血友病A | STELLANEWS.LIFE

ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理　優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す

ステラ・メディックス — Sun, 15 Feb 2026 04:04:01 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
ファイザーは、HYMPAVZI（一般名：marstacimab）の適応拡大に向けた補足生物製剤承認申請（sBLA）について、米国食品医薬品局（FDA）が受理し、優先審査（Priority Review）を付与したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理され、優先審査が付与された。
申請は、（１）インヒビター保有の血友病Ａ／Ｂ（６歳以上）と、（２）インヒビター非保有の小児（６～１１歳）の２集団を対象に適応拡大を目指す内容とされた。
承認されれば、血友病Ｂの６～１１歳における「非因子」予防投与として初の選択肢になり得る、と発表文は述べた。

概要

ファイザーは、HYMPAVZI（marstacimab）の既存適応に加え、治療選択肢が限られやすいインヒビター保有患者や、
６～１１歳の小児集団への適応拡大を目的としてsBLAを提出し、FDAが優先審査として受理したと発表した。
作用機序はTFPI（組織因子経路インヒビター）を標的とする「非因子」アプローチで、週１回の皮下投与である点が説明されている。
FDAの審査期限（PDUFAアクション日）は、２０２６年第２四半期に設定された。

詳細

発表元Pfizer（ファイザー）
発表日２０２６年２月６日
対象疾患血友病Ａ／血友病Ｂ
申請の狙いHYMPAVZIの適応を、（１）インヒビター保有の血友病Ａ／Ｂ（６歳以上）と、（２）６～１１歳の血友病Ａ／Ｂ（インヒビター非保有）へ拡大
現行の米国適応（発表文の記載）１２歳以上の血友病Ａ（第８因子インヒビターなし）または血友病Ｂ（第９因子インヒビターなし）
審査区分優先審査（Priority Review）
審査予定PDUFAアクション日：２０２６年第２四半期
投与週１回の皮下投与（発表文の説明）
根拠データ第３相BASIS試験（インヒビター集団）および第３相BASIS KIDS試験（小児）
試験情報BASIS：NCT03938792／BASIS KIDS：NCT05611801
追加の指定小児（６歳以上１２歳未満）の血友病Ｂ（インヒビター有無）における定期予防投与について、画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）が付与されたと発表
次のステップFDAの審査結果（２０２６年第２四半期予定）を待つ段階

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

小児（６～１１歳）やインヒビター保有といった医療ニーズの高い集団を対象に、規制当局が優先審査を付与した点は重要である。
一方で、適応拡大の可否や最終的な使用条件は審査結果に依存する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

FDA accepted Pfizer’s sBLA for HYMPAVZI (marstacimab) and granted Priority Review.
The filing seeks to expand use to patients aged 6+ with inhibitors and to children aged 6–11 without inhibitors (hemophilia A or B).
The PDUFA action date is set for Q2 2026; approval could enable a non-factor prophylaxis option for hemophilia B in ages 6–11.

中文摘要

注：AI辅助生成。

FDA已受理辉瑞HYMPAVZI（marstacimab）的补充生物制品许可申请，并授予优先审评。
申请拟将适应证扩大至：6岁及以上、伴抑制物的甲／乙型血友病患者，以及6～11岁、无抑制物的甲／乙型血友病患儿。
PDUFA审评期限为2026年第二季度；若获批，可能为6～11岁乙型血友病提供非因子预防治疗选择。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

FDA ने Pfizer की HYMPAVZI (marstacimab) के लिए sBLA को स्वीकार किया और Priority Review दिया।
फाइलिंग का उद्देश्य 6+ वर्ष के इनहिबिटर वाले रोगियों तथा 6–11 वर्ष के बिना इनहिबिटर वाले बच्चों (हिमोफीलिया A या B) में उपयोग का विस्तार है।
PDUFA कार्रवाई तिथि 2026 की Q2 में निर्धारित है; स्वीकृति होने पर 6–11 वर्ष के हिमोफीलिया B में non-factor प्रोफिलैक्सिस का विकल्प मिल सकता है।

