FDA優先審査 | STELLANEWS.LIFE

第一三共、Dato-DXdのTNBC一次治療でFDA優先審査──TROPION-Breast02に基づく生物学的製剤一部変更承認申請が受理

ステラ・メディックス — Wed, 11 Feb 2026 16:42:33 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。今回の記事で伝える情報は次の通り。

　第一三共は、抗TROP2 ADC「ダトポタマブデルクステカン（Dato-DXd）」について、免疫療法（PD-1/PD-L1阻害剤）の対象とならない切除不能または転移性のトリプルネガティブ乳がん（TNBC）一次治療を対象とした米国FDAでの生物学的製剤一部変更承認申請が受理され、優先審査に指定されたと発表した。

要点

米国FDAが、Dato-DXdのTNBC一次治療（免疫療法対象外）に関する生物学的製剤一部変更承認申請を受理したと発表された。
優先審査に指定され、PDUFA目標日は2026年6月2日とされた。
根拠は第3相TROPION-Breast02の結果で、同社は化学療法比較に対するOS延長を示したとしている。

概要

　第一三共は2026年2月3日、抗TROP2抗体薬物複合体（ADC）であるダトポタマブデルクステカン（Dato-DXd/DS-1062）について、PD-1/PD-L1阻害剤による治療の対象とならない切除不能または転移性の手術不能トリプルネガティブ乳がん（TNBC）患者の一次治療を対象とした生物学的製剤一部変更承認申請が米国FDAに受理され、優先審査の指定を受けたと発表した。

　同社によれば、審査終了目標日（PDUFA目標日）は2026年6月2日に設定された。

　申請はグローバル第3相TROPION-Breast02試験の結果に基づくとされ、同社は免疫療法の対象とならない未治療の転移性または局所再発性の手術不能TNBCにおいて、化学療法投与群と比較して全生存期間（OS）の統計学的に有意かつ臨床的に意義のある延長が認められたとしている。

　また同社は、Project Orbisの枠組みで他国・地域でも同時審査中であり、日本を含む他地域でも申請準備を進めるとしている。

詳細

発表元第一三共株式会社
発表日2026年2月3日
対象疾患切除不能または転移性の手術不能トリプルネガティブ乳がん（TNBC、免疫療法の対象外）
研究の背景同社は、TNBCが乳がんの約15%を占め、転移性TNBCの約70%が免疫療法の対象外とされると説明している。
試験デザイン第3相試験（TROPION-Breast02）。Dato-DXdと化学療法を比較（同社説明）。
一次エンドポイント本記事で参照した発表内容ではOSに言及がある一方、主要評価項目の詳細な定義や他指標の数値は本文中に示されていない。
主要結果同社は、化学療法比較に対してOSの統計学的に有意かつ臨床的に意義のある延長を示したとしている。
安全性本記事で参照した発表内容には、具体的な安全性データの数値は示されていない。
臨床的含意免疫療法の対象外となる未治療の手術不能TNBCにおいて、新たな一次治療選択肢となる可能性がある一方、承認可否と適応範囲は審査結果に依存する。
制限事項本記事で参照した発表内容では、OSの中央値やハザード比などの詳細数値が示されていない。
次のステップ米国FDAの優先審査（PDUFA目標日：2026年6月2日）。Project Orbisの枠組みで他国・地域でも審査中とされる。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　免疫療法の対象外となる未治療の手術不能TNBCは治療選択肢が限られやすく、OS延長を示したとする第3相結果に基づく優先審査は臨床的な注目点となる。一方で、発表内容ではOSの中央値やハザード比などの詳細が本文中で確認できないため、学会発表・論文・審査資料での追加確認が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Daiichi Sankyo said the U.S. FDA accepted a biologics application supplement for datopotamab deruxtecan (Dato-DXd), a TROP2-directed ADC, as first-line treatment for unresectable or metastatic, inoperable TNBC not eligible for PD-1/PD-L1 inhibitor therapy.
The filing received Priority Review, with a PDUFA target date of June 2, 2026.
The company said the submission is based on the global Phase 3 TROPION-Breast02 trial and reported an overall survival benefit versus chemotherapy in this setting.

