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AskBio、遅発型ポンペ病向け遺伝子治療「AB-1009」でFDAがIND受理──米国で第1/2相試験開始、Fast Track・希少疾病用医薬品指定

ステラ・メディックス — Tue, 13 Jan 2026 13:53:31 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療・ヘルスケア分野を中心に、関連する科学技術の話題も取り上げながら、研究開発や規制動向を中立的に解説する専門メディアである。
本記事では、Bayer傘下のAskBioが発表した、遅発型ポンペ病を対象とする遺伝子治療「AB-1009」のIND受理について整理する。

AskBioは、遅発型ポンペ病（Late-Onset Pompe Disease, LOPD）を対象とする遺伝子治療「AB-1009」について、米国FDAが治験開始届（IND）を受理したと発表した。

要点

【要点①】AskBioの遺伝子治療「AB-1009」がFDAによりIND受理。
【要点②】米国で第1/2相試験（PROGRESS-GT LOPD）が開始。
【要点③】Fast Track指定および希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を取得。
【要点④】AAVベクターを用い、酵素欠損の根本的補正を目指す治療。
【要点⑤】既存の酵素補充療法（ERT）への依存低減が期待される。

概要

　AskBio（Bayer AGの完全子会社）は2026年1月8日、遅発型ポンペ病（LOPD）を対象とする
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療「AB-1009」について、
米国食品医薬品局（FDA）が治験開始届（IND）を受理したと発表した。

　これにより、本プログラムは第1/2相臨床試験段階に進み、米国内で臨床試験が開始されている。
AskBioは2026年初頭に最初の患者登録を見込んでいる。

AB-1009と臨床試験の概要

　AB-1009は、ポンペ病の原因である酸性αグルコシダーゼ（GAA）欠損に対し、
遺伝子導入によって内因性酵素産生を回復させることを目的とした遺伝子治療である。

　本治験「PROGRESS-GT LOPD（NCT07282847）」では、安全性および忍容性の評価を主目的とし、
将来的には酵素補充療法（ERT）への依存軽減の可能性が検討される。

規制上の位置付け

Fast Track指定： 重篤疾患かつアンメットニーズに対応する治療候補として指定
Orphan Drug指定： 希少疾患治療として7年間の独占的販売権などの優遇措置対象
試験段階： 第1/2相（米国）

詳細

治療名AB-1009
開発企業AskBio Inc.（Bayer AG子会社）
治療モダリティAAV遺伝子治療
対象疾患遅発型ポンペ病（LOPD）
規制マイルストンFDA IND受理
指定制度Fast Track / Orphan Drug
試験名称PROGRESS-GT LOPD
試験段階第1/2相

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

本件は、ポンペ病治療における「慢性ERT」から「一回投与型遺伝子治療」への
パラダイム転換につながる可能性を持つ初期段階の重要なマイルストンである。
臨床的有効性の検証は今後の課題だが、規制上の優遇指定取得は開発加速を示唆する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation.

AskBio announced FDA acceptance of the IND for AB-1009, a gene therapy for late-onset Pompe disease.
The program has advanced to a Phase 1/2 clinical trial in the United States.
The therapy has received Fast Track and Orphan Drug designations.

中文摘要

AI辅助生成。

AskBio宣布其用于迟发型庞贝病的基因疗法AB-1009获得FDA IND受理。
该项目已进入美国的Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。
该疗法已获得快速通道和孤儿药资格认定。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार अनुवाद。

AskBio ने देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग के लिए जीन थेरेपी AB-1009 के IND को FDA से स्वीकृति मिलने की घोषणा की।
यह कार्यक्रम अमेरिका में फेज 1/2 क्लिनिकल ट्रायल में प्रवेश कर चुका है।
थेरेपी को फास्ट ट्रैक और ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त हुए हैं।

参考文献

AskBio Announces FDA Acceptance of IND for AB-1009（2026年1月8日）

https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-announces-fda-acceptance-of-investigational-new-drug-ind-application-for-ab-1009-gene-therapy-for-treatment-of-late-onset-pompe-disease-lopd/

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AskBio、遺伝子治療2プログラムが日本で先駆的再生医療等製品指定を取得

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 09:42:18 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学・医療・ライフサイエンス分野における最新の研究開発動向を幅広く伝えるニュースメディアである。
バイエル傘下の遺伝子治療企業AskBioは、開発中の遺伝子治療薬AB-1005およびAB-1002が、日本の厚生労働省より「先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）」指定を受けたと発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】AskBioの遺伝子治療薬AB-1005とAB-1002が日本でSAKIGAKE指定を取得。
【要点②】AB-1005はパーキンソン病、AB-1002は非虚血性心不全を対象とする。
【要点③】優先的な当局相談や迅速審査により、開発加速が期待される。

