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バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）治療薬ヌシネルセン（nusinersen）について、高用量レジメン（導入50 mg、維持28 mg）の第2/3相DEVOTE試験結果がNature Medicineに掲載されたと発表した。治療未経験例と、既存の12 mg投与から移行した例の双方で臨床ベネフィットを支持する所見が示され、神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が12 mgより速い可能性も示された。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

ヌシネルセン高用量レジメン（導入50 mg×2回／14日間隔、維持28 mg／4か月ごと）を評価したDEVOTE試験結果がNature Medicineに掲載
治療未経験の症候性乳児（Part B）で、CHOP-INTENDがENDEAR由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べ統計学的に有意に改善（平均差26.19点、p<0.0001）
オープンラベル移行（Part C）では、12 mg投与から高用量へ切替後、HFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点（Day 302時点）
安全性は12 mgレジメンの既知プロファイルと概ね整合的。神経変性マーカー（ニューロフィラメント）の低下がより速い可能性を示唆
高用量レジメンはEUと日本で承認済み。米国では審査中でPDUFAアクションデートは2026年4月3日（同社）

概要

バイオジェンは2026年2月4日、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）に対するヌシネルセン（SPINRAZA）の高用量レジメンを評価した第2/3相DEVOTE試験の結果がNature Medicineに掲載されたと発表した。
高用量レジメンは、導入（loading）として50 mgを14日間隔で2回投与し、その後、維持（maintenance）として28 mgを4か月ごとに投与する。
従来の12 mgレジメンに比べ、導入をより迅速に行い、維持用量が高い点を特徴とする。

主要な結果として、DEVOTE Part B（ピボタル・コホート）では、治療未経験の症候性乳児で運動機能（CHOP-INTEND）が、ENDEAR試験由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べて統計学的に有意に改善した（平均差26.19点、+15.1 vs -11.1、p<0.0001）とされた。
また、Part C（オープンラベル）では、12 mgレジメンで治療中の4〜65歳が高用量へ移行し、運動機能指標（HFMSE、RULM）の平均改善が報告された。
さらに、ニューロフィラメント（神経変性マーカー）の低下が12 mgより速い可能性が示唆されたとしている。

詳細

発表元Biogen Inc.
発表日2026年2月4日
掲載Nature Medicine（DEVOTE試験結果の掲載を同社が発表）
対象疾患脊髄性筋萎縮症（SMA）
薬剤ヌシネルセン（nusinersen／SPINRAZA）
高用量レジメン（同社説明）
導入：50 mg/5 mLを14日間隔で2回（より迅速なローディング）／維持：28 mg/5 mLを4か月ごと
比較として言及されたレジメン12 mg/5 mLレジメン
試験デザインDEVOTE：3パート構成、全139例
主要結果（Part B）
CHOP-INTEND平均差26.19点（+15.1 vs -11.1、p<0.0001）
Part C
12 mgから移行（n=40、4〜65歳）でDay 302時点にHFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点
安全性
主な有害事象（≥15%）：肺炎、呼吸不全、発熱、COVID-19、上気道感染。
重篤有害事象（≥10%）：肺炎、誤嚥性肺炎、呼吸不全
規制状況
EU・日本で承認済み。米国では審査中（PDUFA：2026年4月3日）

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バイオジェン、ヌシネルセン高用量がNature Medicine掲載──SMAでCHOP-INTEND有意改善、米PDUFAは2026年4月3日

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