中文摘要

注：AI辅助生成。

第一三共表示：FDA已受理Dato-DXd（datopotamab deruxtecan，抗TROP2 ADC）用于不适合PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性、不可手术三阴性乳腺癌（TNBC）一线治疗的补充申请。
该申请被纳入优先审评，PDUFA目标日期为2026年6月2日。
公司称该申请基于全球III期TROPION-Breast02研究，并报告相较化疗的总生存期（OS）获益。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Daiichi Sankyo के अनुसार, FDA ने Dato-DXd (datopotamab deruxtecan), एक anti-TROP2 ADC, के लिए first-line TNBC (unresectable/metastatic, inoperable) में—जो PD-1/PD-L1 inhibitor के लिए पात्र नहीं हैं—एक supplemental आवेदन स्वीकार किया है।
आवेदन को Priority Review मिला है; PDUFA लक्ष्य तिथि 2 जून 2026 है।
कंपनी के अनुसार यह global Phase 3 TROPION-Breast02 पर आधारित है और कीमोथेरेपी की तुलना में OS लाभ की रिपोर्ट की गई है।

参考文献

【企業プレスリリース（第一三共、PDF）】
https://www.daiichisankyo.co.jp/files/news/pressrelease/pdf/202602/20260203_J.pdf

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BMS、オプジーボ併用療法で古典的ホジキンリンパ腫の適応拡大へ、FDAが優先審査を付与

ステラ・メディックス — Sun, 14 Dec 2025 12:03:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス分野の研究成果を中立的に紹介するニュースメディアである。
ブリストル・マイヤーズスクイブは、古典的ホジキンリンパ腫を対象としたオプジーボ併用療法について、米FDAから優先審査指定を受けたと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

オプジーボ＋AVD化学療法のsBLAがFDA優先審査に指定
対象は未治療のStage III/IV古典的ホジキンリンパ腫
PDUFA目標日は2026年4月8日

概要

米食品医薬品局（FDA）は、オプジーボ（一般名ニボルマブ）とAVD化学療法の併用について、
未治療の進行期古典的ホジキンリンパ腫患者を対象とした適応拡大申請を受理し、優先審査を付与した。
本申請は第3相SWOG S1826試験の結果に基づく。

詳細

発表元→ Bristol Myers Squibb
発表日→ 2025年12月11日
規制当局→ 米国FDA
申請内容→ オプジーボ＋AVD併用療法のsBLA
対象患者→ 未治療Stage III/IV古典的ホジキンリンパ腫（12歳以上）
根拠試験→ 第3相SWOG S1826（CA2098UT）
主要評価項目→ 無増悪生存期間（PFS）
PDUFA目標日→ 2026年4月8日

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

進行期古典的ホジキンリンパ腫の初回治療において、
免疫チェックポイント阻害剤を組み込んだ新たな標準治療となる可能性があり、
若年患者を含む幅広い集団への臨床的影響が大きい。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation.

FDA granted priority review to Opdivo plus chemotherapy.
The application targets untreated advanced cHL.
The PDUFA date is set for April 8, 2026.

中文摘要

AI辅助生成。

FDA授予Opdivo联合化疗优先审评资格。
适用于未经治疗的晚期经典型霍奇金淋巴瘤。
审评目标日期为2026年4月8日。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

FDA ने Opdivo संयोजन को प्राथमिकता समीक्षा दी।
उपचार उन्नत cHL के लिए है।
निर्णय तिथि 8 अप्रैल 2026 है।

参考文献

企業プレスリリース

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/U-S–Food-and-Drug-Administration-FDA-Grants-Priority-Review-to-Bristol-Myers-Squibbs-Application-for-Opdivo-nivolumab-Plus-Chemotherapy-Combination-for-Classical-Hodgkin-Lymphoma/default.aspx

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AstraZenecaのbaxdrostat、米FDAが優先審査でNDA受理　難治性高血圧における初のアルドステロン合成酵素阻害薬候補

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 06:24:49 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
アストラゼネカ（AstraZeneca）は、難治性高血圧を対象とするバクスドロスタット（baxdrostat）の新薬承認申請（NDA）が、米食品医薬品局（FDA）により優先審査（Priority Review）として受理されたと発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】バクスドロスタットのNDAが、既存降圧薬で十分な血圧低下が得られない成人の「ハード・トゥ・コントロール高血圧」に対する追加療法として、米FDAに優先審査入りした。

【要点②】優先審査は第3相BaxHTN試験の結果に基づくもので、最大約15～16 mmHgの収縮期血圧低下、プラセボ調整後でも約9～10 mmHgの有意な低下（p＜0.001）が示された。

