ASH2025 | STELLANEWS.LIFE

BMS、ASH 2025でリンパ腫を対象とした標的タンパク質分解薬とCAR-T療法の新データを発表

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 11:41:32 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
ブリストル・マイヤーズスクイブは、ASH 2025でリンパ腫を対象とした標的タンパク質分解および細胞療法に関する新たな研究データを発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

ゴルカドマイドおよびBMS-986458の最新臨床データをASH 2025で公表
Breyanziの長期追跡データで持続的な有効性を確認
再発・難治性リンパ腫における治療選択肢拡大を示唆

概要

リンパ腫領域では、再発・難治例に対する新規治療戦略が求められている。
ブリストル・マイヤーズスクイブは、標的タンパク質分解技術とCAR-T細胞療法の両面から得られた最新データをASH 2025で提示した。

詳細

発表元→ ブリストル・マイヤーズスクイブ
発表日→ 2025年12月8日
学会→ 米国血液学会年次総会（ASH 2025）
開発品1→ ゴルカドマイド
位置付け→ 初のCELMoD系標的タンパク質分解薬（開発中）
主な結果→ 未治療の侵攻性B細胞リンパ腫で24カ月追跡時PFS率79％、完全代謝奏効率88％
開発品2→ BMS-986458
作用機序→ BCL6を標的とするリガンド指向性分解薬
主な結果→ 再発・難治性非ホジキンリンパ腫で奏効率65％
細胞療法→ リソカブタゲンマラルユーセル（Breyanzi）
主な結果→ 第3相TRANSFORM試験で4年時点PFS率52.2％、OS率61.5％
安全性→ 各試験で新たな安全性シグナルは示されなかった

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

標的タンパク質分解とCAR-T療法の両分野で有効性の持続が示され、再発・難治性リンパ腫治療の進展を示す内容である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Bristol Myers Squibb presented new lymphoma data at ASH 2025.
Targeted protein degraders showed promising efficacy.
Breyanzi demonstrated durable long-term outcomes.

中文摘要

注：AI辅助生成。

百时美施贵宝在ASH 2025上公布了淋巴瘤新数据。
靶向蛋白降解疗法显示出良好疗效。
Breyanzi显示了长期持久的治疗效果。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

BMS ने ASH 2025 में लिम्फोमा से जुड़े नए डेटा प्रस्तुत किए।
लक्षित प्रोटीन डिग्रेडेशन उपचारों में प्रभावशीलता दिखी।
Breyanzi ने दीर्घकालिक लाभ दर्शाया।

参考文献

企業プレスリリース

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Advances-Lymphoma-Research-with-New-Targeted-Protein-Degradation-and-Cell-Therapy-Data-at-ASH-2025/default.aspx

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真性多血症を対象とした第2a相試験でsapablursenが肯定的結果、ASHで発表

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 04:21:45 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
小野薬品工業は、真性多血症を対象としたsapablursenの第2a相IMPRSSION試験で得られた肯定的なトップラインデータを、第67回米国血液学会（ASH）で口頭発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】sapablursenは第2a相試験で瀉血回数の有意な減少を示した。
【要点②】ヘマトクリット値の良好なコントロールとヘプシジン増加が確認された。
【要点③】安全性と忍容性が確認され、第3相試験の準備が進められる。

概要

真性多血症は赤血球の過剰産生を特徴とする希少な血液疾患であり、瀉血は主要な治療手段の一つとされてきた。
今回発表された第2a相IMPRSSION試験では、sapablursen投与により瀉血依存の低減と血液学的指標の改善が示された。
これらの結果を受け、本剤の後期開発段階への移行が検討されている。

詳細

発表元→ 小野薬品工業
発表日→ 2025年12月8日
学会→ 第67回米国血液学会（ASH）
対象疾患→ 真性多血症（PV）
試験名→ 第2a相IMPRSSION試験
試験デザイン→ 多施設共同・無作為化・非盲検試験
主要結果→ 瀉血回数が両コホートで有意に減少し、ヘプシジン増加とヘマトクリット低下を確認。
安全性→ 忍容性は良好で、重大な安全性上の懸念は認められなかった。
次のステップ→ PV患者を対象とした第3相試験の準備を進行。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

瀉血依存という臨床的課題に対し、核酸医薬による新たな治療アプローチを示した点は意義が大きい。
ただし有効性の確立には、第3相試験での検証が不可欠である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Sapablursen reduced phlebotomy frequency in a Phase IIa trial for polycythemia vera.
Improved hematocrit control and increased hepcidin levels were observed.
The results support preparation for a Phase III study.

中文摘要

sapablursen在真性红细胞增多症的IIa期试验中减少了放血次数。
观察到血细胞比容控制改善及铁调素水平上升。
研究结果支持进入III期试验准备阶段。

हिन्दी सारांश

sapablursen ने पॉलीसाइथीमिया वेरा के Phase IIa अध्ययन में फ्लीबोटोमी की आवृत्ति कम की।
हेमाटोक्रिट नियंत्रण और हेप्सिडिन स्तर में सुधार देखा गया।
इन परिणामों के आधार पर Phase III अध्ययन की तैयारी की जा रही है।

血液疾患治療技術に関するイメージ

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住友ファーマ、ASH2025でenzomenibおよびnuvisertibの最新臨床データを発表

