血友病B遺伝子治療HEMGENIXの供給不足にCSLが説明──安全性への影響否定し安定供給に向けた対応を整理
CSLは2026年3月17日、血友病B治療薬HEMGENIX（エトラナコジーンデザパルボベック）が一時的な世界的供給不足に陥っていると公表した。安全性・有効…
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タグ：血友病B
ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理 優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す
ファイザーはHYMPAVZI（marstacimab）の適応拡大に向けたsBLAがFDAに受理され、優先審査が付与されたと発表。6歳以上のインヒビター保有血…
サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充
希少血液疾患では、治療選択肢の限界が長年の課題とされてきた。サノフィは、中国当局による承認を通じて、血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病に対する新たな…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAは、Pfizerのフィダナコゲン・エラパルボベク（商品名BEQVEZ、ベクベス）を中等度から重度の血友病B患者向けの単回投与の遺伝子治療薬として承認し…
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