【要点③】バクスドロスタットは高選択的アルドステロン合成酵素阻害薬として開発されており、承認されれば同クラス初の薬剤となる可能性がある。

概要

高血圧は全世界で約14億人が罹患するとされる慢性疾患であり、米国では複数の降圧薬を服用していても血圧が十分にコントロールされていない患者が約50％に達すると報告されている。
アルドステロンはナトリウムと水分貯留を介して血圧上昇に関与するホルモンであり、特に難治性高血圧の重要な要因として注目されている。
バクスドロスタットは、アルドステロン合成酵素（CYP11B2）を選択的に阻害する経口小分子薬であり、アルドステロン産生を抑制することで血圧を低下させることを狙った新規機序の治療薬候補である。
今回、難治性またはコントロール不良の高血圧患者を対象とした第3相BaxHTN試験の結果に基づき、米国での新薬承認申請が優先審査として受理された。

詳細

発表元→ アストラゼネカ（AstraZeneca）
発表日→ 2025年12月2日
対象疾患→ 既存の降圧薬を複数使用しても血圧が十分に下がらない成人のハード・トゥ・コントロール高血圧（コントロール不良高血圧および治療抵抗性高血圧）
申請内容→ 他の降圧薬を併用しても血圧コントロールが不十分な成人患者に対する追加療法としてのバクスドロスタットの承認申請が、米FDAにPriority Reviewで受理された。
PDUFA日→ 優先審査バウチャーの使用により、2026年第2四半期中に審査期限が設定されている。
試験デザイン→ BaxHTNは第3相、二重盲検、プラセボ対照試験であり、計796例が1：1：1の比率でバクスドロスタット2 mg、1 mg、プラセボに割り付けられ、標準治療（少なくとも2剤以上、うち1剤は利尿薬）に追加投与された。
一次エンドポイント→ 12週時点での座位収縮期血圧（SBP）のベースラインからの変化量と、プラセボ調整後の変化量。
主要結果→ 12週時点で、2 mg群のSBP変化は－15.7 mmHg（95％信頼区間－17.6～－13.7）、プラセボ調整後で－9.8 mmHg（95％信頼区間－12.6～－7.0；p＜0.001）。1 mg群では－14.5 mmHg（95％信頼区間－16.5～－12.5）、プラセボ調整後で－8.7 mmHg（95％信頼区間－11.5～－5.8；p＜0.001）と報告されており、いずれも統計学的に有意な低下が示された。
サブグループ→ コントロール不良高血圧群と治療抵抗性高血圧群の双方で、おおむね一貫した血圧低下効果が観察されたとされる。
安全性→ 安全性プロファイルは機序と整合的であり、新たな予期せぬ安全性シグナルは報告されていない。多くの有害事象は軽度であったと説明されている。
薬剤特性→ バクスドロスタットは、アルドステロン合成酵素を高い選択性で阻害し、幅広い投与量でアルドステロン低下を示しつつ、コルチゾールへの影響を最小限に抑えることを目指した経口小分子薬である。
開発プログラム→ 高血圧および原発性アルドステロン症を対象とした単剤試験に加え、慢性腎臓病や高リスク患者における心不全予防を目的としたダパグリフロジンとの併用試験など、全世界で2万人以上を対象とする複数の臨床試験が進行中である。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

難治性高血圧は有病者が多く、依然として血圧コントロール不良例が多い領域である。アルドステロン合成酵素を直接標的とするバクスドロスタットは、新しい機序の経口薬として大規模試験で有意なSBP低下を示しており、優先審査入りは臨床応用に向けた重要なステップといえる。
ただし、長期安全性や心血管アウトカムへの影響など、最終的な臨床的意義は今後の追跡成績と追加試験の結果に依存するため、現時点では高いが最終確定には至らないインパクトと評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted summary for reference.

The US FDA has accepted AstraZeneca’s NDA for baxdrostat with Priority Review for adults with hard-to-control hypertension as add-on therapy.
The BaxHTN Phase III trial showed statistically significant and clinically meaningful reductions in seated SBP of around 9～10 mmHg versus placebo on top of standard of care at week 12.
Baxdrostat is a highly selective aldosterone synthase inhibitor and, if approved, could become the first drug of this class to receive regulatory authorisation.

