• 【要点①】エフドラルプリン・アルファは、標準治療（血漿由来AAT製剤）に対して統計学的に有意な優越性を示した（p＜0.0001）。
• 【要点②】3週間（Q3W）および4週間（Q4W）投与スケジュールの双方で、正常範囲内の機能的AAT濃度を安定的に維持。
• 【要点③】投与間隔が従来の週1回から最大4週間に延長され、治療負担を大幅に軽減する可能性。

α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）は、肝臓で産生されるAATタンパク質が先天的に低下または欠損する希少疾患であり、肺組織の炎症・破壊を引き起こして慢性閉塞性肺疾患（COPD）や肺気腫へ進行する。現行の標準治療は1987年に導入された血漿由来AAT補充療法だが、週1回の点滴が必要で、十分なAATレベルの維持が困難とされてきた。今回の結果は、再組換え製剤による「正常域AATの持続的維持」という新たな治療アプローチの有効性を示すものである。

• 発表元→ Sanofi
• 発表日→ 2025年10月22日
• 対象疾患→ α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）肺気腫
• 開発コード→ SAR447537（旧INBRX-101）
• 試験名→ ElevAATe試験（第2相、NCT05856331）
• 試験デザイン→ 無作為化・二重盲検・国際共同試験。被験者97例を2:2:1の比率でQ3W群・Q4W群・標準治療群に割付。
• 主要評価項目→ 定常状態における機能的AAT（fAAT）血中トラフ濃度の平均変化量。
• 主要結果→ 両投与群ともfAAT平均濃度が統計学的に有意に上昇（p＜0.0001）。平均値は正常域を維持。
• 副次評価項目→ fAAT平均濃度の増加、正常域下限値を上回る日数割合（いずれも優越性を示す）。
• 安全性→ 血漿由来製剤と同等の安全性プロファイルを示し、重篤な副作用は報告されず。副作用の多くは軽度で可逆的。
• 今後の展開→ 第2相延長試験（ElevAATe OLE, NCT05897424）で長期安全性を評価中。規制当局との次段階協議を予定。
• 規制状況→ FDAよりファストトラック指定および希少疾患用医薬品（Orphan Drug）指定を取得済み。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

α1アンチトリプシン欠乏症は治療選択肢がほとんどない領域であり、再組換え型AAT製剤による正常レベルの維持は治療パラダイムを一新する可能性がある。 週1回の輸注治療を3〜4週間に延ばせる利便性も臨床・生活両面でのブレイクスルーとなる。

参考文献

Sanofi’s efdoralprin alfa met all primary and key secondary endpoints in alpha-1 antitrypsin deficiency emphysema phase 2 study
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-10-22-05-00-00-3170787

ClinicalTrials.gov：NCT05856331（ElevAATe試験）、NCT05897424（OLE試験）

発表：Sanofi プレスリリース（2025年10月22日）

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