Fast Track指定 | STELLANEWS.LIFE

bemdaneprocel、第1相で36カ月の安全性と運動機能改善、パーキンソン病

ステラ・メディックス — Sat, 11 Oct 2025 11:42:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、再生医療と神経疾患治療の最前線を追う。今回は、バイエル傘下のBlueRock Therapeutics（ブルーロック・セラピューティクス）が公表した、パーキンソン病治療用細胞治療薬「bemdaneprocel（ベムダネプロセル）」の第1相臨床試験36か月フォローアップ結果を取り上げる。

【要点①】bemdaneprocelの36か月データで安全性を確認、神経移植細胞の長期生着を確認

【要点②】運動機能指標（MDS-UPDRS）でベースラインから持続的改善傾向

【要点③】高用量群で臨床的に意味のある運動機能改善を維持（平均−17.9点）

2025年10月7日、バイエルAGおよびその完全子会社BlueRock Therapeutics LP（本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ベルリン）は、パーキンソン病（PD）を対象とした細胞治療薬bemdaneprocel（BRT-DA01）の第1相臨床試験「exPDite」から、36か月フォローアップデータを発表した。この結果は10月6日、国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）世界大会にて報告された。

解析の結果、bemdaneprocelは36か月時点でも安全性に関して良好な結果を示し、治療または外科手術に関連する重篤な有害事象は認められなかった。F-Dopa PETイメージングでは、12か月で免疫抑制を中止した後も移植されたドーパミン前駆細胞が生存し、脳内で生着を維持していることが確認された。

臨床的有効性指標でも、運動症状の改善が持続。MDS-UPDRS Part 3（オフ薬状態）スコアは高用量群で平均−17.9点、低用量群で−13.5点と、いずれも臨床的に意味のある改善を維持した。日常生活動作を測定するPart 2でも高用量群で−4.3点の改善が報告された。

また、「PD Diary（パーキンソン病日誌）」による評価では、高用量群で「良好なON状態」時間が平均+1時間延長し、「OFF状態」時間は約−0.93時間短縮した。これらの結果は、ドーパミン神経補充を目指す細胞治療の実用化に向けた重要なマイルストーンと位置付けられている。

BlueRock Therapeuticsの上級副社長ガビ・ベルフォート博士は「36か月データは、bemdaneprocelが長期的かつ有意義な治療オプションになり得る可能性を裏付けるものだ」とコメントした。バイエル製薬部門開発責任者クリスチャン・ロメル博士も「本結果は、パーキンソン病患者に必要とされる新しい治療選択肢の開発に向けた希望を強める」と述べている。

発表元→ Bayer AG / BlueRock Therapeutics LP（バイエル完全子会社）
発表日→ 2025年10月7日
対象疾患→ パーキンソン病（Parkinson’s disease）
試験名→ exPDite（第1相臨床試験）
フォローアップ期間→ 36か月
主要評価項目→ 安全性、運動機能（MDS-UPDRS Part 2 & 3）、PD Diary
主な結果→ 安全性良好・長期生着確認、高用量群でMDS-UPDRS Part 3スコア−17.9点
細胞治療の内容→ ヒト胚性幹細胞由来のドーパミン神経前駆細胞を脳内移植
FDA指定→ RMAT（再生医療先進治療）およびFast Track指定
次段階試験→ exPDite-2（第Ⅲ相試験、進行中）

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

ヒト幹細胞由来のドーパミン神経移植による治療が3年間にわたり安全かつ安定した効果を示したことは、神経変性疾患における再生医療の新たな転換点である。bemdaneprocelはパーキンソン病治療の「機能回復」を目指す初の細胞治療候補として注目される。

参考文献

Bayer AG. “BlueRock Therapeutics reports positive 36-month results from Phase I trial of bemdaneprocel for treating Parkinson’s disease.”
https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-reports-positive-36-month-results-from-phase-i-trial-of-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease/

Hauser RA et al. “Minimal clinically important difference in Parkinson’s disease as assessed in pivotal trials of pramipexole extended release.” Parkinson’s Dis. 2014; 2014:467131.

International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders, Abstracts 2025.