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 04:00:16 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
住友ファーマは、米国血液学会年次総会（ASH）2025において、開発中の抗がん剤enzomenibおよびnuvisertibに関する最新の臨床データを発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】enzomenibの単剤試験で、KMT2A遺伝子再構成を有する急性骨髄性白血病患者において高い奏効率が示された。
【要点②】enzomenibとazacitidine／venetoclax併用療法で、前治療歴のない患者を中心に高い予備的臨床活性が観察された。
【要点③】nuvisertibは骨髄線維症を対象とした併用療法および単剤療法の双方で忍容性と症状改善効果が示された。

概要

血液がん領域では、分子標的薬を中心とした新規治療選択肢の開発が進んでいる。
ASH2025では、再発または難治性の急性白血病および骨髄線維症を対象に、enzomenibおよびnuvisertibの臨床試験データが報告された。
単剤および併用療法の双方で有効性と安全性に関する知見が示され、今後の開発継続を支持する結果となった。

詳細

発表元→ 住友ファーマ
発表日→ 2025年12月9日
学会→ 米国血液学会年次総会（ASH）2025
対象疾患→ 急性骨髄性白血病、骨髄線維症
開発薬①→ en zomenib（DSP-5336、選択的経口メニン阻害剤）
主要結果①→ KMT2A遺伝子再構成例でRP2Dは300mg 1日2回、ORR73.3％、CR＋CRh率40％。
併用療法→ en zomenib＋azacitidine／venetoclaxでORR85％（前治療歴なし群）。
開発薬②→ nuvisertib（TP-3654、選択的経口PIM1キナーゼ阻害剤）
主要結果②→ 骨髄線維症でTSS50および脾臓容積減少が確認され、忍容性は良好。
次のステップ→ 初発急性骨髄性白血病を対象とした併用療法試験の開始を計画。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

分子異常に基づく患者層で一貫した臨床活性が示されており、血液がん領域における治療選択肢拡大への影響は大きい。
ただし、現時点では予備的データであり、今後の検証が重要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Enzomenib showed promising activity in acute myeloid leukemia with specific genetic alterations.
Combination therapy with azacitidine and venetoclax demonstrated high response rates in selected patients.
Nuvisertib showed tolerability and symptom improvement in myelofibrosis.

中文摘要

enzomenib在特定遗传异常的急性髓系白血病中显示出较高疗效。
与azacitidine／venetoclax的联合治疗表现出较高的缓解率。
nuvisertib在骨髓纤维化中显示出良好的耐受性和症状改善。

हिन्दी सारांश

enzomenib ने विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तनों वाले AML में प्रभावशीलता दिखाई।
संयोजन उपचार में उच्च प्रतिक्रिया दर देखी गई।
nuvisertib ने मायेलोफाइब्रोसिस में सहनशीलता और लक्षण सुधार दिखाया।

抗がん剤研究開発のイメージ

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アッヴィ、ASH2025で血液がん治療の多様な新規モダリティを発表　FL・MM・AMLで有望な臨床データ

ステラ・メディックス — Mon, 08 Dec 2025 00:36:49 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的に紹介するニュースメディアである。アッヴィは、複数の血液がんを対象とした幅広い治療モダリティの最新データをASH2025で発表し、T細胞エンゲージャー、BCL-2阻害薬、抗体薬物複合体（ADC）など多様な治療戦略が進展していることを示した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】複数の血液がん領域で、T細胞エンゲージャー、BCL-2阻害薬、ADCが有望な有効性と耐容性を示した。

【要点②】濾胞性リンパ腫（FL）では、epcoritamab＋R2が標準治療に比べPFSを79％改善し、完全奏効率も大幅に向上した。

【要点③】多発性骨髄腫やAMLなどの難治性疾患を対象とした新規候補薬etentamigやPVEKの初期データも前向きな結果を示した。

概要

アッヴィは、血液がん治療の多様な技術領域における臨床研究を継続しており、ASH2025において複数の新規治療候補のデータを報告した。発表内容は、CD3×CD20二重特異性抗体epcoritamab、多発性骨髄腫向けT細胞エンゲージャーetentamig、AML向けADC PVEKなど多岐にわたり、固定期間治療としてのvenetoclaxレジメンの最新結果も示された。これらのデータは、血液がん領域における治療選択肢の拡大につながる可能性がある。

詳細

発表元→ AbbVie Inc.
発表日→ 2025年12月2日
対象領域→ 複数の血液がん（多発性骨髄腫、FL、CLL、DLBCL、AML、AL）
epcoritamab（FL）→ 第3相EPCORE FL-1でPFS改善79％、ORRは95.7％、CR率74.5％。有害事象は好中球減少や感染症増加が中心。
venetoclax（CLL）→ 第3相CLL17で、VO・VIともにibrutinibに対する非劣性を達成。3年PFSは各群で概ね80％。
etentamig（MM）→ 第1b相でORR81％、VGPR以上72％。高頻度の好中球減少などが見られるが、奏効期間は未到達。
PVEK（AML）→ VEN＋AZA併用でCR率63.3％。有害事象は好中球減少、血小板減少が中心。
開発状況→ etentamigおよびPVEKは開発中で未承認。epcoritamabとvenetoclaxは既承認薬だが追加適応の検討が進む。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

多様な治療モダリティが複数の血液がんで有望な結果を示しており、血液腫瘍領域の治療戦略に広範な影響を与える可能性がある。特にepcoritamabの第3相データとAMLにおけるPVEKの成績は臨床的意義が大きく、新規治療の加速が期待される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

AbbVie presented new data across multiple blood cancers at ASH 2025.
Epcoritamab plus R2 showed significantly improved PFS and response rates in FL.
Etentamig and PVEK demonstrated encouraging early efficacy in MM and AML.