参考文献

【企業プレスリリース】

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-grants-priority-review-hympavzir-marstacimab-sbla

ClinicalTrials.gov：BASIS（NCT03938792）

https://clinicaltrials.gov/study/NCT03938792

ClinicalTrials.gov：BASIS KIDS（NCT05611801）

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05611801

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サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 11:31:53 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
サノフィは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）が希少血液疾患治療薬2剤を承認したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

中国でフィツシラン（Qfitlia）とカプラシズマブ（Cablivi）が承認
血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病を対象
サノフィにとって2025年に中国で4件目と5件目の承認

概要

希少血液疾患では、治療選択肢の限界が長年の課題とされてきた。サノフィは、中国当局による承認を通じて、血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病に対する新たな治療選択肢を提供する。

詳細

発表元→ サノフィ
発表日→ 2025年12月11日
承認当局→ 中国国家薬品監督管理局（NMPA）
治療薬1→ フィツシラン（Qfitlia）
対象疾患1→ 重症血友病AまたはB（12歳以上、小児および成人）
作用機序1→ アンチトロンビン低下による止血能回復（RNA干渉技術）
治療薬2→ カプラシズマブ（Cablivi）
対象疾患2→ 後天性／免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）
作用機序2→ フォン・ヴィレブランド因子阻害による微小血栓形成抑制
安全性→ フィツシランでは血栓症、胆のう疾患、肝毒性などの報告あり

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

希少血液疾患領域において、中国での治療選択肢拡大につながる承認であり、臨床的意義は高い。一方で、長期安全性や実臨床での位置付けは今後の検証が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Sanofi announced NMPA approval of Qfitlia and Cablivi in China.
Qfitlia targets hemophilia with reduced injection frequency.
Cablivi treats acquired thrombotic thrombocytopenic purpura.

中文摘要

注：AI辅助生成。

赛诺菲宣布Qfitlia和Cablivi获中国药监部门批准。
Qfitlia用于血友病的常规预防治疗。
Cablivi用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

सानोफी ने चीन में Qfitlia और Cablivi की मंजूरी की घोषणा की।
Qfitlia हीमोफिलिया के लिए प्रोफिलैक्टिक उपचार है।
Cablivi दुर्लभ रक्त के थक्के विकार aTTP के लिए है।

参考文献

企業プレスリリース

https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-12-11-06-00-00-3203611

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改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化

ステラ・メディックス — Wed, 19 Nov 2025 15:18:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
自治医科大学、奈良県立医科大学、東京大学、大阪大学などの共同研究グループは、さまざまな動物種のアミノ酸配列を基に、凝固因子活性と分泌性能を高め、小胞体ストレス応答を抑えた改変型血液凝固第VIII因子（FVIII）を開発し、血友病A遺伝子治療で必要となるベクター投与量を大きく削減できる可能性を示した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】多数の哺乳類における第VIII因子（FVIII）のアミノ酸配列を比較し、計３６カ所のアミノ酸置換を導入した改変FVIIIを設計。凝固活性は野生型の約８倍、分泌性能は約４倍へと増強された。

【要点②】改変FVIIIは細胞内貯留が大幅に減り、小胞体ストレス応答が著明に低下。活性化第IX因子との結合強化、A2ドメインの解離促進など、生化学・構造レベルでも機能増強に整合する結果が得られた。

【要点③】改変FVIIIを搭載したAAVベクターをカニクイザルに投与した試験では、海外で承認されている遺伝子治療薬Roctavianの約３０分の１の用量で、基準値を超える第VIII因子活性を達成した。

