概要

　Eli Lilly and Companyは、in vivo塩基編集技術を用いた投資段階の医薬品VERVE-102について、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症（HeFH）または早発性冠動脈疾患（CAD）の成人を対象とした第1b相Heart-2試験の中間解析結果を発表した。VERVE-102は、肝臓でLDL受容体の分解を促す蛋白質をコードするPCSK9遺伝子を標的とし、単回投与でその発現を持続的に抑える設計となっている。今回の中間解析では、用量依存的なPCSK9とLDLコレステロールの低下が確認され、効果は投与後18カ月まで持続したと報告された。一方で、解析対象は35例にとどまり、長期的な有効性と安全性の確立には今後予定される第2相試験の結果を待つ必要がある。