中文摘要

艾伯维在ASH 2025发布多项血液肿瘤研究数据。
epcoritamab＋R2在滤泡性淋巴瘤中显著改善无进展生存。
etentamig与PVEK在多发性骨髓瘤与AML中显示出积极疗效。

हिन्दी सारांश

AbbVie ने ASH 2025 में कई रक्त कैंसरों पर नए डेटा प्रस्तुत किए।
Epcoritamab＋R2 ने FL में उल्लेखनीय PFS सुधार दिखाया।
Etentamig और PVEK ने MM तथा AML में उत्साहजनक प्रारंभिक परिणाम दिखाए।

企業プレスリリース：

https://news.abbvie.com/2025-12-02-AbbVie-to-Feature-New-Data-at-ASH-2025-Showcasing-Continued-Advances-Across-Novel-Treatment-Modalities-in-Multiple-Blood-Cancers

血液がん研究に関するイメージ

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Takeda・Protagonist、PV治療候補rusfertideの52週データをASH2025で発表　持続的なヘマトクリット管理と瀉血回避効果を確認

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 06:21:04 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
Protagonist Therapeuticsと武田薬品工業（Takeda）は、真性多血症（PV）を対象としたrusfertideの第3相VERIFY試験52週データおよび長期拡張試験THRIVEの結果を、第67回米国血液学会（ASH）で発表した。今回得られた知見は、rusfertideの持続的なヘマトクリット（HCT）管理と瀉血回避効果を裏付けるものである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】VERIFY試験52週データでは、継続投与群の61.9％が瀉血基準を満たさない状態を維持し、HCT管理が持続した。

【要点②】32週でplaceboからrusfertideへ移行した群でも、40～52週で77.9％が瀉血基準を満たさない状態を達成した。

【要点③】REVIVEからの長期拡張試験THRIVEでは、瀉血回数が年間9.2回から0.7回へと13分の1に減少した。

概要

rusfertideは、内因性ヘプシジンの作用を模倣するペプチドであり、真性多血症（PV）におけるHCT管理を目的に開発されている。今回報告されたVERIFY試験52週データでは、瀉血依存性のある患者を対象に、HCT管理や瀉血回避効果の持続性が示された。さらに、REVIVE試験から移行した患者を対象とするTHRIVEでは、4年間にわたり瀉血回数が大幅に減少した。これらの結果は、rusfertideがPV治療における新たな選択肢となる可能性を支持するものである。

詳細

発表元→ Protagonist Therapeutics／武田薬品工業（Takeda）
発表日→ 2025年12月6日
対象疾患→ 真性多血症（PV）
試験デザイン→ VERIFYは293例を対象とする第3相・無作為化・プラセボ対照試験（0～32週：rusfertide対placebo、32～52週：全例rusfertideへ移行）
主要結果→ 継続投与群の61.9％が52週時点で瀉血基準を満たさず、placebo→rusfertide移行群でも77.9％が反応を達成
HCT管理→ rusfertide投与群では平均HCTが43％未満に維持され、HCT≧45％到達までの期間中央値は到達せず
生活の質→ 疲労などの患者報告アウトカムが維持された
安全性→ 新たな安全性シグナルは認められず、主な有害事象は注射部位反応、貧血、倦怠感など
長期データ→ THRIVEでは瀉血年間回数が9.2回→0.7回に減少し、13倍の改善が示された
規制状況→ rusfertideはFDAよりBreakthrough Therapy、Orphan Drug、Fast Trackの各指定を取得

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

VERIFYの52週データに加え、THRIVEの長期成績により、rusfertideがPVにおけるHCT管理の長期的安定化に寄与する可能性が裏付けられた点は大きい。臨床的未充足性が高い領域に対する新規作用機序薬であり、治療選択肢拡大に与える影響は高いと評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

The Phase 3 VERIFY 52-week results showed durable hematocrit control in PV patients treated with rusfertide.
77.9％ of placebo crossover patients achieved absence of phlebotomy eligibility.
THRIVE long-term extension demonstrated a 13-fold reduction in annual phlebotomy rates.

中文摘要

VERIFY三期试验52周数据显示，rusfertide在PV患者中维持了持久的血细胞比容控制。
从安慰剂转换至rusfertide的患者中，77.9％在40～52周间达到无放血需求。
THRIVE长期研究显示年度放血次数减少13倍。

हिन्दी सारांश

VERIFY अध्ययन के 52-सप्ताह परिणामों ने rusfertide द्वारा PV रोगियों में स्थायी HCT नियंत्रण दिखाया。
प्लेसबो से rusfertide में बदले रोगियों में 77.9％ ने phlebotomy की आवश्यकता नहीं दिखाई。
THRIVE दीर्घकालिक डेटा में वार्षिक phlebotomy दर में 13 गुना कमी दिखाई दी。

企業プレスリリース：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/ash-rusfertide/

血液疾患研究のイメージ

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CASGEVY、小児5～11歳の第3相試験で主要評価項目を全例達成　VertexがASH2025で発表、2026年上期に承認申請へ