概要

血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠損または機能低下により出血傾向を来す先天性疾患である。補充療法や抗体医薬が標準治療であるものの、重症例では長期かつ頻回の投与が避けられない。近年、AAVベクターによる遺伝子治療が海外で承認されているが、治療効果は時間経過とともに減弱し、大量のベクター用量と肝毒性リスクが課題となっている。
本研究は、非ヒト哺乳類で高いとされるFVIII活性に着目し、比較配列解析から高機能型FVIIIを設計することで、より少ない投与量で治療域のFVIII活性を得られる可能性を示し、国産遺伝子治療開発に向けた基盤として重要な意義を有する。

詳細

発表元→ 自治医科大学、奈良県立医科大学、東京大学、大阪大学、Nezu Biotech GmbH、予防衛生協会
発表日→ 2025年11月7日
対象疾患→ 第VIII因子の欠損による先天性出血性疾患である血友病A
研究の背景→ 血友病AのAAVベクター遺伝子治療は１回投与での長期効果が期待される一方、大量のベクター量が必要で、治療効果の減弱や肝毒性、製造コストなどの課題が存在する。
開発戦略→ 血友病BのPadua変異型第IX因子と同様に、高活性・高分泌かつ小胞体ストレスの少ない改変FVIIIを用いることで、ベクター量を削減し、長期持続発現を狙う設計方針を採用した。
改変FVIIIの作製→ 非ヒト哺乳類に保存されるアミノ酸情報を基に３６カ所の置換を導入。改変FVIIIは野生型の約８倍の凝固活性、約４倍の分泌性能を示した。
細胞内応答→ 改変FVIIIの細胞内貯留は少なく、小胞体ストレス応答も大幅に低減。これはFVIIIの長期発現に寄与する可能性がある。
生化学的特徴→ 活性化第IX因子との親和性向上、不活性化に関わるA2ドメインの解離促進、翻訳後修飾（新規糖鎖修飾部位）による輸送効率改善など、増強された活性の分子基盤が示された。
構造解析→ クライオ電子顕微鏡解析では、全体構造は野生型FVIIIと類似していたが、非共有結合の増加により活性化第IX因子との結合促進、およびA2ドメインの不安定化が確認された。
免疫原性→ in silicoにおけるHLAクラスIIとの結合予測では新規高親和性エピトープは認められず、インヒビターを生じたマウスでも野生型FVIIIとの差は大きくなかった。
マウス・カニクイザル試験→ 改変FVIII搭載AAVベクターを投与したところ、マウスで効率的な凝固活性上昇を確認。さらにカニクイザルでは、Roctavianの３０分の１の用量（２×１０¹² vg／kg）で基準値を超えるFVIII活性を示した。
治療的含意→ ベクター用量削減により、有害事象リスクの低減と治療費縮減につながる可能性がある。小胞体ストレスの軽減は長期持続発現にも寄与し得る。
安全性・限界→ 現時点では細胞・動物実験の段階であり、ヒトでの安全性・有効性は評価されていない。高活性FVIIIによる血栓症リスクなど、臨床試験での慎重な検証が必要である。
今後の展望→ 第1相／第2相試験に向けた製造工程・非臨床安全性試験の整備、用量設定、既存治療との使い分け方針などが今後の課題となる。
論文情報→ Engineered coagulation factor VIII with enhanced secretion and coagulation potential for hemophilia A gene therapy（Blood、DOI：10.1182／blood.2025028481）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

短評：血友病A遺伝子治療における最大の課題である高用量AAVベクター問題に対し、分子設計の工夫で低用量化を可能にするアプローチを示した点で意義は大きい。ただし、ヒトでの長期安全性・免疫反応など未解明の要素が多く、実臨床への橋渡しには段階的検証が不可欠である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted summary for clarity.

A Japanese research team engineered a factor VIII（FVIII）variant with 36 amino-acid substitutions derived from comparative mammalian sequence analysis, achieving approximately eightfold higher coagulation activity and fourfold higher secretion.
Biochemical and structural studies showed enhanced interaction with activated FIX, altered A2-domain dynamics, reduced endoplasmic-reticulum stress, and no major increase in predicted immunogenicity.
In cynomolgus monkeys, an AAV vector encoding the engineered FVIII achieved FVIII activity above the normal reference range at roughly one-thirtieth of the dose used for Roctavian, indicating the potential for lower-dose hemophilia A gene therapy.