概要

バイエルの完全子会社であるAskBioは、開発中の遺伝子治療プログラムAB-1005およびAB-1002について、
日本の厚生労働省から先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）指定を受けたと発表した。
本指定は、革新性が高く、重篤な疾患に対する新規治療法として高い有効性・安全性が期待される製品に与えられる制度である。
指定により、優先相談や審査期間短縮などの支援措置が提供され、患者への早期提供につながる可能性がある。

詳細

発表元→ AskBio（バイエル傘下）
発表日→ 2025年12月9日
指定制度→ 先駆的再生医療等製品（SAKIGAKE）
対象製品①→ AB-1005（パーキンソン病）
対象製品②→ AB-1002（非虚血性心不全、NYHAクラスIII）
開発段階→ フェーズII（AB-1005）、フェーズI/II（AB-1002）
意義→ 日本における遺伝子治療の迅速な実用化を後押し

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

神経変性疾患および心不全というアンメット・メディカル・ニーズの高い領域において、
遺伝子治療が制度面で強く後押しされた点は、研究開発および将来の治療選択肢に大きな影響を与えると評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

AskBio’s AB-1005 and AB-1002 received Japan’s SAKIGAKE designation.
The designation supports accelerated development of innovative gene therapies.

中文摘要

AskBio 的 AB-1005 和 AB-1002 获得日本先驱性再生医疗产品指定。
该指定有助于加速创新基因疗法的研发。

हिन्दी सारांश

AskBio की जीन थेरेपी AB-1005 और AB-1002 को जापान में SAKIGAKE दर्जा मिला।
इससे नवोन्मेषी उपचारों का विकास तेज़ होने की उम्मीद है।

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AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 17:28:36 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、遺伝子治療・先端医療のグローバル研究動向を報じるニュースメディアである。
AskBio（Bayer傘下の独立子会社）は2025年10月21日、Nature Medicine誌において、うっ血性心不全（CHF）を対象とした遺伝子治療薬候補「AB-1002」の第1相試験12カ月データが掲載されたと発表した。

第1相試験でAB-1002関連の有害事象は報告されず、安全性が確認された。

非虚血性心不全患者において、複数の有効性指標で臨床的に意味のある改善を確認。

第2相試験「GenePHIT」が米国・欧州・英国・カナダで進行中。

米ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク発 — AskBioは、New York Heart Association（NYHA）分類III度の非虚血性うっ血性心不全患者を対象に行われたAB-1002の第1相試験（NCT04179643）の12カ月フォローアップデータをNature Medicine誌に発表した。この非盲検・用量漸増試験では、心筋への一回経冠動脈注入による投与後、安全性と初期的有効性が評価された。

結果として、AB-1002に起因する有害事象は認められず、非虚血性心不全患者において複数の臨床指標（心機能・運動耐容能・生活の質など）に有意な改善が観察された。データは、AB-1002のカプシドが高い心筋指向性を有することを支持しており、遺伝子導入の効率が高いことが示唆された。

発表元→ AskBio Inc.（Bayer AG傘下・独立経営）
発表日→ 2025年10月21日
掲載誌→ Nature Medicine（DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z）
試験デザイン→ 第1相非盲検・逐次用量漸増試験（NCT04179643）
対象疾患→ 非虚血性うっ血性心不全（NYHAクラスIII、駆出率低下型）
被験者数→ 少人数の段階的コホートによる安全性評価（詳細人数は未公表）
主要評価項目→ 安全性・忍容性の確認
副次評価項目→ 心機能指標・運動耐容能・臨床症状などの改善度
結果概要→
- AB-1002関連の有害事象はゼロ。
- 非虚血性心不全群で心拍出量・運動耐容能・QOLスコアの改善傾向を確認。
- 心筋指向性を持つAAVカプシドによる高効率遺伝子送達を示唆。
次段階→ 第2相試験GenePHIT（NCT05598333／EUCT2024-510581-17-00）が進行中。米国、欧州、英国、カナダで被験者登録を実施。
AB-1002の作用機序→
- AB-1002は、Protein Phosphatase 1（PP1）を抑制する改変型タンパク「I-1c」を発現させるためのAAVベクターを用いた心筋内一回投与型遺伝子治療。
- PP1は心筋カルシウム制御に関与し、過剰活性化が心不全病態を悪化させることが知られている。
臨床的意義→ 現行の薬物療法では改善が難しい非虚血性心不全に対し、根本的な細胞レベル介入を目指す新規治療法として注目される。
安全性→ 投与関連有害事象は報告されず、1年間の観察で臨床的に良好な忍容性を確認。