ステラ・メディックス — Sat, 06 Dec 2025 18:55:57 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。
本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated（Vertex）は、アメリカ血液学会（American Society of Hematology：ASH）年次集会において、遺伝子編集細胞治療薬エグザムグロジーン・オートテムセル（商品名CASGEVY）の小児5～11歳における第3相試験データと、12歳以上を対象とした長期フォローアップ結果を発表し、2026年上期に向けたグローバル承認申請の計画を示した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】重度の鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアを対象とした小児5～11歳の第3相試験で、評価可能な全例が主要評価項目（12カ月以上の有痛性血管閉塞性クリーゼ消失または輸血不要化）を達成した。
【要点②】12歳以上を対象とした主要試験および長期フォローアップ試験では、鎌状赤血球症で100％が有痛性血管閉塞性クリーゼ消失、輸血依存性ベータサラセミアで98.2％が輸血不要を達成し、約3年以上の期間で持続していることが示された。
【要点③】安全性プロファイルは骨髄破壊的前処置および自家造血幹細胞移植に整合する一方、小児コホートでブスルファン前処置に関連する重度肝静脈閉塞性疾患と多臓器不全により1例の死亡が報告された。Vertexは2026年上期に小児5～11歳を対象とした承認申請を各国で開始する計画である。

概要

鎌状赤血球症と輸血依存性ベータサラセミアは、幼少期から重い症状と長期の医療介入を要する遺伝性血液疾患であり、根治を目指す選択肢は依然として限られている。
一方で、クリスパー（CRISPR）／Cas9を用いた遺伝子編集技術に基づく自家造血幹細胞移植は、1回投与で疾患負荷を大きく低減し得る治療戦略として注目されている。
エグザムグロジーン・オートテムセルは、BCL11A遺伝子の赤血球系エンハンサー領域を編集することで胎児ヘモグロビン（HbF）産生を増加させる細胞治療薬であり、既に12歳以上を対象に承認されている。
今回のASHでは、小児5～11歳を対象とした第3相試験の初の臨床成績と、12歳以上における長期データが報告され、小児適応拡大に向けたエビデンスの整理が進んだ形である。

詳細

発表元→ Vertex Pharmaceuticals Incorporated
発表日→ 2025年12月6日
対象疾患→ 鎌状赤血球症（sickle cell disease：SCD）および輸血依存性ベータサラセミア（transfusion-dependent beta thalassemia：TDT）
研究の背景→ SCDおよびTDTは、小児期から疼痛発作や慢性貧血、臓器障害などを伴い、頻回輸血や長期治療を要する疾患である。エグザムグロジーン・オートテムセルは、12歳以上での有効性・安全性が既に示されているが、より若年の5～11歳での臨床データは限られていた。
試験デザイン→ 第3相試験CLIMB-151（SCD）およびCLIMB-141（TDT）における2～11歳コホートのうち、5～11歳のデータを解析。いずれもオープンラベルの単群試験であり、単回投与のエグザムグロジーン・オートテムセルを用いた自家造血幹細胞移植後に長期フォローアップを行った。また、12～35歳を対象とした第3相試験CLIMB-121（SCD）、CLIMB-111（TDT）および長期追跡試験CLIMB-131の追跡結果も報告された。
一次エンドポイント→ SCDでは、少なくとも12カ月連続で有痛性血管閉塞性クリーゼが発現しないこと（VF12）。TDTでは、少なくとも12カ月連続で輸血不要であり、その期間の平均ヘモグロビン値が9g／dL以上であること（TI12）。
主要結果→ 小児SCDコホートでは、11例が投与を受け、そのうち追跡期間が十分な4例全例がVF12を達成し、エグザムグロジーン・オートテムセル投与後に血管閉塞性クリーゼは認められなかった。観察期間は3.2～24.1カ月であり、最長で約2年のクリーゼ非発現が報告された。小児TDTコホートでは、13例が投与され、追跡期間が十分な6例全例がTI12を達成した。投与後13例中12例が輸血不要となり、その期間は2.3～22.5カ月であった。12歳以上の集団では、SCD45例中45例（100％）がVF12を達成し、クリーゼ非発現期間の平均は35.3カ月（12.9～67.7カ月）であった。TDTでは56例中55例（98.2％）がTI12を達成し、輸血不要期間の平均は41.4カ月（13～72.3カ月）であった。
安全性→ 小児5～11歳コホートにおける安全性プロファイルは、骨髄破壊的前処置および自家造血幹細胞移植に整合するものであり、12歳以上の集団で認められた安全性と概ね一致した。一方で、小児TDTコホートにおいて、ブスルファンによる前処置に関連する重度の肝静脈閉塞性疾患と多臓器不全により1例の死亡が報告された。全体として、胎児ヘモグロビン値の上昇と安定した遺伝子編集状態が継続していることが示された。
臨床的含意→ 小児期早期からエグザムグロジーン・オートテムセルを用いることで、SCDにおける血管閉塞性クリーゼやTDTにおける輸血依存からの離脱が期待される。一方、前処置に伴う毒性や移植関連合併症が無視できないことから、患者選択や施設体制を含めた慎重な適応判断が求められる。
制限事項→ 小児コホートの症例数はまだ少なく、追跡期間も最長で約2年にとどまる。長期的な安全性、特に遺伝子編集に伴う予期しない影響や二次悪性腫瘍のリスクについては、今後の長期フォローアップでの検証が必要である。
次のステップ→ Vertexは、5～11歳を対象とした小児適応について、2026年上期に米国での追加生物製剤承認申請（sBLA）を含むグローバルな承認申請を開始する計画である。米国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）からは、この年齢群に対するCASGEVYに関してCommissioner’s National Priority Voucherが付与されており、申請後の審査期間短縮と当局とのコミュニケーション強化が見込まれている。また、2～4歳への対象拡大と、最大15年間の追跡を行うCLIMB-131での長期評価が継続される予定である。
薬剤名→ エグザムグロジーン・オートテムセル（商品名CASGEVY）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

