AskBio、遅発型ポンペ病向け遺伝子治療「AB-1009」でFDAがIND受理──米国で第1/2相試験開始、Fast Track・希少疾病用医薬品指定
AskBio（Bayer子会社）は、遅発型ポンペ病（LOPD）を対象とするAAV…
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タグ：遺伝子治療
Servierは、スタートアップ支援プログラム「Golden Ticket 2025」の受賞者にHarmonixを選定。CNS疾患向けの送達課題に挑むプロジェクトを支援。
Servierは、Spartners by Servier ＆ BioLabsの…
異染性白質ジストロフィーが米国RUSPに追加、Orchard Therapeuticsが公衆衛生の前進を評価
Orchard Therapeutics（協和キリングループ）は、異染性白質ジス…
イーライリリー、Adverum Biotechnologiesへの公開買付け完了を発表
イーライリリーは、Adverum Biotechnologiesに対する公開買付…
AskBio、遺伝子治療2プログラムが日本で先駆的再生医療等製品指定を取得
バイエル傘下のAskBioは、パーキンソン病および非虚血性心不全を対象とする遺伝…
Novartis、米ノースカロライナ州に旗艦製造ハブ建設へ：バイオ医薬品からxRNA技術まで一括生産体制を強化
Novartisはノースカロライナ州に新たな製造ハブを建設し、生物製剤、無菌包装…
改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
自治医科大学などの研究グループは、多様な哺乳類の配列解析に基づき凝固活性8倍・分…
大塚製薬、眼科用遺伝子治療4D-150の独占ライセンス取得｜nAMD・DME対象にAPAC展開へ
大塚製薬が4DMTと提携し、眼科用AAV遺伝子治療4D-150の独占開発・販売権…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定…
イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
イーライリリーはwAMD治療用遺伝子治療Ixo-vecを開発中のアドベラム社を買…
AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
AskBioは、AB-1002心不全遺伝子治療の第1相12カ月データをNatur…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB-1003の初の臨床試験（第1相／第2相…
AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了
AskBio（Bayer傘下）は、多系統萎縮症パーキンソニアン型を対象とする遺伝…
Lilly、Verve買収、1回投与型の心血管疾患治療に照準
Eli LillyがVerve Therapeuticsを買収し、心血管疾患に対…
エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
Rocheは、遺伝子治療薬Elevidys（デランジストロゲン モキセパルボベク…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellectisとの資本提携契約を完了。高いアンメット…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAがファイザーのフィダナコゲン・エラパルボベク（商品名BEQVEZ、ベクベス…
RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
RegeneronとMammoth Biosciencesは、次世代CRISPR…
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