中文摘要

注：AI辅助摘要，仅供参考。

研究团队基于多种哺乳动物的第VIII因子（FVIII）氨基酸序列比较，构建含36处替换的改造型FVIII，使其凝血活性提高约八倍，分泌量提高约四倍。
生化和结构分析显示改造型FVIII与活化第IX因子结合更强，A2结构域动力学改变，内质网压力显著降低，且免疫原性风险未明显增加。
在食蟹猴模型中，该FVIII-AAV载体以Roctavian剂量约1／30的水平即可达到高于基准值的FVIII活性，显示出低剂量基因治疗的潜力。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：AI-सहायित सारांश。

जापानी शोधकर्ताओं ने कई स्तनधारी प्रजातियों के फैक्टर VIII (FVIII) अनुक्रमों की तुलना करके 36 अमीनो अम्ल प्रतिस्थापन वाला एक उच्च-गतिविधि एवं उच्च-स्राव प्रकार का FVIII डिज़ाइन किया, जिसकी जमावट गतिविधि लगभग 8 गुना और स्राव लगभग 4 गुना बढ़ी।
जैव-रासायनिक और संरचनात्मक विश्लेषण से सक्रियित फैक्टर IX के साथ बंधन की मजबूती, A2 डोमेन की गतिशीलता में परिवर्तन, तथा एंडोप्लाज़्मिक रेटिकुलम तनाव में कमी की पुष्टि हुई, और प्रतिरक्षाजनक जोखिम में कोई बड़ी वृद्धि नहीं देखी गई।
कनक्वी बंदर मॉडल में, संशोधित FVIII-AAV वेक्टर ने Roctavian की खुराक के लगभग 1/30 पर भी मानक से अधिक FVIII गतिविधि प्राप्त की, जिससे कम-खुराक जीन उपचार की संभावनाएँ सामने आती हैं।

遺伝子治療と血液疾患研究のイメージ

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ロシュ、ASH 2025で血液疾患領域の46演題を発表　Hemlibra、NXT007、Cevostamabの最新データに注目

ステラ・メディックス — Sun, 09 Nov 2025 23:21:50 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医学・ライフサイエンス分野の最新動向を中立的に紹介するニュースメディアである。
ロシュ（Roche）は、2025年12月に米国フロリダ州オーランドで開催される第67回米国血液学会（ASH 2025）で、血液疾患領域における最新の研究成果46演題を発表すると発表した。
これには血友病A、リンパ腫、多発性骨髄腫など、幅広い疾患領域での臨床・基礎研究データが含まれる。

【要点①】ロシュが血液疾患領域で46演題をASH 2025に出展、うち12演題は口演発表。

【要点②】血友病A治療薬Hemlibraおよび次世代抗体NXT007の新データが注目。Hemlibraでは関節機能改善、NXT007は第III相試験へ移行予定。

【要点③】リンパ腫治療ではLunsumio、Columvi、Polivyの長期追跡結果が報告予定。多発性骨髄腫では二重特異性抗体Cevostamabの第Ib試験成果が初公開。

概要

ロシュは血液領域における研究開発を25年以上にわたり継続しており、MabThera（リツキシマブ）やHemlibra（エミシズマブ）など複数の革新的治療薬を生み出してきた。
今回のASH 2025での発表は、既存薬の有効性を裏付けるリアルワールドデータおよび、開発中の新規抗体・遺伝子治療薬の有望な臨床結果を示すものである。
特に注目されるのは、Hemlibraの長期安全性、次世代バイスペシフィック抗体NXT007の出血抑制効果、そして多発性骨髄腫におけるCevostamabの深い奏効である。

