AB-1005 | STELLANEWS.LIFE

AskBio、遺伝子治療2プログラムが日本で先駆的再生医療等製品指定を取得

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 09:42:18 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学・医療・ライフサイエンス分野における最新の研究開発動向を幅広く伝えるニュースメディアである。
バイエル傘下の遺伝子治療企業AskBioは、開発中の遺伝子治療薬AB-1005およびAB-1002が、日本の厚生労働省より「先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）」指定を受けたと発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】AskBioの遺伝子治療薬AB-1005とAB-1002が日本でSAKIGAKE指定を取得。
【要点②】AB-1005はパーキンソン病、AB-1002は非虚血性心不全を対象とする。
【要点③】優先的な当局相談や迅速審査により、開発加速が期待される。

概要

バイエルの完全子会社であるAskBioは、開発中の遺伝子治療プログラムAB-1005およびAB-1002について、
日本の厚生労働省から先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）指定を受けたと発表した。
本指定は、革新性が高く、重篤な疾患に対する新規治療法として高い有効性・安全性が期待される製品に与えられる制度である。
指定により、優先相談や審査期間短縮などの支援措置が提供され、患者への早期提供につながる可能性がある。

詳細

発表元→ AskBio（バイエル傘下）
発表日→ 2025年12月9日
指定制度→ 先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）
対象製品①→ AB-1005（パーキンソン病）
対象製品②→ AB-1002（非虚血性心不全、NYHAクラスIII）
開発段階→ フェーズII（AB-1005）、フェーズI/II（AB-1002）
意義→ 日本における遺伝子治療の迅速な実用化を後押し

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

神経変性疾患および心不全というアンメット・メディカル・ニーズの高い領域において、
遺伝子治療が制度面で強く後押しされた点は、研究開発および将来の治療選択肢に大きな影響を与えると評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

AskBio’s AB-1005 and AB-1002 received Japan’s SAKIGAKE designation.
The designation supports accelerated development of innovative gene therapies.

中文摘要

AskBio 的 AB-1005 和 AB-1002 获得日本先驱性再生医疗产品指定。
该指定有助于加速创新基因疗法的研发。

हिन्दी सारांश

AskBio की जीन थेरेपी AB-1005 और AB-1002 को जापान में SAKIGAKE दर्जा मिला।
इससे नवोन्मेषी उपचारों का विकास तेज़ होने की उम्मीद है।

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AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了

ステラ・メディックス — Sat, 20 Sep 2025 11:19:53 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学、技術、社会の幅広い領域で新たに発表された研究や制度の変化を取り上げ、社会に与える影響を多角的に伝えることを目的とする情報メディアである。研究開発の現場から政策、生活に及ぶまで、読者が理解しやすい形で整理し、知見を広げる機会を提供している。今回は、Bayer傘下のAskBioによる多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療の進展について紹介する。

AskBioが開発中の遺伝子治療AB-1005の第1相試験（REGENERATE MSA-101）で被験者の登録完了を発表

対象は多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）患者、治療の安全性を評価

MSA-Pに有効な疾患修飾療法が存在しない現状において、臨床開発の重要な節目とされる

Bayer傘下のAskBioは2025年9月17日、多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療AB-1005の第1相試験「REGENERATE MSA-101」における参加者登録が完了したと発表した。本試験はAB-1005を被殻に投与し、安全性を評価するランダム化二重盲検プラセボ対照試験であり、登録完了は臨床開発における大きな進展とされる。

AB-1005は、ヒトグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）の遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルス2型（AAV2）ベクターを用いた遺伝子治療である。これにより脳内で持続的にGDNFを発現させ、神経細胞の変性を抑制することが期待されている。従来、MSA-Pはパーキンソン病に類似する運動症状や自律神経障害を呈し、発症後5〜10年で急速に進行する難治性の神経疾患であるが、有効な疾患修飾療法は存在していない。

今回の進展は、MSA-Pに対する初期的な臨床試験として重要な位置付けを持つ。今後、1年間の盲検下評価を経て試験が解除され、初期結果が得られる予定である。また、AskBioはAB-1005をパーキンソン病においても開発中であり、FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定を受けるなど、関連疾患領域での臨床開発を並行して進めている。

発表元→AskBio（Bayerの完全子会社）
発表日→2025年9月17日
研究対象→多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）
治療候補→AB-1005（GDNF遺伝子を導入したAAV2ベクター遺伝子治療）
臨床試験→第1相試験「REGENERATE MSA-101」、ランダム化二重盲検プラセボ対照、安全性評価が目的
登録状況→11人の患者の登録が完了し、3年間の追跡を予定
今後の展開→1年目の評価完了後に初期結果が発表予定、パーキンソン病対象試験も並行して進行

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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AB-1005によるパーキンソン病治療、18カ月の第1b相試験が示す前向きな成果

ステラ・メディックス — Sat, 20 Apr 2024 12:22:25 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学の分野における画期的な研究とその進展を広く一般に提供するメディアであり、研究者や専門家だけでなく、一般の人々にも理解しやすい形で情報を提供することを目指している。特に、新しい治療法や技術に関する最新の情報を迅速かつ正確に提供し、読者に有益な知識を提供することで、より良い健康選択を促進することを目的としている。今回の記事で紹介する内容は以下の通り。

Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）とBayerは、パーキンソン病の治療を目的とした遺伝子治療AB-1005について、18カ月の第1b相試験の結果を発表

試験は、AB-1005の安全性と有効性を評価することが主目的で、全患者が治療に良好な忍容性を示す

次期の第2相試験（REGENERATE PD）の開始が予定されており、米国、EU、英国で患者の登録が始まる見込み

AB-1005（AAV2-GDNFとも呼ばれる）は、パーキンソン病の治療を目的とした遺伝子治療で、18カ月の臨床試験で重篤な副作用が報告されることなく、すべての患者に良好な忍容性を示した。この試験では、パーキンソン病の軽度および中等度の患者11人が登録され、治療前の症状の重さと診断からの経過時間に基づいて2つのグループに分けられた。試験の主目的は、AB-1005を脳の線条体被殻（putamen）に直接一度だけ投与することによる安全性の評価であった。

発表元→Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）、Bayer
発表日→2024年4月16日
臨床試験のデザイン→第1b相、多施設、非ランダム化、平行群割り
試験の結果→AB-1005は線条体被殻への投与後の18カ月間で良好な忍容性が確認され、予定されていた主要評価項目を達成
今後の展望→これらの結果を基に、第2相試験REGENERATE PDの計画が進行中で、年内に米国、EU、英国での患者登録が始まる予定

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