Servierは、スタートアップ支援プログラム「Golden Ticket 2025」の受賞者にHarmonixを選定。CNS疾患向けの送達課題に挑むプロジェクトを支援。
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タグ：遺伝子治療
異染性白質ジストロフィーが米国RUSPに追加、Orchard Therapeuticsが公衆衛生の前進を評価
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イーライリリー、Adverum Biotechnologiesへの公開買付け完了を発表
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AskBio、遺伝子治療2プログラムが日本で先駆的再生医療等製品指定を取得
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Novartis、米ノースカロライナ州に旗艦製造ハブ建設へ：バイオ医薬品からxRNA技術まで一括生産体制を強化
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改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
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大塚製薬、眼科用遺伝子治療4D-150の独占ライセンス取得｜nAMD・DME対象にAPAC展開へ
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OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
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イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
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AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
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LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
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AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了
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Lilly、Verve買収、1回投与型の心血管疾患治療に照準
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エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
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AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellectisとの資本提携契約を完了。1億500万ド…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAは、Pfizerのフィダナコゲン・エラパルボベク（商品名BEQVEZ、ベク…
RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
RegeneronとMammoth Biosciencesが、次世代CRISPR…
FDAがAskBioのAB-1002にファストトラック審査指定、心不全治療
AB-1002遺伝子治療が、非虚血性心筋症およびニューヨーク心臓協会クラスIII…
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