小児5～11歳における遺伝子編集細胞治療の第3相試験データが示された点は、SCDおよびTDTの治療戦略において重要なマイルストーンである。
一方、症例数と追跡期間には制約があり、前処置に関連する重篤な有害事象も報告されていることから、長期安全性と実臨床での位置付けについては今後の検証が必要である。
既承認世代に加え、小児適応拡大に向けたエビデンスとして高い意義を持つが、慎重な評価が求められることから、インパクトは星4つとした。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference, optimized for clarity beyond typical auto-translation.

Vertex presented new phase 3 data of exagamglogene autotemcel (CASGEVY) in children aged 5–11 years with severe sickle cell disease or transfusion-dependent beta thalassemia, showing that all evaluable patients achieved the primary endpoints of 12-month VOC-free status or transfusion independence.
Longer-term follow-up in patients aged 12 years and older confirmed durable benefit, with 100％ of sickle cell disease patients remaining free from vaso-occlusive crises and 98.2％ of transfusion-dependent beta thalassemia patients remaining transfusion independent over mean follow-up periods of about 3 years.
The safety profile in younger children was consistent with myeloablative conditioning and autologous transplant, although one death related to busulfan-associated veno-occlusive disease was reported. Vertex plans global regulatory submissions for the 5–11-year age group in the first half of 2026.

中文摘要

注：以下内容为人工智能辅助生成，仅供参考。旨在比自动翻译更清晰。

Vertex 在美国血液学会年会上公布了基因编辑细胞治疗药物 exagamglogene autotemcel（CASGEVY）在 5～11 岁严重镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血患儿中的第3期试验结果，所有可评估患儿均达到 12 个月无血管闭塞性危象或 12 个月输血独立的主要终点。
在 12 岁及以上患者的长期随访中，镰状细胞病患者 100％在随访期间保持无血管闭塞性危象，输血依赖性 β 地中海贫血患者中 98.2％维持输血独立，平均随访时间约为 3 年。
在较小年龄组中，安全性特征与骨髓破坏性预处理和自体造血干细胞移植相符，但报告了 1 例与布司他芬相关静脉闭塞性肝病及多器官衰竭导致的死亡。Vertex 计划于 2026 年上半年启动 5～11 岁适应症的全球监管申报。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें: यह AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद है, केवल संदर्भ के लिए। इसे स्वचालित अनुवाद से अधिक स्पष्ट बनाने का प्रयास है।

Vertex ने अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की वार्षिक बैठक में exagamglogene autotemcel (CASGEVY) के फेज 3 डेटा प्रस्तुत किए, जिसमें गंभीर सिकल सेल रोग और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा थैलेसीमिया वाले 5–11 वर्ष के बच्चों को शामिल किया गया था। सभी मूल्यांकन योग्य बच्चों نے 12 महीनों तक VOC-मुक्त रहने या 12 महीनों तक ट्रांसफ्यूजन-मुक्त रहने के प्रमुख मूल्यांकन मानदंड को प्राप्त किया।
12 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के दीर्घकालिक अनुवर्ती में दिखाया गया कि सिकल सेल रोग वाले 100% रोगी वासो-ओक्लूसिव क्राइसिस से मुक्त रहे, और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा थैलेसीमिया वाले 98.2% रोगियों में ट्रांसफ्यूजन स्वतंत्रता बनी रही। औसत अनुवर्ती अवधि लगभग 3 वर्ष थी।
कम आयु समूह में सुरक्षा प्रोफ़ाइल, मायलोएब्लेटिव कंडीशनिंग और ऑटोलॉगस ट्रांसप्लांट से जुड़े ज्ञात जोखिमों के साथ अधिकांशतः一致 रही। हालांकि, बुसुलफान-संबंधित गंभीर वेनो-ओक्लूसिव रोग और बहु-अंग विफलता के कारण 1 मृत्यु की रिपोर्ट की गई। Vertex 5–11 वर्ष आयु समूह के लिए 2026 की पहली छमाही में वैश्विक अनुमोदन आवेदन शुरू करने की योजना बना रहा है।

遺伝子編集技術に関連するイメージ

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ノバルティス、ASHおよびSABCSで血液疾患・乳がん領域の70超の臨床データを報告

ステラ・メディックス — Tue, 02 Dec 2025 01:56:19 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。ノバルティスは、血液疾患とがん領域における多数の臨床試験データを、米国血液学会（ASH）およびサンアントニオ乳がんシンポジウム（SABCS）で報告した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】原発性免疫性血小板減少症に対するイアナルマブ（VAYHIT2）の第3相試験結果が報告された。

【要点②】慢性骨髄性白血病や骨髄線維症などの血液疾患で、複数薬剤の長期データが示された。

【要点③】乳がん領域では、リボシクリブの複数試験の長期解析が取り上げられた。

概要

ノバルティスは、血液疾患とがん領域における70を超える演題データをASHおよびSABCSで公開した。これらの結果は、一次治療から二次治療、さらには長期追跡に至るまで多様な患者集団を対象としており、疾患管理に関する新たな知見を示すものである。一方で、報告は主に試験成績の中間解析やサブ解析を含むため、今後の追加データの検証が重要となる。