中文摘要

注：以下为AI辅助生成的参考摘要。

美国FDA受理了阿斯利康baxdrostat用于难以控制的高血压成人患者的NDA申请，并给予优先审评资格，适应证为在现有降压药基础上的加用治疗。
基于BaxHTN三期研究，baxdrostat在标准治疗基础上较安慰剂额外降低坐位收缩压约9～10 mmHg，差异具有统计学和临床学意义。
baxdrostat是一种高选择性的醛固酮合成酶抑制剂，如获批，将有望成为该作用机制下首个获批药物。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें: यह सारांश AI की सहायता से तैयार किया गया है और केवल संदर्भ के लिए है।

U.S. FDA ने कठिन-से-नियंत्रित उच्च रक्तचाप वाले वयस्कों में सहायक उपचार के रूप में baxdrostat की NDA को प्रायोरिटी रिव्यू के साथ स्वीकार कर लिया है।
Phase 3 BaxHTN परीक्षण में, मानक उपचार के साथ जोड़े जाने पर baxdrostat ने 12वें सप्ताह में बैठी अवस्था के सिस्टोलिक रक्तचाप को प्लेसीबो की तुलना में लगभग 9–10 mmHg अधिक कम किया, जो सांख्यिकीय और नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण था।
baxdrostat एक अत्यधिक चयनात्मक एल्डोस्टेरोन सिंथेज़ अवरोधक है; स्वीकृत होने पर यह अपने वर्ग की पहली दवा बन सकती है।

企業プレスリリース：

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/baxdrostat-new-drug-application-accepted-under-fda-priority-review-in-the-us-for-patients-with-hard-to-control-hypertension.html

高血圧治療技術のイメージ

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膀胱がん生存改善、キイトルーダ＋PadcevがFDA優先審査、初の周術期免疫療法へ

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 20:11:28 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス分野の最新研究と臨床応用を中立的に紹介するニュースメディアである。
米メルク（Merck & Co., Inc.）は2025年10月23日、筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）患者を対象に、抗PD-1抗体「キイトルーダ（KEYTRUDA）」および皮下注製剤「キイトルーダクレックス（KEYTRUDA QLEX）」をそれぞれエンホルツマブベドチン（Padcev）との併用で使用する治療法について、米国食品医薬品局（FDA）が優先審査（Priority Review）を付与したと発表した。審査結果の目標期日（PDUFA）は2026年4月7日に設定されている。

【要点①】KEYTRUDA＋Padcev併用がイベントフリー生存期間（EFS）を60％改善。

【要点②】全生存期間（OS）の死亡リスクを50％低減し、病理学的完全奏効率（pCR）を48％向上。

【要点③】承認されれば、初の周術期（perioperative）治療としてMIBCで生存改善を実証したレジメンとなる。

この申請は、第3相試験「KEYNOTE-905（EV-303）」のデータに基づくものである。同試験はメルク、ファイザー、アステラス製薬の共同研究として実施され、シスプラチンベースの化学療法が適応外または拒否したMIBC患者595人を対象に、手術単独とKEYTRUDA＋Padcev併用の周術期治療を比較した。

試験結果では、KEYTRUDA＋Padcev群が手術単独群に比べ、EFSイベント発生リスクを60％低減（HR＝0.40［95％ CI：0.28–0.57］、p＜0.0001）し、EFS中央値は未到達（NR）だったのに対し、手術単独群では15.7か月（95％ CI：10.3–20.5）であった。

また、全生存期間（OS）でも死亡リスクが50％減少（HR＝0.50［95％ CI：0.33–0.74］、p＝0.0002）。病理学的完全奏効率（pCR）は、手術単独群の8.6％からKEYTRUDA＋Padcev群で57.1％に上昇した（差48.3ポイント［95％ CI：39.5–56.5］、p＜0.000001）。

発表元→ Merck & Co., Inc.（米国ニュージャージー州ラウェイ）
発表日→ 2025年10月23日
対象疾患→ 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）
試験名→ KEYNOTE-905 / EV-303（第3相試験）
比較対象→ 周術期KEYTRUDA＋Padcev併用 vs 手術単独
主要評価項目→ イベントフリー生存期間（EFS）
副次評価項目→ 全生存期間（OS）、病理学的完全奏効率（pCR）
結果概要→
- EFSリスク低減：60％（HR＝0.40, p＜0.0001）
- OSリスク低減：50％（HR＝0.50, p＝0.0002）
- pCR率：57.1％ vs 8.6％（差48.3％ポイント）
審査状況→ FDA優先審査中（PDUFA：2026年4月7日）
試験共同実施→ メルク、ファイザー、アステラス製薬
備考→ 承認されれば、シスプラチン非適応のMIBC患者に対する初の生存改善周術期レジメンとなる見込み。

