BlueRock Therapeutics | STELLANEWS.LIFE

Bayer／BlueRock、iPSC由来細胞治療OpCT-001が網膜色素変性でFDAオーファンドラッグ指定取得

ステラ・メディックス — Thu, 12 Feb 2026 18:07:32 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。今回の記事で伝える情報は次の通り。

Bayerと子会社BlueRock Therapeuticsは、開発中の細胞治療OpCT-001が、網膜色素変性（RP）を対象に米国食品医薬品局（FDA）のオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。

要点

【要点①】OpCT-001がRPを対象にFDAのオーファンドラッグ指定を取得
【要点②】OpCT-001はiPSC由来の開発中細胞治療で、第1／2a相試験（CLARICO）で評価中
【要点③】CLARICOは安全性・忍容性と臨床アウトカムへの影響を評価し、ClinicalTrials.govに登録（NCT06789445）

概要

　BayerとBlueRock Therapeuticsは2026年1月22日、開発中の細胞治療OpCT-001について、RPを対象としたFDAのオーファンドラッグ指定を受けたと公表した。

　発表によれば、OpCT-001はiPSC由来の細胞治療であり、一次的な視細胞疾患（RPや錐体杆体ジストロフィーを含む）を対象に、第1／2a相試験CLARICOで臨床評価が進められている。なお、OpCT-001は未承認であり、有効性と安全性は確立していないと説明されている。

詳細

発表元Bayer／BlueRock Therapeutics
発表日2026年1月22日
対象疾患網膜色素変性（RP）
研究の背景RPは遺伝性網膜疾患の一つで、視細胞（杆体・錐体）の消失が関与すると説明されている
試験デザイン第1／2a相試験（CLARICO）。初回ヒト、複数施設、2部構成
一次エンドポイント安全性・忍容性、および臨床アウトカムへの影響
主要結果本発表は指定取得に関するもので、臨床有効性の詳細は示されていない
安全性現在試験で評価中
臨床的含意希少疾患指定により開発支援措置の対象となる可能性
制限事項未承認段階であり、有効性と安全性は確立していない
次のステップCLARICO試験の継続と規制当局との協議

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　遺伝性網膜疾患に対するiPSC由来細胞治療がオーファンドラッグ指定を受けた点は開発上の節目といえる。一方で、臨床的有効性と長期安全性は今後の試験結果での確認が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

The FDA granted Orphan Drug Designation to BlueRock’s investigational cell therapy OpCT-001 for retinitis pigmentosa.
OpCT-001 is an iPSC-derived therapy being evaluated in the Phase 1／2a CLARICO study.
The CLARICO trial is registered on ClinicalTrials.gov (NCT06789445).

中文摘要

注：AI辅助生成。

美国食品药品监督管理局授予BlueRock在研细胞治疗OpCT-001用于治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格。
OpCT-001为iPSC来源细胞治疗，正在第1／2a期CLARICO研究中评估。
CLARICO已在ClinicalTrials.gov登记（NCT06789445）。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद。

एफडीए ने रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा (RP) के लिए BlueRock की विकासाधीन सेल थेरेपी OpCT-001 को ऑर्फन ड्रग पदनाम दिया।
OpCT-001 एक iPSC-व्युत्पन्न थेरेपी है, जिसका मूल्यांकन चरण 1／2a CLARICO अध्ययन में हो रहा है।
CLARICO अध्ययन ClinicalTrials.gov पर पंजीकृत है (NCT06789445)।

参考文献

【企業プレスリリース】

https://www.bayer.com/media/en-us/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bluerock-therapeutics-investigational-cell-therapy-opct-001/

ClinicalTrials.gov：CLARICO（NCT06789445）

https://clinicaltrials.gov/study/NCT06789445

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Bayer傘下BlueRockの細胞治療ベムダネプロセル、日本で再生医療等製品先駆け指定を取得

ステラ・メディックス — Fri, 19 Dec 2025 23:51:08 +0000

Bayerは、BlueRock Therapeuticsが開発中の細胞治療ベムダネプロセルについて、日本における再生医療等製品先駆け指定を取得したと発表し、パーキンソン病治療に関する今後の開発方針を明らかにした。