詳細

発表元→ Novartis
発表日→ 2025年11月25日
対象領域→ 血液疾患およびがん領域（免疫性血小板減少症、慢性骨髄性白血病、骨髄線維症、乳がんなど）
主要演題→ イアナルマブ（VAYHIT2・VAYHIT3）、セムブリックス関連試験、ペラブレシブのMANIFEST-2、リボシクリブ関連解析など
試験デザイン→ 多くが第2相および第3相試験。無作為化比較試験や実臨床データ解析が含まれる。
主要結果→ 疾患ごとに治療反応、忍容性、長期生存指標（PFS、OS）の解析結果が提示された。
安全性→ 副作用プロファイルは薬剤ごとに報告され、長期投与時の忍容性や中止率も提示された。
臨床的含意→ 血液腫瘍と乳がん治療における既存治療の改善、治療選択の最適化に寄与する可能性が示唆された。
制限事項→ 中間解析が多く、症例数や追跡期間に制限がある演題も含まれる。
次のステップ→ 追加解析、承認申請の検討、実臨床データによるさらなる検証が見込まれる。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

血液疾患および乳がん治療領域の既存知見を補完する発表内容であり、複数の治療薬で長期データが示された点は臨床的な価値がある。ただし、最終解析前のデータも多く、実臨床での位置付けには追加検証が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for clarity.

Novartis presented over 70 abstracts in hematology and oncology at ASH and SABCS.
Key data included Phase 3 results for ianalumab and long-term outcomes for multiple therapies.
Updates ranged from randomized clinical trials to real-world analyses across blood cancers and breast cancer.

中文摘要

注：为提高清晰度，由AI辅助生成。

诺华在ASH和SABCS上展示了70余项血液病和肿瘤相关研究。
重点包括Ianalumab三期试验结果及多项治疗的长期数据。
研究涵盖随机临床试验与真实世界分析。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें: यह अनुवाद AI द्वारा तैयार किया गया है।

नोवार्टिस ने ASH और SABCS में रक्त रोग एवं कैंसर पर 70 से अधिक研究 प्रस्तुत किए।
मुख्य विवरणों में Ianalumab के तृतीय चरण परिणाम और कई उपचारों के दीर्घकालिक डाटा शामिल थे。
रिपोर्टों में क्लिनिकल परीक्षण और वास्तविक जीवन विश्लेषण दोनों सम्मिलित थे。

医療技術のイメージ

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ブリストルマイヤーズスクイブ、ASH2025で血液疾患パイプラインの最新データを報告—CELMoD・BCL6分解薬・CAR Tが進展

ステラ・メディックス — Mon, 01 Dec 2025 19:25:43 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
ブリストルマイヤーズスクイブ（Bristol Myers Squibb）は、米国血液学会（ASH）2025で、自社の血液疾患パイプラインに関する発表データを公表し、多発性骨髄腫、リンパ腫、骨髄異形成症候群などを対象とした次世代ポートフォリオの進展を示した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】 イベルドミドやゴルカドミドなどのCELMoD、BCL6リガンド指向分解薬、CAR T細胞療法など、多様なモダリティのデータをASH2025で一括提示
【要点②】 新規CELMoDやBCL6分解薬が、多発性骨髄腫や各種リンパ腫において持続する奏効と忍容性を示し、今後の治療選択肢拡大の可能性を示唆
【要点③】 既承認CAR Tであるリソカブタゲンマラルーセル（Breyanzi）の長期追跡データが、大細胞型B細胞リンパ腫や濾胞性リンパ腫での持続的ベネフィットを確認

概要

同社は、企業主導試験および外部共同研究を含む発表を通じて、標的タンパク質分解（Targeted Protein Degradation：TPD）と細胞療法プラットフォームの進展を示した。
具体的には、イベルドミドなどの経口CELMoD、BCL6を標的とするリガンド指向分解薬、ならびにCD19標的CAR T細胞療法 Breyanzi を含むプログラムの長期フォローアップや初期臨床試験の結果が報告され、血液悪性腫瘍領域における次世代ポートフォリオ構築が進行中であることが示された。