詳細

発表元→ Roche（ロシュ、バーゼル本社）
発表日→ 2025年11月3日
イベント→ 第67回米国血液学会（ASH 2025）／2025年12月6〜9日、フロリダ州オーランド
総演題数→ 46演題（うち12件が口頭発表）
血友病A領域：
- Hemlibra®（エミシズマブ）：BEYOND ABR研究の解析で、関節機能改善と出血抑制を確認。
- NXT007：第I/II相試験で出血抑制効果を示し、2026年に第III相試験へ移行予定。
- SPK-8011QQ：次世代AAV遺伝子治療の前臨床データで、既存型に比べ止血効果を強化。
リンパ腫領域：
- Lunsumio®（モスネツズマブ）：フォリキュラーリンパ腫およびDLBCLで高奏効率と良好な忍容性を確認。
- Columvi®（グロフィタマブ）：STARGLO試験3年追跡で、リツキサン＋GemOxに対して優れた生存率を維持。
- Polivy®（ポラツズマブ）：DLBCLサブタイプの分子分類と治療感受性を明確化。
多発性骨髄腫領域：
- Cevostamab：第Ib試験（CAMMA-1およびCAMMA-3）で高い奏効率（VGPR以上）と長期寛解を示す。
- 2026年より第III相試験を開始予定。
その他：
- Venclexta®（ベネトクラクス）：CLLおよびAMLの前向き試験（CRISTALLO／PARADIGM）で有効性確認。
- 研究開発体制：ロシュは25年以上にわたり悪性・非悪性血液疾患に注力し、現在9製品が承認済み。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★★

血液領域におけるロシュの発表は、既存薬の臨床的地位を再確認すると同時に、NXT007やCevostamabなど次世代抗体治療の臨床進展を示すものである。
血友病A・リンパ腫・骨髄腫といった複数疾患での一貫した成果は、ロシュの免疫療法プラットフォームの強さを裏付ける。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Roche will present 46 abstracts at ASH 2025, including new data across haemophilia A, lymphoma, and multiple myeloma.
Hemlibra showed improved joint outcomes; NXT007 demonstrated potent haemostatic activity and moves to Phase III.
Cevostamab achieved deep and durable responses in relapsed/refractory multiple myeloma, supporting Phase III development in 2026.

中文摘要

罗氏将在2025年ASH大会上展示46项研究，包括血友病A、淋巴瘤及多发性骨髓瘤的新数据。
Hemlibra改善关节功能；NXT007显示出强劲止血活性并进入III期。
Cevostamab在复发/难治性多发性骨髓瘤中实现深度持久缓解。

हिन्दी सारांश

रोश ASH 2025 में 46 सार प्रस्तुत करेगी, जिसमें हीमोफीलिया A, लिम्फोमा और मल्टीपल मायलोमा पर नए डेटा शामिल हैं।
Hemlibra ने जोड़ के स्वास्थ्य में सुधार दिखाया; NXT007 अब फेज III में जाएगा।
Cevostamab ने पुनरावर्ती/प्रतिरोधी मल्टीपल मायलोमा में गहरी और स्थायी प्रतिक्रिया दिखाई।

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Novo Nordisk、血友病A治療における第3相試験でMim8の有効性を確認

ステラ・メディックス — Mon, 27 May 2024 12:48:46 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、日々更新される研究成果から特に注目すべき情報を選び、専門的な知見を交えて提供している。今回紹介するのは次の通り。

Mim8は次世代の第VIIIa模倣二重特異性抗体であり、血友病A患者に対する週1回または月1回の予防投与で持続的な止血を提供する

皮下投与され、活性化時に第IXa/X因子（FIXa/FX）を結合し、欠損している第VIII因子を代替することで、体内のトロンビン生成能力を効果的に回復し、血液凝固を助ける