【要点①】ベムダネプロセルが日本で再生医療等製品先駆け指定を取得
【要点②】厚生労働省との優先的な協議機会が認められる可能性
【要点③】第３相試験が海外で進行中

概要

　パーキンソン病は進行性の神経変性疾患であり、運動機能や日常生活に大きな影響を及ぼす。一方で、根本的な治療選択肢は限られている。

　今回、Bayer傘下のBlueRock Therapeuticsが開発する細胞治療ベムダネプロセルが、日本の規制制度において先駆的な位置付けを得たことが公表された。

詳細

発表元→ Bayer／BlueRock Therapeutics
発表日→ ２０２５年１２月１７日
対象疾患→ パーキンソン病
研究の背景→ ドパミン神経細胞の減少により進行する疾患であり、新規治療の必要性が指摘されている
治療技術→ 多能性幹細胞由来ドパミン神経前駆細胞の移植
規制上の指定→ 日本の再生医療等製品先駆け指定
試験デザイン→ 第３相試験（exPDite-2）。無作為化・二重盲検・偽手術対照
主要評価項目→ 運動症状に関する日誌指標のベースラインからの変化
安全性→ 第１相試験では重大な治療関連有害事象は報告されていない
次のステップ→ 海外での第３相試験継続および規制当局との協議

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　細胞治療という新規アプローチが、日本の規制制度において支援対象とされた点は注目される。ただし、臨床的有用性の最終的な判断には、第３相試験の結果が不可欠である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Bemdaneprocel received a regenerative medicine designation in Japan.
The designation allows prioritized consultation with regulators.
A global Phase III clinical trial is ongoing.

中文摘要

注：AI辅助生成。

该细胞治疗在日本获得再生医疗相关指定。
有望加快与监管机构的优先沟通。
全球第三期临床试验正在进行。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

जापान में इस सेल थेरेपी को पुनर्योजी चिकित्सा की विशेष मान्यता मिली।
नियामकों के साथ प्राथमिक परामर्श की अनुमति मिलेगी।
वैश्विक चरण ३ परीक्षण जारी है।

参考文献

【企業プレスリリース】

https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-investigative-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-receives-pioneering-regenerative-medical-product-designation-in-japan/

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bemdaneprocel、第1相で36カ月の安全性と運動機能改善、パーキンソン病

ステラ・メディックス — Sat, 11 Oct 2025 11:42:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、再生医療と神経疾患治療の最前線を追う。今回は、バイエル傘下のBlueRock Therapeutics（ブルーロック・セラピューティクス）が公表した、パーキンソン病治療用細胞治療薬「bemdaneprocel（ベムダネプロセル）」の第1相臨床試験36か月フォローアップ結果を取り上げる。

【要点①】bemdaneprocelの36か月データで安全性を確認、神経移植細胞の長期生着を確認

【要点②】運動機能指標（MDS-UPDRS）でベースラインから持続的改善傾向

【要点③】高用量群で臨床的に意味のある運動機能改善を維持（平均−17.9点）

2025年10月7日、バイエルAGおよびその完全子会社BlueRock Therapeutics LP（本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ベルリン）は、パーキンソン病（PD）を対象とした細胞治療薬bemdaneprocel（BRT-DA01）の第1相臨床試験「exPDite」から、36か月フォローアップデータを発表した。この結果は10月6日、国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）世界大会にて報告された。

解析の結果、bemdaneprocelは36か月時点でも安全性に関して良好な結果を示し、治療または外科手術に関連する重篤な有害事象は認められなかった。F-Dopa PETイメージングでは、12か月で免疫抑制を中止した後も移植されたドーパミン前駆細胞が生存し、脳内で生着を維持していることが確認された。

臨床的有効性指標でも、運動症状の改善が持続。MDS-UPDRS Part 3（オフ薬状態）スコアは高用量群で平均−17.9点、低用量群で−13.5点と、いずれも臨床的に意味のある改善を維持した。日常生活動作を測定するPart 2でも高用量群で−4.3点の改善が報告された。

また、「PD Diary（パーキンソン病日誌）」による評価では、高用量群で「良好なON状態」時間が平均+1時間延長し、「OFF状態」時間は約−0.93時間短縮した。これらの結果は、ドーパミン神経補充を目指す細胞治療の実用化に向けた重要なマイルストーンと位置付けられている。

