ATLAS試験 | STELLANEWS.LIFE

VEXAS症候群治療薬候補モメロチニブに米欧当局がオーファンドラッグ指定──GSKが発表、ATLAS試験の概要を整理

ステラ・メディックス — Thu, 16 Jul 2026 19:16:19 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。

今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

GSKのモメロチニブがVEXAS症候群を対象に米国と欧州でオーファンドラッグ指定を取得した
VEXAS症候群は承認済みの治療法がなく、5年死亡率が30〜40％に上るまれな血液炎症性疾患だ
有効性と安全性を検証する第2/3相ATLAS試験が進行中で、規制当局への申請につなげる計画だ

概要

　英国に本社を置く製薬大手のGSKは2026年6月12日、JAK1、JAK2、ACVR1（アクチビンA受容体タイプI）の各経路を阻害するJAK阻害薬（ヤヌスキナーゼ阻害薬）モメロチニブ（商品名Ojjaara、欧州域内ではOmjjara）について、米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）からVEXAS症候群を対象とするオーファンドラッグ指定を取得したと発表した。VEXAS症候群は承認済みの治療法がない、まれな血液炎症性疾患だ。同社は指定の根拠として、JAK阻害薬が有効な選択肢となり得ることを示した後ろ向き症例研究や、モメロチニブ投与による症状改善を報告した症例報告を挙げている。一方で、有効性と安全性を検証する第2/3相ATLAS試験は現在進行中の段階にあり、今後の規制当局への申請につなげる計画だ。

詳細

発表元GSK
発表日2026年6月12日（ロンドンで発表）
対象疾患VEXAS症候群（空胞・E1酵素・X連鎖性・自己炎症性・体細胞性を意味する英語表現の頭文字に由来し、5年死亡率は30〜40％とされるまれな血液炎症性疾患）
指定の根拠JAK阻害薬の有効性を示唆する後ろ向き症例研究と、モメロチニブ投与例の症例報告が指定を支える根拠となった。
試験計画有効性と安全性を検証する第2/3相ATLAS試験（識別子NCT07569081）を計画している。
既承認状況モメロチニブは骨髄線維症治療薬として米国、欧州、英国、日本ですでに承認されている。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★☆☆

オーファンドラッグ指定は開発初期段階の後押しであり、有効性の確立を意味するものではない点に留意が必要だ。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

GSK’s momelotinib received orphan drug designation in the US and Europe for VEXAS syndrome.
VEXAS syndrome is a rare inflammatory blood disorder with no approved treatment and a 30-40% five-year mortality rate.
A Phase 2/3 ATLAS trial is underway to assess efficacy and safety ahead of future regulatory filings.

中文摘要

注：AI辅助生成。

【葛兰素史克的莫美洛替尼针对VEXAS综合征在美国和欧洲获得孤儿药资格】
【VEXAS综合征是一种罕见血液炎症性疾病，目前尚无获批疗法，五年死亡率高达30%至40%】
【第2/3期ATLAS试验正在进行中，旨在验证疗效和安全性并为未来监管申请做准备】

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

[GSK की मोमेलोटिनिब को VEXAS सिंड्रोम के लिए अमेरिका और यूरोप में ऑर्फन ड्रग दर्जा मिला]
[VEXAS सिंड्रोम एक दुर्लभ रक्त सूजन रोग है जिसका कोई स्वीकृत इलाज नहीं है और पांच साल की मृत्यु दर 30-40% है]
[प्रभावशीलता और सुरक्षा जांचने हेतु फेज़ 2/3 ATLAS ट्रायल जारी है, जो भविष्य में नियामक आवेदन का आधार बनेगा]

参考文献

GSK’s momelotinib granted Orphan Drug Designations in the US and EU for VEXAS syndrome | GSK
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-s-momelotinib-granted-orphan-drug-designations-in-the-us-and-eu-for-vexas-syndrome/

ClinicalTrials.gov：ATLAS試験（識別子NCT07569081）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT07569081

The post VEXAS症候群治療薬候補モメロチニブに米欧当局がオーファンドラッグ指定──GSKが発表、ATLAS試験の概要を整理 first appeared on STELLANEWS.LIFE.

サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 11:31:53 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
サノフィは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）が希少血液疾患治療薬2剤を承認したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

中国でフィツシラン（Qfitlia）とカプラシズマブ（Cablivi）が承認
血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病を対象
サノフィにとって2025年に中国で4件目と5件目の承認

概要

希少血液疾患では、治療選択肢の限界が長年の課題とされてきた。サノフィは、中国当局による承認を通じて、血友病および後天性血栓性血小板減少性紫斑病に対する新たな治療選択肢を提供する。

詳細

発表元→ サノフィ
発表日→ 2025年12月11日
承認当局→ 中国国家薬品監督管理局（NMPA）
治療薬1→ フィツシラン（Qfitlia）
対象疾患1→ 重症血友病AまたはB（12歳以上、小児および成人）
作用機序1→ アンチトロンビン低下による止血能回復（RNA干渉技術）
治療薬2→ カプラシズマブ（Cablivi）
対象疾患2→ 後天性／免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）
作用機序2→ フォン・ヴィレブランド因子阻害による微小血栓形成抑制
安全性→ フィツシランでは血栓症、胆のう疾患、肝毒性などの報告あり

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

希少血液疾患領域において、中国での治療選択肢拡大につながる承認であり、臨床的意義は高い。一方で、長期安全性や実臨床での位置付けは今後の検証が必要である。