AIによる情報のインパクト評価（参考情報）:

★★★★★

心筋遺伝子治療の分野で臨床的安全性と有効性の兆候を示した初期成果は画期的であり、非虚血性心不全の新たな治療戦略として大きな転機をもたらす可能性がある。今後の第2相試験結果は遺伝子治療の循環器領域応用を加速させる鍵となる。

参考文献

AskBio: “AskBio Announces Publication in Nature Medicine of 12-month data from Phase 1 Trial of AB-1002 Gene Therapy in Participants with Congestive Heart Failure” (Bayer AG, Oct 21, 2025)
https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-announces-publication-in-nature-medicine-of-12-month-data-from-phase-1-trial-of-ab-1002-gene-therapy-in-participants-with-congestive-heart-failure/

Nature Medicine: Hajjar, R. et al., “Cardiotropic AAV gene therapy for heart failure: a phase 1 trial.” Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z

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LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行

ステラ・メディックス — Sat, 11 Oct 2025 11:51:55 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、遺伝子治療と希少疾患の臨床開発を追う。今回は、バイエル傘下のAskBio（アスクバイオ）が発表した肢帯型筋ジストロフィー2I/R9（LGMD2I/R9）を対象とする遺伝子治療薬AB-1003の第1相／第2相試験中間結果を紹介します。

【要点①】AB-1003はAAVベクターを用いた遺伝子治療薬で、FKRP酵素機能の回復を目的

【要点②】第1コホート（5例）で投与後52週間にわたり重篤な有害事象なし

【要点③】安全性が確認され、第2コホートへの移行をデータ安全性モニタリング委員会が承認

2025年10月10日、バイエルAGの完全子会社であるAskBio Inc.（本社：米国ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク）は、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9（LGMD2I/R9）を対象とする遺伝子治療AB-1003の第1相／第2相臨床試験（LION-CS101）の第1コホートにおける中間安全性データを発表しました。結果は、オーストリア・ウィーンで開催された第30回世界筋疾患学会（World Muscle Society）年次国際会議で報告されました。

第1コホートでは5人の参加者が単回の静脈内投与（AB-1003またはプラセボ）を受け、治療後52週間にわたり安全性を評価。その後、計4年間の長期追跡フェーズに移行予定です。評価項目には有害事象のモニタリング、血液検査、身体検査、心電図および心エコー検査が含まれます。

解析の結果、用量制限毒性や重篤な有害事象は報告されず、発現した有害事象は頭痛、転倒、悪心などの軽度〜中等度の症状にとどまりました。また、3例で一過性の肝酵素上昇（トランスアミナーゼ上昇）がみられましたが、コルチコステロイド投与量を調整することで速やかに正常化しました。

これらの結果を受け、データ安全性モニタリング委員会（DSMB）は第2コホートへの移行を推奨。試験は現在進行中で、米国6施設で最大14例を登録予定です。

AskBioのチーフメディカルオフィサーであるキャンウェン・ジャン博士は「初期の安全性データは有望であり、AAVを介した遺伝子導入によってFKRP機能を回復させ、病勢の進行を抑制する可能性が示された」と述べています。

発表元→ AskBio Inc.（Bayer AGの完全子会社）
発表日→ 2025年10月10日
試験段階→ 第1相／第2相臨床試験（LION-CS101）
試験番号→ NCT05230459
対象疾患→ 肢帯型筋ジストロフィー2I/R9（LGMD2I/R9）
治療法→ AAVベクターを用いた単回静脈内遺伝子治療（FKRP遺伝子の補充）
参加者数→ 第1コホート：5名（全試験最大14名予定）
主要評価項目→ 安全性および忍容性
試験実施国→ 米国（6施設）
データ安全性モニタリング委員会→ 第2コホート進行を承認

AIによる情報のインパクト評価（参考情報）:

★★★★☆

LGMD2I/R9は極めて稀少で、根本的治療法が存在しない筋ジストロフィーです。AAVベクターによるFKRP遺伝子補充療法が安全性を示したことは、神経筋疾患領域における遺伝子治療の実現に向けた重要な進展といえます。

参考文献

Bayer AG / AskBio Inc. “AskBio Presents Interim Safety Results from Phase 1/Phase 2 LION-CS101 Clinical Trial of AB-1003 in Participants with Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9.”
https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-presents-interim-safety-results-from-phase-1phase-2-lion-cs101-clinical-trial-of-ab-1003-in-participants-with-limb-girdle-muscular-dystrophy-2ir9/

Passalacqua, C. et al. Interim Safety Results from a Phase 1/2 Investigational Gene Therapy Study Evaluating AB-1003 in Participants with LGMD2I/R9. World Muscle Society 2025.

NIH Rare Diseases Database: Autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy type 2I.

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AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了

ステラ・メディックス — Sat, 20 Sep 2025 11:19:53 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学、技術、社会の幅広い領域で新たに発表された研究や制度の変化を取り上げ、社会に与える影響を多角的に伝えることを目的とする情報メディアである。研究開発の現場から政策、生活に及ぶまで、読者が理解しやすい形で整理し、知見を広げる機会を提供している。今回は、Bayer傘下のAskBioによる多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療の進展について紹介する。

AskBioが開発中の遺伝子治療AB-1005の第1相試験（REGENERATE MSA-101）で被験者の登録完了を発表

対象は多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）患者、治療の安全性を評価

MSA-Pに有効な疾患修飾療法が存在しない現状において、臨床開発の重要な節目とされる

Bayer傘下のAskBioは2025年9月17日、多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療AB-1005の第1相試験「REGENERATE MSA-101」における参加者登録が完了したと発表した。本試験はAB-1005を被殻に投与し、安全性を評価するランダム化二重盲検プラセボ対照試験であり、登録完了は臨床開発における大きな進展とされる。

AB-1005は、ヒトグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）の遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルス2型（AAV2）ベクターを用いた遺伝子治療である。これにより脳内で持続的にGDNFを発現させ、神経細胞の変性を抑制することが期待されている。従来、MSA-Pはパーキンソン病に類似する運動症状や自律神経障害を呈し、発症後5〜10年で急速に進行する難治性の神経疾患であるが、有効な疾患修飾療法は存在していない。

今回の進展は、MSA-Pに対する初期的な臨床試験として重要な位置付けを持つ。今後、1年間の盲検下評価を経て試験が解除され、初期結果が得られる予定である。また、AskBioはAB-1005をパーキンソン病においても開発中であり、FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定を受けるなど、関連疾患領域での臨床開発を並行して進めている。

発表元→AskBio（Bayerの完全子会社）
発表日→2025年9月17日
研究対象→多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）
治療候補→AB-1005（GDNF遺伝子を導入したAAV2ベクター遺伝子治療）
臨床試験→第1相試験「REGENERATE MSA-101」、ランダム化二重盲検プラセボ対照、安全性評価が目的
登録状況→11人の患者の登録が完了し、3年間の追跡を予定
今後の展開→1年目の評価完了後に初期結果が発表予定、パーキンソン病対象試験も並行して進行

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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FDAがAskBioのAB-1002にファストトラック審査指定、心不全治療

ステラ・メディックス — Sat, 11 May 2024 14:10:32 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療・バイオテクノロジー分野の革新を正確に伝えるニュースメディアである。
Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）およびBayerは、急性心不全治療を目的とする遺伝子治療AB-1002が、米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック審査指定を受けたと発表した。
この指定は、非虚血性心筋症を伴う成人のニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIII心不全を対象とし、治療開発を加速するものである。

AskBioがFDAからAB-1002遺伝子治療のファストトラック指定を取得

対象は非虚血性心筋症を有するNYHAクラスIIIの成人患者

第II相試験「GenePHIT」で患者登録が進行中

AB-1002の概要と臨床的意義

AB-1002は、AskBioが開発する心不全治療用の遺伝子治療プログラムである。
この治療法は、心筋内に一度投与することで、プロテイン阻害薬1（I-1c）の活性化を促進し、プロテインホスファターゼ1（PP1）の作用を抑制する。
これにより心筋収縮能を改善し、慢性心不全（CHF）の進行を抑制することが期待されている。

AskBioの開発担当最高責任者（CDAO）Canwen Jiang氏は、次のように述べている。
「AB-1002に対するFDAのファストトラック審査指定は、我々の臨床開発の大きな前進です。
進行性心不全の患者に対して、効果的な治療法をより早く届けるための重要なマイルストーンとなります。」

試験および製品情報

発表元： Bayer, AskBio
発表日： 2024年4月18日
治療法： AB-1002 遺伝子治療
対象疾患： 非虚血性心筋症およびNYHAクラスIII心不全
臨床試験： 第II相 GenePHIT 試験（患者登録進行中）

AIによる総合評価（参考）

本AI評価は、公開情報および記事内容をもとに自動的に算出された参考スコアであり、科学的根拠や臨床的有効性を保証するものではありません。

AI総合評価： ★★★★☆（4.5 / 5）

AI総評： 心不全治療の新たな選択肢として注目される遺伝子治療であり、今後の臨床試験結果が期待される。

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