KEYNOTE-905（EV-303）試験の構成：
・A群：術前KEYTRUDA＋術後KEYTRUDA単剤
・B群：手術単独
・C群：術前KEYTRUDA＋Padcev併用 → 手術 → 術後KEYTRUDA＋Padcev併用 → KEYTRUDA単剤
試験の主目的は、C群とB群のEFS比較。副次的にOSおよびpCRの改善を評価している。

疾患背景： 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）は全膀胱がんの約30％を占め、標準治療はシスプラチンベースの化学療法＋根治的膀胱摘除術。だが、約半数の患者は腎機能や併存疾患によりシスプラチン投与が不可能で、治療選択肢が限られている。

AIによる情報のインパクト評価（参考）：

★★★★★

この優先審査付与は、膀胱がん治療における免疫療法の拡大を示す重要な進展である。シスプラチン非適応患者に対して生存改善をもたらす初の周術期免疫レジメンとなる可能性が高く、がん免疫療法の新たな標準治療確立に直結する画期的なステップと評価できる。

参考文献

Merck Press Release: “FDA Grants Priority Review for KEYTRUDA(pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX(pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), Each in Combination with Padcev (enfortumab vedotin-ejfv), for Certain Patients with Muscle-Invasive Bladder Cancer”
https://www.merck.com/news/fda-grants-priority-review-for-keytruda-pembrolizumab-and-keytruda-qlex-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-each-in-combination-with-padcev-enfortumab-vedotin-ejfv/

出典：Merck公式発表（2025年10月23日）／ESMO Congress 2025発表データ

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パドセブ＋キイトルーダ、膀胱がん術前後治療で再発死亡を大幅低減―FDA優先審査指定

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 17:05:05 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ正確に紹介するニュースメディアである。
Astellasは、抗体薬物複合体エンホルツマブベドチン（enfortumab vedotin、商品名パドセブ）と免疫チェックポイント阻害薬ペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ）の併用療法について、筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）に対する補助的治療および術前療法として、米国食品医薬品局（FDA）が優先審査（Priority Review）を受理したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

EV-303試験の結果に基づき、パドセブとキイトルーダ併用療法がMIBC術前・術後治療としてFDAの優先審査を取得。

併用療法は再発・進行・死亡リスクを60％低減し、死亡リスクを50％減少。

安全性は既報と一致し、新たな懸念となる有害事象は確認されなかった。

EV-303（KEYNOTE-905）試験は、シスプラチン投与が困難な筋層浸潤性膀胱がん患者を対象に、パドセブとキイトルーダを術前および術後に併用する治療の有効性を検証した第3相試験である。結果として、手術単独群と比較してイベントフリー生存率（EFS）が有意に延長し、再発、進行、または死亡のリスクを60％低減、全生存期間（OS）でも死亡リスクを50％減少させた。これらの成果は2025年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表され、MIBC治療の新たな標準となる可能性が示された。

発表元→ Astellas Pharma Inc.
発表日→ 2025年10月21日（東京発）
対象疾患→ 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）
研究の背景→ シスプラチンベースの化学療法が標準治療だが、約半数の患者は腎機能や併存症により投与不適格であり、有効な代替療法が求められていた。
試験デザイン→ 第3相試験（EV-303／KEYNOTE-905）。無作為化・3群比較（手術単独群 vs. キイトルーダ単独群 vs. パドセブ＋キイトルーダ併用群）。
一次エンドポイント→ イベントフリー生存率（EFS）。
二次エンドポイント→ 全生存期間（OS）、病理学的完全奏効率（pCR）。
主要結果→ 併用療法群でEFSが60％改善、OSが50％改善。安全性は既知のプロファイルと一致し、新たな安全性シグナルは確認されなかった。
安全性→ 重篤な皮膚障害（Stevens-Johnson症候群、TEN）などの既知リスクに注意が必要。末梢神経障害、間質性肺疾患（ILD）も一定割合で報告されているが、発現率は過去試験と同水準。
臨床的含意→ 手術前後を通した免疫・抗体薬物複合体併用療法が、シスプラチン不適格患者に対する新たな標準治療候補となる可能性。
制限事項→ 追跡期間が限定的であり、長期生存データおよび再発後治療の影響を今後検証する必要がある。
次のステップ→ FDAの審査目標日（PDUFA）は2026年4月7日。承認後は術前・術後一貫した治療戦略として導入が期待される。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

