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本記事では、Bayer傘下のAskBioが発表した、遅発型ポンペ病を対象とする遺伝子治療「AB-1009」のIND受理について整理する。

AskBioは、遅発型ポンペ病（Late-Onset Pompe Disease, LOPD）を対象とする遺伝子治療「AB-1009」について、米国FDAが治験開始届（IND）を受理したと発表した。

要点

【要点①】AskBioの遺伝子治療「AB-1009」がFDAによりIND受理。
【要点②】米国で第1/2相試験（PROGRESS-GT LOPD）が開始。
【要点③】Fast Track指定および希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を取得。
【要点④】AAVベクターを用い、酵素欠損の根本的補正を目指す治療。
【要点⑤】既存の酵素補充療法（ERT）への依存低減が期待される。

概要

　AskBio（Bayer AGの完全子会社）は2026年1月8日、遅発型ポンペ病（LOPD）を対象とする
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療「AB-1009」について、
米国食品医薬品局（FDA）が治験開始届（IND）を受理したと発表した。

　これにより、本プログラムは第1/2相臨床試験段階に進み、米国内で臨床試験が開始されている。
AskBioは2026年初頭に最初の患者登録を見込んでいる。

AB-1009と臨床試験の概要

　AB-1009は、ポンペ病の原因である酸性αグルコシダーゼ（GAA）欠損に対し、
遺伝子導入によって内因性酵素産生を回復させることを目的とした遺伝子治療である。

　本治験「PROGRESS-GT LOPD（NCT07282847）」では、安全性および忍容性の評価を主目的とし、
将来的には酵素補充療法（ERT）への依存軽減の可能性が検討される。

規制上の位置付け

Fast Track指定： 重篤疾患かつアンメットニーズに対応する治療候補として指定
Orphan Drug指定： 希少疾患治療として7年間の独占的販売権などの優遇措置対象
試験段階： 第1/2相（米国）

詳細

治療名AB-1009
開発企業AskBio Inc.（Bayer AG子会社）
治療モダリティAAV遺伝子治療
対象疾患遅発型ポンペ病（LOPD）
規制マイルストンFDA IND受理
指定制度Fast Track / Orphan Drug
試験名称PROGRESS-GT LOPD
試験段階第1/2相

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

本件は、ポンペ病治療における「慢性ERT」から「一回投与型遺伝子治療」への
パラダイム転換につながる可能性を持つ初期段階の重要なマイルストンである。
臨床的有効性の検証は今後の課題だが、規制上の優遇指定取得は開発加速を示唆する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation.

AskBio announced FDA acceptance of the IND for AB-1009, a gene therapy for late-onset Pompe disease.
The program has advanced to a Phase 1/2 clinical trial in the United States.
The therapy has received Fast Track and Orphan Drug designations.

中文摘要

AI辅助生成。

AskBio宣布其用于迟发型庞贝病的基因疗法AB-1009获得FDA IND受理。
该项目已进入美国的Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。
该疗法已获得快速通道和孤儿药资格认定。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार अनुवाद。

AskBio ने देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग के लिए जीन थेरेपी AB-1009 के IND को FDA से स्वीकृति मिलने की घोषणा की।
यह कार्यक्रम अमेरिका में फेज 1/2 क्लिनिकल ट्रायल में प्रवेश कर चुका है।
थेरेपी को फास्ट ट्रैक और ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त हुए हैं।

ERT | STELLANEWS.LIFE

AskBio、遅発型ポンペ病向け遺伝子治療「AB-1009」でFDAがIND受理──米国で第1/2相試験開始、Fast Track・希少疾病用医薬品指定