詳細

発表元→ Bristol Myers Squibb（ブリストルマイヤーズスクイブ）
発表日→ 2025年12月1日
対象疾患→ 多発性骨髄腫、各種B細胞リンパ腫（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫など）、非ホジキンリンパ腫、骨髄異形成症候群など
学会→ 第67回米国血液学会（ASH 2025）年次集会における企業関連演題
発表ボリューム→ 企業主導および共同研究を含むデータ開示が95件以上、そのうち口演発表が27演題と報告
イベルドミド（CELMoD）→ 自家末梢血幹細胞移植後の新規多発性骨髄腫に対する維持療法としての解析や、ダラツムマブ＋デキサメタゾンとの併用試験などのデータが提示され、移植適格・非適格症例における有効性と最小残存病変（MRD）陰性の持続に関する更新結果が示された
ゴルカドミド（リンパ腫向けCELMoD）→ R-CHOPとの併用による初発侵攻性B細胞リンパ腫での24か月追跡結果や、再発・難治性濾胞性リンパ腫、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫における単剤またはリツキシマブ併用の延長フォローアップが報告され、持続する奏効と管理可能な安全性が示された
BCL6リガンド指向分解薬（BMS-986458）→ 再発・難治性非ホジキンリンパ腫を対象とした第1相用量漸増試験の更新結果が示され、初期段階ながら有望な抗腫瘍効果と忍容性プロファイルが示唆された
Breyanzi（リソカブタゲンマラルーセル）→ 濾胞性リンパ腫を対象とした第2相TRANSCEND FL試験の3年フォローアップデータにより、第3ライン以降の症例で高い奏効率と長期に持続するベネフィットが確認された。また、第3相TRANSFORM試験の4年追跡により、再発・難治性大細胞型B細胞リンパ腫における第2ライン治療としての長期的な臨床ベネフィットが再確認された
ルスパテルセプト（Reblozyl）→ 赤血球輸血依存性低リスク骨髄異形成症候群を対象としたMAXILUS試験や、COMMANDS試験の事後解析が紹介され、早期段階の症例を含めた貧血改善効果と用量戦略に関する追加データが報告された
その他のプログラム→ 多発性骨髄腫におけるベネトクラクス＋イベルドミド併用試験や、新規CAR T候補（arlocabtagene autoleucel）の薬力学マーカー解析など、標的タンパク質分解薬と免疫細胞療法を組み合わせた開発戦略が紹介された
研究基盤→ 同社は、IMiDに続く経口CELMoD、リガンド指向分解薬（LDD）、分解抗体複合体（DAC）など複数のTPDモダリティと、CAR T細胞療法などの細胞治療プラットフォームを組み合わせることで、「適切な標的に適切な分解モダリティを選択する」という研究コンセプトを強調している
臨床的含意→ 今回のASH2025で示されたデータは、多くが中間解析または長期追跡結果であり、既存治療の長期ベネフィットの裏付けと、次世代候補薬の早期有効性シグナルを同時に提供するものである
制限事項→ 多くの試験はまだ進行中であり、症例数や追跡期間に制限がある段階の結果であるため、今後の成熟データや第3相試験の結果が治療標準を左右することになる

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

多発性骨髄腫やリンパ腫領域において、標的タンパク質分解薬（CELMoDやBCL6分解薬）とCAR T細胞療法を含む複数のモダリティが、同一企業から体系的に提示された点は、開発ポートフォリオ戦略として大きな意味を持つ。
一方で、多くが早期〜中期開発段階のデータであり、標準治療の変更には第3相試験の結果が必須であることから、現時点では「高い期待を伴うが確立前」という位置付けと評価できる。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted summary for reference and does not replace the original English press release.

Bristol Myers Squibb presented more than 95 data disclosures, including 27 oral presentations, at ASH 2025, highlighting progress across its next-generation hematology pipeline.
Key updates included CELMoD agents such as iberdomide and golcadomide, a first-in-class BCL6 ligand-directed degrader (BMS-986458), and long-term data with the CD19-directed CAR T cell therapy lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) in LBCL and FL.
The data support the company’s targeted protein degradation and cell therapy platforms and may help shape future treatment options in multiple myeloma, lymphomas and myelodysplastic syndromes, pending confirmation in ongoing trials.

中文摘要

注：以下为基于新闻稿的人工智能辅助摘要，仅供参考。

百时美施贵宝在ASH 2025上公布了95项以上的数据，其中包括27场口头报告，集中展示了多发性骨髓瘤、淋巴瘤和骨髓增生异常综合征等血液肿瘤领域的最新研发进展。
重点数据涉及口服CELMoD药物iberdomide和golcadomide、首创的BCL6靶向蛋白降解剂BMS-986458，以及CD19 CAR T疗法Breyanzi在大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的长期随访结果。
这些结果反映了公司在靶向蛋白降解与细胞治疗平台方面的技术积累，为未来血液恶性肿瘤的治疗策略提供了新的方向，但仍需后续临床试验进一步验证。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें: यह मूल प्रेस रिलीज़ पर आधारित AI-सहायित सारांश है और आधिकारिक दस्तावेज़ का विकल्प नहीं है।

Bristol Myers Squibb ने ASH 2025 में 95 से अधिक प्रस्तुतियों (जिनमें 27 मौखिक प्रस्तुतियाँ शामिल हैं) के माध्यम से अपनी अगली पीढ़ी की हीमेटोलॉजी पाइपलाइन की प्रगति को प्रदर्शित किया।
मुख्य अपडेट में CELMoD एजेंट iberdomide और golcadomide, प्रथम-इन-क्लास BCL6 लिगैंड-नियंत्रित प्रोटीन डिग्रेडर BMS-986458, और CD19 CAR T-सेल थैरेपी lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) के दीर्घकालिक फॉलो-अप डेटा शामिल हैं।
ये निष्कर्ष लक्षित प्रोटीन डिग्रेडेशन और सेल थैरेपी प्लेटफ़ॉर्म की वैज्ञानिक नींव को और मजबूत करते हैं, और भविष्य में मल्टीपल मायलोमा, विभिन्न प्रकार के लिम्फोमा तथा MDS के उपचार विकल्पों पर प्रभाव डाल सकते हैं। हालांकि, ठोस निष्कर्षों के लिए चल रहे अध्ययनों के परिपक्व डेटा आवश्यक होंगे।

血液がん治療技術のイメージ

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RegeneronがASH2025で血液疾患パイプライン14演題を発表、多発性骨髄腫でLynozyfic単剤データ公開、リンパ腫やPNHなど主要プログラムも進展