進行性膀胱がん治療におけるパラダイム転換の可能性を示す結果であり、シスプラチン不適格群における治療の空白を埋める重要なステップといえる。

参考文献

Astellas：PADCEV（enfortumab vedotin-ejfv）＋KEYTRUDA（pembrolizumab）併用療法、筋層浸潤性膀胱がんに対しFDAが優先審査を受理
https://newsroom.astellas.com/2025-10-21-PADCEV-TM-enfortumab-vedotin-ejfv-Plus-KEYTRUDA-R-pembrolizumab-sBLA-Granted-FDA-Priority-Review-for-Treatment-of-Certain-Patients-with-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer

ClinicalTrials.gov：EV-303（KEYNOTE-905）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03924895

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AKEEGA、BRCA変異mCSPCでFDA優先審査、rPFS48%低減

ステラ・メディックス — Sat, 18 Oct 2025 17:21:05 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、がん領域における分子標的療法と遺伝子診断に基づく個別化治療の最新動向を伝える医療科学メディアである。今回は、ジョンソン・エンド・ジョンソン（Johnson & Johnson）が2025年10月16日に発表した、 BRCA遺伝子変異を有する転移性去勢感受性前立腺がん（mCSPC）に対する 二重作用錠「AKEEGA（ニラパリブ＋アビラテロン酢酸エステル）」の米国食品医薬品局（FDA）による優先審査（Priority Review）取得を報じる。

【要点①】AKEEGAがBRCA変異mCSPCを対象にFDA優先審査を獲得。

【要点②】第3相AMPLITUDE試験で放射線学的進行または死亡リスクを48%低減。

【要点③】初のPARP阻害薬＋アンドロゲン抑制併用療法として、精密医療領域を拡張。

AKEEGAは、PARP阻害薬ニラパリブ（niraparib）と、CYP17阻害薬アビラテロン酢酸エステル（abiraterone acetate）を一錠に統合した二重作用錠（dual-action tablet; DAT）である。今回のsNDA（追加新薬申請）は、第3相AMPLITUDE試験の結果に基づき提出された。

AMPLITUDE試験（第3相）概要と結果

試験デザイン： グローバル多施設・二重盲検・無作為化・プラセボ対照試験（NCT04497844）
対象： BRCAを含むHRR遺伝子変異を有するmCSPC患者696例（32か国）
介入群： AKEEGA＋プレドニゾン＋アンドロゲン除去療法（ADT）
対照群： アビラテロン酢酸エステル＋プレドニゾン＋ADT
主要評価項目： 放射線学的無増悪生存（rPFS）
副次評価項目： 症候性進行までの期間、全生存（OS）、安全性

主要結果

rPFS：HR=0.52（95% CI: 0.37–0.72, p<0.0001） → 進行または死亡リスク48%低減。
症候性進行までの期間：HR=0.44（95% CI: 0.29–0.68, p=0.0001） → 56%延長。
全生存（OS）：HR=0.75（95% CI: 0.51–1.11） → 死亡リスク25%低減の傾向。
主なGrade 3/4有害事象：貧血（53.9% vs 25.5%）、高血圧（47.1% vs 32.1%）。

作用機序と治療的意義

AKEEGAは、DNA修復阻害（PARP阻害）とアンドロゲン生成抑制（CYP17阻害）という 2つのメカニズムを1製剤で併用する革新的な治療概念を体現する。 BRCA変異を有する前立腺がんは、DNA損傷修復能力の欠損により治療抵抗性が高く、従来の内分泌療法では十分な制御が困難とされていた。本薬は、こうした分子異常を標的とする「遺伝子選択型精密医療」の中核として位置付けられる。

疾患背景：転移性去勢感受性前立腺がん（mCSPC）

mCSPC（metastatic castration-sensitive prostate cancer）は、前立腺がんが他臓器へ転移しつつもホルモン療法（ADT）に反応を示す段階である。しかし、ほぼ全例が時間経過とともに治療抵抗性を獲得し、より予後不良な転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）へと進行する。患者の約25%にBRCAを含むHRR遺伝子変異が認められ、予後悪化と関連する。よって、早期の遺伝子検査による治療選択が重要である。

