा में emicizumab से NXT007 पर बिना वॉशआउट अवधि के स्विचिंग की जानकारी दी।
कंपनी के अनुसार सहनशीलता स्वीकार्य रही और थ्रोम्बोएंबोलिक घटनाएँ नहीं दिखीं; इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएँ देखी गईं।
हाई-डोज़ कोहोर्ट में सामान्य-स्तर FVIII-समकक्ष सक्रियता की अपेक्षा वाले रक्त स्तर तक पहुँचा, और स्विच के बाद उपचार-आवश्यक रक्तस्राव रिपोर्ट नहीं हुआ।

中国でフィツシラン（Qfitlia）とカプラシズマブ（Cablivi）が承認
血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病を対象
サノフィにとって2025年に中国で4件目と5件目の承認

概要

希少血液疾患では、治療選択肢の限界が長年の課題とされてきた。サノフィは、中国当局による承認を通じて、血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病に対する新たな治療選択肢を提供する。

詳細

発表元→ サノフィ
発表日→ 2025年12月11日
承認当局→ 中国国家薬品監督管理局（NMPA）
治療薬1→ フィツシラン（Qfitlia）
対象疾患1→ 重症血友病AまたはB（12歳以上、小児および成人）
作用機序1→ アンチトロンビン低下による止血能回復（RNA干渉技術）
治療薬2→ カプラシズマブ（Cablivi）
対象疾患2→ 後天性／免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）
作用機序2→ フォン・ヴィレブランド因子阻害による微小血栓形成抑制
安全性→ フィツシランでは血栓症、胆のう疾患、肝毒性などの報告あり

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

希少血液疾患領域において、中国での治療選択肢拡大につながる承認であり、臨床的意義は高い。一方で、長期安全性や実臨床での位置付けは今後の検証が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Sanofi announced NMPA approval of Qfitlia and Cablivi in China.
Qfitlia targets hemophilia with reduced injection frequency.
Cablivi treats acquired thrombotic thrombocytopenic purpura.

中文摘要

注：AI辅助生成。

赛诺菲宣布Qfitlia和Cablivi获中国药监部门批准。
Qfitlia用于血友病的常规预防治疗。
Cablivi用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

सानोफी ने चीन में Qfitlia और Cablivi की मंजूरी की घोषणा की।
Qfitlia हीमोफिलिया के लिए प्रोफिलैक्टिक उपचार है।
Cablivi दुर्लभ रक्त के थक्के विकार aTTP के लिए है।

血友病 | STELLANEWS.LIFE

中外製薬、NXT007への休薬なし切り替えで忍容性を報告──第１／２相NXTAGE試験パートC、血友病Aで第３相３試験を計画

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

参考文献