CIFFREO | STELLANEWS.LIFE https://stellanews.life ヘルスケアのニュースを医療専門の編集者とAI（人工知能）の力で毎日届ける。 Mon, 24 Jun 2024 10:08:20 +0000 ja hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://stellanews.life/wp-content/uploads/2025/05/cropped-cropped-stellanewslogo-32x32.webp CIFFREO | STELLANEWS.LIFE https://stellanews.life 32 32 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の第3相試験CIFFREOで有意差なしと発表 https://stellanews.life/technology/6011/ https://stellanews.life/technology/6011/#respond Mon, 24 Jun 2024 10:08:18 +0000 http://stellanews.life/?p=6011 Pfizerは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療における第3相試験CIFFREOの結果を発表し、ヒトジストロフィン遺伝子断片（ミニジストロフィン）に対する遺伝子治療であるフォダジストロゲン モバパルボベクが主要評価項目である運動機能の改善を達成しなかったことを報告した。

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Pfizerは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者に対する遺伝子治療の有効性と安全性を評価する第3相試験CIFFREOの結果を発表した。この試験では、フォダジストロゲン モバパルボベクが使用されたが、運動機能の改善において主要評価項目を満たさなかった。

  • 発表元→Pfizer
  • 発表日→2024年6月12日
  • 研究の目的→DMD患者における遺伝子治療の有効性と安全性を評価すること
  • 臨床試験→第3相試験CIFFREOは、多施設共同二重盲検無作為化試験で、主要評価項目はノーススター歩行評価（NSAA）での運動機能の変化
  • 結果の要約→フォダジストロゲン モバパルボベクはプラセボと比較して運動機能の有意な改善を示さなかった

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