安全性（AMPLITUDE試験・既知情報より）

造血毒性： 貧血、血小板減少、好中球減少に注意。重度の場合は投与中止と骨髄評価を推奨。
肝障害： ALT/AST上昇例あり。重度肝機能障害例への使用は推奨されない。
心血管関連： 高血圧、低カリウム血症、浮腫に留意。
稀な有害事象： 骨髄異形成症候群（MDS）/急性骨髄性白血病（AML）、可逆性後白質脳症症候群（PRES）。
胎児毒性： 妊婦への投与は禁忌。男性は治療中および終了後4カ月間避妊が必要。

企業コメントと展望

ジョンソン・エンド・ジョンソンは、AKEEGAが承認されれば「BRCA変異mCSPCに対する初のPARP阻害薬ベース併用療法」となるとし、 精密腫瘍学の新たな章を開く治療選択肢と位置付けている。 Janssen Biotech社は、GlaxoSmithKline（旧TESARO）との提携により、前立腺がん領域におけるニラパリブの独占的権利を有する。

AIによる情報のインパクト評価（参考）

★★★★★（極めて高い）

AKEEGAは、BRCA変異を標的とした初のmCSPC向け併用療法として、前立腺がんの治療シーケンスを変える可能性が高い。これまでmCRPC段階で使用されていたPARP阻害薬を、より早期（感受性段階）に導入することで、疾患進行を遅らせる戦略が実証された。本件は、がん遺伝子診断と治療統合の臨床モデルとして注目される。

参考文献

Johnson & Johnson. “Johnson & Johnson receives U.S. FDA Priority Review for AKEEGA (niraparib and abiraterone acetate dual-action tablet) in BRCA-mutated metastatic castration-sensitive prostate cancer.” （発表日：2025年10月16日）
https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnson-receives-u-s-fda-priority-review-for-akeega-niraparib-and-abiraterone-acetate-dual-action-tablet-in-brca-mutated-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer

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FDAがKRAS G12C大腸がん治療の新たな組み合わせ、KRAZATI＋セツキシマブを優先審査

ステラ・メディックス — Sun, 10 Mar 2024 16:19:11 +0000

STELLANEWS.LIFEでは、医薬品開発や治療法の革新によって人々の健康と生活の質を向上させることを目指し、最新の医薬品関連情報を提供している。今回紹介するのは、Bristol Myers Squibb（BMS）のプレスリリースである。米国食品医薬品局（FDA）が、KRAZATI（adagrasib）とセツキシマブの併用療法に関する医薬品承認事項変更申請（sNDA）を優先審査対象として受理した。この組み合わせ治療は、以前に治療を受けたKRAS G12C変異を持つ局所進行性または転移性大腸がん（CRC）の患者に対するターゲット治療オプションとして提案されている。

発表元→BMS。
発表日→2024年2月20日。
治療オプション→KRAZATI（adagrasib）とセツキシマブの組み合わせ。
対象患者→以前に治療を受けたKRAS G12C変異を持つ局所進行性または転移性大腸がん（CRC）の患者。
審査状況→米国食品医薬品局（FDA）による優先審査対象として受理。
目標行動日→2024年6月21日。
根拠となる試験→KRYSTAL-1試験の結果に基づく。
試験結果→KRAZATIはKRAS G12C変異を持つ局所進行性または転移性大腸がん（CRC）の患者において、有望な臨床活性を示し、セツキシマブとの併用時の安全性プロファイルは管理可能であり、それぞれの薬剤の既知の安全性プロファイルと一致していた。
KRAZATIについて→KRAS G12Cを高選択性に阻害する経口小分子薬。KRAS G12Cタンパク質は24〜48時間ごとに再生するため、KRAS G12C変異がんを治療するためには標的阻害を持続させることが重要。
KRYSTAL-1について→KRAS G12C変異を持つ進行性固形がん患者を対象とした、開放ラベル、多施設、複数拡張コホートフェーズ1/2試験。

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局所進行性・転移性NTRK陽性がん、FDAがAugtyroの優先審査

ステラ・メディックス — Sun, 10 Mar 2024 16:09:48 +0000

STELLANEWS.LIFEでは、医薬品開発や治療法の革新によって人々の健康と生活の質を向上させることを目指し、最新の医薬品関連情報を提供している。今回紹介するのは、Bristol Myers Squibb（BMS）による重要なプレスリリースである。米国食品医薬品局（FDA）が、Augtyro（repotrectinib）の医薬品承認事項変更申請（sNDA）を優先審査対象として受理した。この申請は、NTRK遺伝子融合を有する局所進行性または転移性の固形がんを対象としている。承認されれば、高い未充足医療ニーズを持つ患者に対して新たな次世代治療オプションを提供することになる。