Novo Nordiskが第3相試験FRONTIER 2の結果を発表、週1回および月1回のMim8が、出血を治療したエピソードにおいて、予防治療は行わず出血した際に治療を行う場合、および従来の予防治療に比べて優れた結果を示す

対象は12歳以上の血友病A患者で、インヒビター（第VIII因子に対する抗体）があるかないかに関わらず、Mim8の有効性と安全性が評価された

主要エンドポイントを達成し、統計学的有意に出血を治療したエピソードの減少を示す

Novo Nordiskは、第3相試験FRONTIER 2の主要な結果を発表した。この試験は、血友病A患者における週1回および月1回のMim8の有効性と安全性を評価するために行われた。試験は、26週間のオープンラベル無作為化多群試験であり、254人を対象とした。試験では、従来の予防治療を行う場合、および予防治療を行わない場合と比較して、Mim8の有効性が評価。週1回および月1回のMim8は、予防治療を行わない場合と従来の予防治療に比べて、出血を治療したエピソードを統計学的有意に減少させた。

発表元→Novo Nordisk
発表日→2024年5月13日
研究の目的→血友病A患者におけるMim8の有効性と安全性の評価
臨床試験→第3相試験FRONTIER 2は、26週間のオープンラベル無作為化多群試験で、12歳以上の血友病A患者を対象とした
結果の要約→週1回および月1回のMim8は、予防治療を行わない場合と従来の予防治療に比べて、出血を治療したエピソードを統計学的有意に減少させた
安全性プロファイル→Mim8は安全で良好な忍容性を示し、試験中に死亡例や血栓塞栓症は報告されなかった

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血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表

ステラ・メディックス — Mon, 20 Feb 2023 21:55:00 +0000

サノフィ社は2023年1月25日、血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの第3相試験のデータがニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌（NEJM）で発表されたことを報告した。

プレスリリースの要点は次のようになっている。

血友病Aは、血液を固めるタンパク質に問題があるために起こる頻度の少ない病気の一つ。遺伝性の原因が関連しており、主に男の子に起こるが、時には女の子にも起こる。血友病の人は、体の中で出血し、痛みやダメージを受けることがある。因子補充療法と呼ばれる特別なタンパク質による治療は、この病気を管理するための重要な方法で、様々な状況で使われている。

エファネソクトコグアルファは血友病Aのための新薬候補で試験が進んでいる。特徴は出血を防ぐのに週1回投与で済む点。体内で長持ちする特別な技術を適用しているために投与回数が少ない。

今回発表された試験結果によると、週1回の投与で、1週間の大半の期間、血液を固めるために必要とされる因子活性のレベルが正常またはそれに近い（40％以上）状態を保つことができた。これにより治療負担を軽くして、出血防止効果を高めることが示された。

主要評価項目および主要副次評価項目を達成し、年換算出血率の有意な減少が確認された。

プレスリリースは以上のような内容になる。

血友病は遺伝性疾患の一つで、血液が固まりづらくなる病気であり、治療が一生続くため、病気を抱える人には治療の負担が大きな病気である。その点からみると、薬を飲む頻度が少ない今回のような薬は重宝されるのは確かだろう。

今回の薬は体内で効果が長続きする技術が使われているようだが、同様に薬の効果を長続きさせる技術はほかの病気の治療薬でも求められている。今後、このように薬の効果を長続きさせる技術は一層注目されるものと見られる。

参考文献

NEJM publishes once-weekly efanesoctocog alfa Phase 3 data demonstrating its potential to transform the treatment landscape for people with hemophilia A
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681

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ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理 優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

参考文献

改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ロシュ、ASH 2025で血液疾患領域の46演題を発表 Hemlibra、NXT007、Cevostamabの最新データに注目

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

Novo Nordisk、血友病A治療における第3相試験でMim8の有効性を確認

血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表

参考文献

ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理　優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す

ロシュ、ASH 2025で血液疾患領域の46演題を発表　Hemlibra、NXT007、Cevostamabの最新データに注目