改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
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イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
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AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
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LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
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エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
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RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
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