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バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA（ヌシネルセン）について、欧州委員会が高用量レジメンを承認したと発表した。

新レジメンは50mg/5mLと28mg/5mLを用い、導入期（ローディング）を迅速化したうえで、維持投与を4カ月ごとに行う設計である。

DEVOTE試験データに基づき、治療未経験のSMA1乳児および既治療患者の双方で運動機能改善が示され、安全性は既知プロファイルと概ね一貫するとされた。

要点

【要点①】欧州委員会は、5q脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するSPINRAZA（ヌシネルセン）の高用量レジメン（50mg/5mL・28mg/5mL）を承認した。
【要点②】新レジメンは、50mgを14日間隔で2回投与する迅速ローディング後、28mgを4カ月ごとに維持投与する。12mgから移行する場合は次回投与を50mgに置き換え、その後28mgを4カ月ごとに投与する。
【要点③】承認根拠はDEVOTE第2/3相試験で、治療未経験の症候性SMA1乳児ではCHOP-INTENDで統計学的に有意な改善が示され、移行患者でも運動機能スコア改善が報告された。安全性は概ね既知プロファイルと一致し、新規シグナルは認められなかったとされる。

概要

　バイオジェンは2026年1月12日、欧州委員会（EC）が脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA（一般名：ヌシネルセン）の高用量レジメンについて販売承認を付与したと発表した。対象は5q SMAで、SMA症例の約95％を占めるとされる。EUにおけるSPINRAZAの製品情報（承認内容）は、高用量レジメンを含む形に更新された。

　高用量レジメンは、ローディング期を迅速化し、50mgを14日間隔で2回投与した後、28mgを4カ月ごとに維持投与する。既存の12mg投与から移行する患者では、次回の12mg投与を50mgに置き換え、その後は28mgを4カ月ごとに投与する設計とされた。投与は髄腔内投与（腰椎穿刺）で、腰椎穿刺に熟練した医療従事者が実施する。

　承認は、3パート構成のDEVOTE第2/3相試験および長期継続試験データに基づく。主要コホートでは、治療未経験の症候性SMA1乳児でCHOP-INTENDが、ENDEAR試験の事前規定マッチド無治療群（シャム）と比較して統計学的に有意に改善した（平均差26.19点、+15.1 vs -11.1、p<0.0001）。また、12mgから高用量へ移行した幅広い年齢・病型の参加者では、HFMSE（Expanded）でDay302までに平均1.8点の改善が報告された。

詳細

発表元Biogen Inc.
発表日2026年1月12日
対象疾患5q脊髄性筋萎縮症（SMA）
製品SPINRAZA（nusinersen）高用量レジメン（50mg/5mL、28mg/5mL）
投与方法髄腔内投与（腰椎穿刺）
レジメン50mg×2回（14日間隔）→28mgを4カ月ごとに維持。12mgから移行時は次回を50mgに置換後、28mg維持。
根拠試験DEVOTE 第2/3相（3パート）＋長期継続
主要結果SMA1治療未経験乳児でCHOP-INTENDがマッチド無治療群に対し有意改善（p<0.0001）。移行群でHFMSE-Expanded平均+1.8点（Day302）。
安全性既知のヌシネルセン安全性プロファイルと概ね一致。新規安全性懸念なしと記載。主な有害事象（≥10%かつ対照より≥5%多い）：肺炎、COVID-19、誤嚥性肺炎、栄養失調。
規制状況高用量はEUと日本で承認済。米国では審査中で、判断予定日は2026年4月3日と記載。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　既存治療の“用量・投与設計”を進化させる承認であり、治療未経験乳児での有意な運動機能改善に加え、既治療からの移行でも改善傾向が示された点は臨床的意義が大きい。一方で、投与は引き続き腰椎穿刺を要し、処置関連リスク（穿刺手技、血小板低下、腎毒性、水頭症など）への注意が必要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for reference.

The European Commission approved a higher-dose SPINRAZA (nusinersen) regimen (50 mg/5 mL and 28 mg/5 mL) for 5q SMA.
The regimen uses two 50 mg loading doses 14 days apart, followed by 28 mg maintenance doses every four months; patients switching from 12 mg receive one 50 mg dose then 28 mg maintenance.
Approval is supported by DEVOTE Phase 2/3 data showing significant motor function benefit and a safety profile generally consistent with prior dosing.

中文摘要

注：AI辅助生成。

欧盟委员会批准了用于5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）的SPINRAZA（努西那生）高剂量给药方案（50 mg/5 mL与28 mg/5 mL）。
该方案为：50 mg负荷剂量两次（间隔14天），随后每4个月给予28 mg维持；从12 mg方案转换者先给一次50 mg，再进入28 mg维持。
批准依据DEVOTE第2/3期研究数据，显示运动功能获益且安全性与既往剂量方案总体一致。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

यूरोपीय आयोग ने 5q SMA के लिए SPINRAZA (न्यूसिनर्सेन) की हाई-डोज़ रेजीमेन (50 mg/5 mL और 28 mg/5 mL) को मंज़ूरी दी।
नई योजना में 14 दिन के अंतर से 50 mg की 2 लोडिंग डोज़, फिर हर 4 महीने पर 28 mg मेंटेनेंस डोज़ शामिल है; 12 mg से स्विच करने पर अगली डोज़ 50 mg होगी, फिर 28 mg मेंटेनेंस।
DEVOTE अध्ययन के आधार पर मोटर फ़ंक्शन में लाभ और सुरक्षा प्रोफ़ाइल का 12 mg रेजीमेन के अनुरूप होना रिपोर्ट किया गया।

HFMSE-Expanded | STELLANEWS.LIFE

欧州委員会、SMA治療薬SPINRAZA（ヌシネルセン）の高用量レジメンを承認──迅速ローディングと4カ月維持投与、DEVOTE試験で運動機能改善

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

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