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抗MTBRタウ抗体エタラネタグ、アルツハイマー病にFDAがFast Track指定

ステラ・メディックス — Sat, 20 Sep 2025 10:44:19 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、世界の研究成果や医薬品開発に関連する動向を広く紹介している。規制当局による指定や承認の動きは、新たな治療選択肢の誕生に直結する重要な情報である。今回取り上げるのは、エーザイが開発中の抗MTBRタウ抗体etalanetug（エタラネタグ）が米国食品医薬品局（FDA）よりFast Track指定を受けたという発表である。

エーザイの抗MTBRタウ抗体etalanetugがFDAのFast Track指定を受領

アルツハイマー病のタウ病理を標的とした開発品

臨床試験ではバイオマーカー改善を確認、国際共同研究も進行中

エーザイ株式会社は2025年9月17日、抗MTBRタウ抗体etalanetug（一般名エタラネタグ、開発コードE2814）が米国FDAよりFast Track指定を受けたと発表した。Fast Track指定は、治療選択肢の限られた重篤な疾患に対して、新しい治療法の開発や審査を迅速化するための制度である。

アルツハイマー病（AD）は、アミロイドβの沈着とタウ蛋白の異常蓄積が特徴とされる神経変性疾患である。Etalanetugは、タウ病理の拡散に関与する微小管結合領域（MTBR）を含む特定のタウ種を標的とする抗体で、ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンとの共同研究により見出された。

第1/2相試験（NCT04971733）では、脳脊髄液中のMTBRタウ種に対する標的結合を確認し、CSF中のMTBR-tau243の減少やタウPETでの進行抑制が観察された。これらは、タウ伝播の抑制作用を示唆する結果とされている。

現在、etalanetugはレカネマブ（商品名レケンビ）との併用でDIAN-TUによる優性遺伝アルツハイマー病を対象とした第2/3相Tau NexGen試験（NCT05269394）が進行中であり、孤発性早期ADを対象とする第2相試験（NCT06602258）も進められている。

アミロイドβに続き、タウを標的とする治療が確立されれば、AD治療の新たな局面を開く可能性がある。

発表元→エーザイ株式会社
発表日→2025年9月17日
対象医薬品→etalanetug（一般名エタラネタグ、開発コードE2814）
指定内容→米国FDAによるFast Track指定
疾患領域→アルツハイマー病（AD）
進行中の試験→DIAN-TUによる第2/3相Tau NexGen試験、孤発性早期AD対象の第2相試験

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得

ステラ・メディックス — Sun, 14 Sep 2025 16:14:11 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医薬・科学・技術に関する国際的な最新情報を幅広く伝えることを目的とするメディアである。世界中で進行中の臨床試験や規制当局の判断、新しい治療法の開発に関する動きを専門的な観点から整理して提供している。今回取り上げるのは、神経変性疾患に対する新しい治療候補についての発表である。

Tevaの開発中薬剤エムルソルミン（TEV-56286）が多系統萎縮症（MSA）に対して米国食品医薬品局（FDA）からFast Track指定を取得

アルファシヌクレインを標的とする低分子化合物で、第2相試験が進行中

希少疾患指定（Orphan Drug Designation）は2022年に取得済み

Teva Pharmaceuticalsは2025年9月9日、開発中のエムルソルミン（TEV-56286）が多系統萎縮症（MSA）治療において、米国食品医薬品局（FDA）よりFast Track指定を受けたと発表した。エムルソルミンはドイツのMODAG社との共同開発品であり、現在第2相試験において有効性と安全性が検証されている。

MSAは希少かつ進行性の神経変性疾患であり、運動機能障害や自律神経障害を呈する。現在、疾患進行を抑える治療法は存在せず、対症療法が中心である。そのため、疾患修飾効果を持つ新規治療薬の開発は大きな臨床的ニーズとされている。

エムルソルミンは病理的アルファシヌクレインの凝集体に作用することを目的とした低分子化合物で、MSAの発症メカニズムに直接関与する可能性があると考えられている。今回のFast Track指定は、開発および審査の加速につながるとされる。

発表元→Teva Pharmaceuticals
発表日→2025年9月9日
対象疾患→多系統萎縮症（MSA）
薬剤→エムルソルミン（TEV-56286）
作用機序→アルファシヌクレインの異常凝集体を標的とする低分子化合物
開発段階→第2相試験進行中
規制指定→FDAによるFast Track指定（2025年）、Orphan Drug Designation（2022年）

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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