改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
自治医科大学などの研究グループは、多様な哺乳類の配列解析に基づき凝固活性8倍・分…
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イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
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AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
AskBioは、AB-1002心不全遺伝子治療の第1相12カ月データをNatur…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB-1003の初の臨床試験（第1相／第2相…
エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
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RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
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