ステラ・メディックス — Tue, 18 Nov 2025 01:33:04 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス領域の研究・開発動向を中立的に伝えるニュースメディアである。
リジェネロン（Regeneron）は、血液疾患領域の最新研究データ14演題を米国血液学会（ASH 2025）で発表すると公表した。
今回の記事で伝えるポイントは次の通り。

【要点①】BCMA×CD3二重特異性抗体 Lynozyfic が新規多発性骨髄腫で初めて単剤投与として発表。

【要点②】odronextamab は DLBCL・濾胞性リンパ腫など複数の第3相試験が進展。

【要点③】PNH向け cemdisiran＋pozelimab（cemdi-poze）や再生不良性貧血向けREGN7257の初期データも公開。

概要

Lynozyfic（linvoseltamab）は、多発性骨髄腫に対するBCMA標的の二重特異性抗体で、ASHでは新規患者を対象とした単剤治療（LINKER-MM4）が初公開となる。

odronextamab は、DLBCL・濾胞性リンパ腫において複数の第3相試験の最新結果が提示され、前治療ラインへの拡大が進む。

このほかPNHや重度再生不良性貧血を対象とした複数プログラムも進展し、血液疾患領域のパイプラインが広く強化されている。

詳細

発表元→ Regeneron Pharmaceuticals

発表日→ 2025年11月13日

Lynozyfic（linvoseltamab）→
新規治療ラインでの単剤試験（LINKER-MM4）を初公開。抗CD38抗体併用のLINKER-MM2も報告予定。

odronextamab →
OLYMPIA-3（DLBCL）、OLYMPIA-2／5（FL）など複数試験の新規成績が発表される。

PNHプログラム →
cemdisiran＋pozelimab の併用療法が比較試験で新たなデータを提示。

REGN7257 →
再生不良性貧血の初期ヒト試験の結果が発表される予定。

投資家向けイベント →
12月10日に「Regeneron Roundtable」を開催し、多発性骨髄腫プログラムの戦略を説明する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-generated summary.

Regeneron will present 14 abstracts from its hematology portfolio at ASH 2025.
Lynozyfic shows progress in newly diagnosed multiple myeloma, including the first bispecific monotherapy trial.
Odronextamab updates include Phase 3 data in DLBCL and follicular lymphoma, alongside advances in PNH and aplastic anemia programs.

中文摘要

注：AI辅助总结。

Regeneron将在ASH 2025公布14项血液疾病相关研究。
Lynozyfic首次在新诊断多发性骨髓瘤中以双特异性抗体单药形式发表。
Odronextamab的DLBCL和滤泡淋巴瘤III期试验也取得进展，同时PNH和再生障碍性贫血项目取得更新。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-द्वारा तैयार सारांश है。

Regeneron ASH 2025 में अपनी हीमेटोलॉजी पोर्टफोलियो से 14 नए डेटा प्रस्तुत करेगा।
Lynozyfic नए डायग्नोज़्ड मल्टीपल मायलोमा में पहली बार बिस्पेसिफिक मोनोटेरपी के रूप में दिखाया जाएगा。
Odronextamab के DLBCL और फॉलिक्यूलर लिंफोमा पर चरण 3 डेटा के साथ PNH और अप्लास्टिक एनीमिया कार्यक्रमों में भी प्रगति हुई है。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

二重特異性抗体の適応拡大や、新規作用機序の併用療法の進展が続いており、血液領域における技術革新の土台を大きく押し広げる内容である。

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ASH2025 | STELLANEWS.LIFE

BMS、ASH 2025でリンパ腫を対象とした標的タンパク質分解薬とCAR-T療法の新データを発表

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

参考文献

真性多血症を対象とした第2a相試験でsapablursenが肯定的結果、ASHで発表

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

住友ファーマ、ASH2025でenzomenibおよびnuvisertibの最新臨床データを発表

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

アッヴィ、ASH2025で血液がん治療の多様な新規モダリティを発表 FL・MM・AMLで有望な臨床データ

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

Takeda・Protagonist、PV治療候補rusfertideの52週データをASH2025で発表 持続的なヘマトクリット管理と瀉血回避効果を確認

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

CASGEVY、小児5～11歳の第3相試験で主要評価項目を全例達成 VertexがASH2025で発表、2026年上期に承認申請へ

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ノバルティス、ASHおよびSABCSで血液疾患・乳がん領域の70超の臨床データを報告

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ブリストル マイヤーズ スクイブ、ASH2025で血液疾患パイプラインの最新データを報告—CELMoD・BCL6分解薬・CAR Tが進展

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

RegeneronがASH2025で血液疾患パイプライン14演題を発表、多発性骨髄腫でLynozyfic単剤データ公開、リンパ腫やPNHなど主要プログラムも進展

概要

詳細

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

AIによるインパクト評価

アッヴィ、ASH2025で血液がん治療の多様な新規モダリティを発表　FL・MM・AMLで有望な臨床データ

Takeda・Protagonist、PV治療候補rusfertideの52週データをASH2025で発表　持続的なヘマトクリット管理と瀉血回避効果を確認

CASGEVY、小児5～11歳の第3相試験で主要評価項目を全例達成　VertexがASH2025で発表、2026年上期に承認申請へ

ブリストルマイヤーズスクイブ、ASH2025で血液疾患パイプラインの最新データを報告—CELMoD・BCL6分解薬・CAR Tが進展