BlueRock Therapeuticsの上級副社長ガビ・ベルフォート博士は「36か月データは、bemdaneprocelが長期的かつ有意義な治療オプションになり得る可能性を裏付けるものだ」とコメントした。バイエル製薬部門開発責任者クリスチャン・ロメル博士も「本結果は、パーキンソン病患者に必要とされる新しい治療選択肢の開発に向けた希望を強める」と述べている。

発表元→ Bayer AG / BlueRock Therapeutics LP（バイエル完全子会社）
発表日→ 2025年10月7日
対象疾患→ パーキンソン病（Parkinson’s disease）
試験名→ exPDite（第1相臨床試験）
フォローアップ期間→ 36か月
主要評価項目→ 安全性、運動機能（MDS-UPDRS Part 2 & 3）、PD Diary
主な結果→ 安全性良好・長期生着確認、高用量群でMDS-UPDRS Part 3スコア−17.9点
細胞治療の内容→ ヒト胚性幹細胞由来のドーパミン神経前駆細胞を脳内移植
FDA指定→ RMAT（再生医療先進治療）およびFast Track指定
次段階試験→ exPDite-2（第Ⅲ相試験、進行中）

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

ヒト幹細胞由来のドーパミン神経移植による治療が3年間にわたり安全かつ安定した効果を示したことは、神経変性疾患における再生医療の新たな転換点である。bemdaneprocelはパーキンソン病治療の「機能回復」を目指す初の細胞治療候補として注目される。

参考文献

Bayer AG. “BlueRock Therapeutics reports positive 36-month results from Phase I trial of bemdaneprocel for treating Parkinson’s disease.”
https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-reports-positive-36-month-results-from-phase-i-trial-of-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease/

Hauser RA et al. “Minimal clinically important difference in Parkinson’s disease as assessed in pivotal trials of pramipexole extended release.” Parkinson’s Dis. 2014; 2014:467131.

International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders, Abstracts 2025.

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幹細胞由来治療bemdaneprocel、パーキンソン病第1相試験で前向きな結果続く

ステラ・メディックス — Thu, 14 Mar 2024 19:29:18 +0000

STELLANEWS.LIFEは、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や革新的な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

パーキンソン病治療のための幹細胞由来細胞療法bemdaneprocelの第1相試験が18カ月で引き続き前向きな傾向を示す

低用量および高用量のコホートにおける全12参加者で、bemdaneprocelは18カ月間、主要な安全性問題なく、認容性を示す

第2相試験の参加者募集が今年後半に開始予定

BayerおよびBlueRock Therapeuticsは、パーキンソン病治療のための幹細胞由来細胞療法bemdaneprocelの第1相臨床試験18カ月データを発表した。このデータは、ポルトガルのリスボンで開催されたアルツハイマー病およびパーキンソン病関連会議で発表された。18カ月時点で、bemdaneprocelは引き続き良好な忍容性を示し、移植細胞が脳内で生存・定着し、免疫抑制療法の中止後もF-DOPA信号が増加していることが示された。さらに、探索的臨床エンドポイントは基準値と比較して改善し、高用量コホートの参加者では低用量コホートに比べて大きな改善が見られた。これらの結果は、パーキンソン病の新たな治療オプションとしての可能性を示唆しており、さらなる研究の必要性を強調している。

研究の発表元→BayerおよびBlueRock Therapeutics
発表日→2024年3月6日
研究の目的→パーキンソン病の治療のための幹細胞由来細胞療法bemdaneprocelの安全性および効果の評価
研究の概要→bemdaneprocelは、パーキンソン病によって失われたドパミン産生ニューロンを置換することを目的とした幹細胞由来の細胞療法
臨床試験→非ランダム化、非対照、オープンラベルの多施設共同第1相試験。12人のパーキンソン病診断を受けた被験者が、2つの異なる用量レベルのbemdaneprocel細胞を脳の両側の後交連の部位（post-commissural putamen）への外科的移植、および1年間の免疫抑制療法の投与を受けた
将来への展望→bemdaneprocelのさらなる臨床試験のためのフェーズII試験が今年後半に開始予定

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