Biogen Inc.は、遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズを持つ脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する乳幼児および幼児に対するヌシネルセンの2年間の治療後の臨床成果と安全性を評価する第4相研究のデータを発表した。新たなデータは客観的バイオマーカーが、ヌシネルセンを受けたほぼすべての研究参加者で減少したことを示したという。これらのデータは、2024年3月3日から6日まで開催される筋ジストロフィー協会（MDA）2024年度臨床＆学術会議で発表。