承認申請→Augtyro（repotrectinib）、NTRK遺伝子融合を有する局所進行性または転移性の固形がん治療用。
審査状況→米国食品医薬品局（FDA）による優先審査対象として受理。
根拠となる試験→TRIDENT-1およびCARE試験の結果に基づく。両試験ともに、Augtyroは臨床的に有意な反応率を示した。
目標行動日→2024年6月15日。
患者層→12歳以上の成人および小児患者で、NTRK遺伝子融合を有し、局所進行性または転移性、または外科的切除が重大な障害につながる可能性のある固形がん患者。
開発企業→BMSとその完全子会社であるTurning Point Therapeutics。
試験概要（TRIDENT-1）→進行性固形がん患者を対象としたグローバル、多施設、単群、開放ラベル、多コホート、フェーズ1/2臨床試験。
試験概要（CARE）→ALK、ROS1、またはNTRK1-3遺伝子変異を有する局所進行性または転移性固形がんを持つ小児および若年成人患者を対象としたフェーズ1/2臨床試験。
先行治療→2023年11月に、Augtyroは局所進行性または転移性ROS1陽性非小細胞肺がん（NSCLC）患者の治療用としてFDAにより承認されている。
NTRK陽性固形がん→特定のがんの発症に関与することが知られているNTRK遺伝子融合を有する。これらは固形がん患者の少なくとも1％未満で見られ、特定のがん種でより一般的である。

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FDA、子宮体がんの進行性・再発性への治療法としてキイトルーダ併用療法を優先審査

ステラ・メディックス — Sun, 10 Mar 2024 09:39:14 +0000

STELLANEWS.LIFEは、医療分野における最新の進展をわかりやすく伝えることを目的としている。今回取り上げるのは、原発性、進行性または再発性子宮体がんの治療薬としてのキイトルーダ（一般名ペムブロリズマブ）と化学療法の併用に関する米国食品医薬品局（FDA）による優先審査の受理である。

受理の背景→NRG-GY018の第3相試験のデータに基づく。
研究結果→キイトルーダと化学療法の併用は、化学療法単独に比べて、ミスマッチ修復ステータスに関係なく、これらの患者の無進行生存期間（PFS）の統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した。
審査の目標日→2024年6月21日に設定されている。
治療法の潜在的な影響→ミスマッチ修復ステータスに関係なく進行性子宮体がんの一次治療薬として指定される可能性がある最初の免疫療法となることが予想されている。
試験の後援→米国国立がん研究所（NCI）が後援し、NRGオンコロジーが設計、実施した。
メルクの役割→資金提供とサポートを提供している。

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FDA優先審査 | STELLANEWS.LIFE

第一三共、Dato-DXdのTNBC一次治療でFDA優先審査──TROPION-Breast02に基づく生物学的製剤一部変更承認申請が受理

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BMS、オプジーボ併用療法で古典的ホジキンリンパ腫の適応拡大へ、FDAが優先審査を付与

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参考文献

AstraZenecaのbaxdrostat、米FDAが優先審査でNDA受理 難治性高血圧における初のアルドステロン合成酵素阻害薬候補

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膀胱がん生存改善、キイトルーダ＋PadcevがFDA優先審査、初の周術期免疫療法へ

参考文献

パドセブ＋キイトルーダ、膀胱がん術前後治療で再発死亡を大幅低減―FDA優先審査指定

参考文献

AKEEGA、BRCA変異mCSPCでFDA優先審査、rPFS48%低減

AMPLITUDE試験（第3相）概要と結果

主要結果

作用機序と治療的意義

疾患背景：転移性去勢感受性前立腺がん（mCSPC）

安全性（AMPLITUDE試験・既知情報より）

企業コメントと展望

AIによる情報のインパクト評価（参考）

参考文献

FDAがKRAS G12C大腸がん治療の新たな組み合わせ、KRAZATI＋セツキシマブを優先審査

局所進行性・転移性NTRK陽性がん、FDAがAugtyroの優先審査

FDA、子宮体がんの進行性・再発性への治療法としてキイトルーダ併用療法を優先審査

AstraZenecaのbaxdrostat、米FDAが優先審査でNDA受理　難治性高血圧における初のアルドステロン合成酵素阻害薬候補