STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。

大塚製薬は、遺伝性血管性浮腫（Hereditary Angioedema、HAE）の発作予防治療薬「Dawnzera（一般名：donidalorsen）」が、欧州連合（EU）において販売承認を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

Dawnzera（donidalorsen）がEUでHAE発作予防の販売承認を取得した。
12歳以上の成人および青少年が対象とされている。
第3相試験で発作頻度を最大81％低減した。
Ionis Pharmaceuticalsとの提携による希少疾患領域での成果である。

概要

　遺伝性血管性浮腫（HAE）は、突発的で予測困難な腫脹発作を特徴とし、場合によっては生命に関わる希少遺伝性疾患である。

　大塚製薬は、RNAを標的とする治療薬Dawnzera（donidalorsen）について、定期的な発作予防治療として欧州委員会から販売承認を取得したと発表した。

詳細

製品名Dawnzera（donidalorsen）
承認地域欧州連合（EU）および欧州経済領域
承認日2026年1月21日
適応症遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防
対象年齢12歳以上
投与方法皮下注射（4週または8週間隔）
主要試験第3相臨床試験（OASIS-HAE）。無作為化。
主要結果4週投与群で発作頻度を最大81％低減
安全性試験において忍容性は概ね良好と報告された
提携Ionis Pharmaceuticals

AIによるインパクト評価

評価（参考）：★★★★★

　RNA標的治療という新しいモダリティを用い、長期予防が課題とされてきたHAEにおいて明確な有効性を示した点は、希少疾患治療の進展という観点で高い意義を持つ。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Dawnzera (donidalorsen) has received EU marketing authorisation for prevention of HAE attacks.
Phase 3 data demonstrated up to an 81% reduction in attack frequency.
The approval represents a major milestone in the Otsuka–Ionis collaboration.

中文摘要

注：AI辅助生成。

Dawnzera 已获得欧盟批准，用于遗传性血管性水肿的预防治疗。
Ⅲ期临床试验显示发作频率最高降低81%。
该成果是大冢制药与Ionis合作的重要里程碑。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Dawnzera को यूरोपीय संघ में HAE की रोकथाम के लिए मंज़ूरी मिली।
चरण 3 अध्ययन में हमलों में 81% तक की कमी देखी गई।
यह ओत्सुका और आयोनिस की साझेदारी की एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है।

ドニダロルセンがHAE発作予防でCHMP肯定的見解を取得、プレカリクレイン産生を抑制するRNA治療薬、OASIS試験で発作頻度を持続的に低減

ステラ・メディックス — Tue, 18 Nov 2025 04:24:30 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ慎重に紹介するニュースメディアである。大塚製薬は、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防を目的とするドニダロルセン（一般名）が欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から肯定的見解を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】CHMPがドニダロルセンの承認を勧告し、欧州委員会の最終判断は67日以内に見込まれる。

【要点②】ドニダロルセンは肝臓でプレカリクレイン産生を低減させ、HAE発作経路を遮断するRNA標的治療薬。

【要点③】第3相OASIS-HAE／OASISplus試験で月間発作頻度を有意かつ持続的に低減し、自己注射にも対応。

概要

HAEは発作性の浮腫を生じる希少な遺伝疾患であり、ときに呼吸障害を伴う重篤な状態に至る。ドニダロルセンは病態に関与する経路を標的としたRNA治療薬であり、予防的投与による発作抑制効果が複数の試験で確認されている。一方で、承認取得後も長期的な安全性評価が重要である。

詳細

発表元→ 大塚製薬
発表日→ 2025年11月17日
対象疾患→ 遺伝性血管性浮腫（HAE）
薬剤→ ドニダロルセン（開発品）。プレカリクレイン産生を抑制するRNA標的治療。
審査状況→ CHMPで肯定的見解。欧州委員会は67日以内に承認可否の最終判断を予定。
適応→ 12歳以上の成人および青年における反復性HAE発作の予防。
開発由来→ Ionis Pharmaceuticalsが開発。大塚製薬が欧州（2023年合意）とアジア太平洋地域（2024年合意）で商業化権を保有。
試験→ 第3相OASIS-HAEおよびOASISplus試験。月間発作頻度の有意な低減を確認。自己注射型のオートインジェクタでも良好な成績。
作用機序→ 肝臓でプレカリクレイン（PKK）を減少させ、ブラジキニン産生経路を抑制することで発作を予防。
疾患背景→ HAEは約5万人に1人の希少疾患で、再発性の浮腫が予測困難に出現。喉頭浮腫は生命に関わる可能性。
安全性→ 本リリースには詳細記載なし。既存試験では注射部位反応などの管理が必要と考えられ、承認後の監視が重要。
臨床的含意→ 発作予防治療の選択肢拡大につながり得るが、実臨床での利用には長期安全性の評価が必要。
次のステップ→ 欧州委員会決定待ち。アジア地域での導入準備と国別規制プロセスの進行。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

発作予防領域での新規RNA治療薬として重要な進展であり、既存治療の限界を補う可能性がある。ただし安全性と長期データの蓄積が課題となる。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted summary for reference.

Donidalorsen received a positive CHMP opinion recommending approval for preventing recurrent HAE attacks.
The drug targets hepatic production of prekallikrein, disrupting the pathway responsible for attacks.
Phase 3 OASIS-HAE and OASISplus trials showed sustained reductions in monthly attack rates.

中文摘要

注：AI辅助摘要，仅供参考。

Donidalorsen 获得CHMP积极意见，建议批准其用于预防反复发作的HAE。
该药通过降低肝脏中前激肽释放酶的产生来阻断HAE发作途径。
III期OASIS研究显示其可持续降低月度发作频率。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-सहायित संक्षेप है।

डोनिडालोरसेन को CHMP से स्वीकृति की सिफारिश प्राप्त हुई है, जो आवर्ती HAE हमलों की रोकथाम के लिए है।
यह यकृत में प्रीकैलीक्रेन उत्पादन को कम कर HAE हमले के मार्ग को बाधित करता है।
OASIS-HAE और OASISplus परीक्षणों में मासिक हमलों की दर में दीर्घकालिक कमी दर्ज की गई।

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donidalorsen | STELLANEWS.LIFE

大塚製薬、HAE発作予防薬「Dawnzera（donidalorsen）」がEUで承認取得──第3相OASIS-HAE試験で発作頻度を最大81％低減

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ドニダロルセンがHAE発作予防でCHMP肯定的見解を取得、プレカリクレイン産生を抑制するRNA治療薬、OASIS試験で発作頻度を持続的に低減

概要

詳細

AIによるインパクト評価

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश