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大塚製薬、HAE発作予防薬「Dawnzera（donidalorsen）」がEUで承認取得──第3相OASIS-HAE試験で発作頻度を最大81％低減

ステラ・メディックス — Wed, 21 Jan 2026 17:45:54 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。

大塚製薬は、遺伝性血管性浮腫（Hereditary Angioedema、HAE）の発作予防治療薬「Dawnzera（一般名：donidalorsen）」が、欧州連合（EU）において販売承認を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

Dawnzera（donidalorsen）がEUでHAE発作予防の販売承認を取得した。
12歳以上の成人および青少年が対象とされている。
第3相試験で発作頻度を最大81％低減した。
Ionis Pharmaceuticalsとの提携による希少疾患領域での成果である。

概要

　遺伝性血管性浮腫（HAE）は、突発的で予測困難な腫脹発作を特徴とし、場合によっては生命に関わる希少遺伝性疾患である。

　大塚製薬は、RNAを標的とする治療薬Dawnzera（donidalorsen）について、定期的な発作予防治療として欧州委員会から販売承認を取得したと発表した。

詳細

製品名Dawnzera（donidalorsen）
承認地域欧州連合（EU）および欧州経済領域
承認日2026年1月21日
適応症遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防
対象年齢12歳以上
投与方法皮下注射（4週または8週間隔）
主要試験第3相臨床試験（OASIS-HAE）。無作為化。
主要結果4週投与群で発作頻度を最大81％低減
安全性試験において忍容性は概ね良好と報告された
提携Ionis Pharmaceuticals

AIによるインパクト評価

評価（参考）：★★★★★

　RNA標的治療という新しいモダリティを用い、長期予防が課題とされてきたHAEにおいて明確な有効性を示した点は、希少疾患治療の進展という観点で高い意義を持つ。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

Dawnzera (donidalorsen) has received EU marketing authorisation for prevention of HAE attacks.
Phase 3 data demonstrated up to an 81% reduction in attack frequency.
The approval represents a major milestone in the Otsuka–Ionis collaboration.

中文摘要

注：AI辅助生成。

Dawnzera 已获得欧盟批准，用于遗传性血管性水肿的预防治疗。
Ⅲ期临床试验显示发作频率最高降低81%。
该成果是大冢制药与Ionis合作的重要里程碑。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

Dawnzera को यूरोपीय संघ में HAE की रोकथाम के लिए मंज़ूरी मिली।
चरण 3 अध्ययन में हमलों में 81% तक की कमी देखी गई।
यह ओत्सुका और आयोनिस की साझेदारी की एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है।

参考文献

Otsuka Pharmaceutical News Release（2026年1月21日）
https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2026/20260121_1.html

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BiogenとIonis、ALS治療薬BIIB105の開発中止を発表

ステラ・メディックス — Mon, 27 May 2024 11:05:02 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や重要な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、最新の話題を持続可能な方法で読者に届けるため、日々更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

BiogenとIonisは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬候補BIIB105の開発中止を発表

第1/2相試験ALSpireにおいて統計学的有意にATXN2タンパク質の減少が見られたが、ニューロフィラメントライトチェーン（NfL）には影響なし

長期的な効果も確認されず、研究の方向性見直しを示唆

BiogenとIonis Pharmaceuticalsは、ALSの治療を目的としたBIIB105（ION541）というアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を中止することを発表した。これは第1/2相試験ALSpireの結果を受けたものである。BIIB105は、アタキシン-2（ATXN2）タンパク質の発現を抑制することを目的として設計され、試験では脳脊髄液中のATXN2タンパク質の統計学的有意な減少が確認された。しかし、血漿中のNfLレベルの減少は見られず、臨床的な機能、呼吸、筋力の指標にも影響がなかった。

発表元→Biogen、Ionis Pharmaceuticals
発表日→2024年5月16日
研究の背景→ALSは進行性で致命的な神経変性疾患であり、効果的な治療法の開発が急務である
試験の手法→第1/2相試験ALSpireは、ランダム化、プラセボ対照、用量漸増試験であり、成人ALS患者99人を対象とした
試験の結果→BIIB105はATXN2タンパク質の減少を示したが、NfLレベルや臨床的なアウトカムに影響はなかった
副作用→BIIB105治療群での一般的な副作用は、処置時の痛み、頭痛、転倒であった。治験中止に至る副作用は、BIIB105群で8.3％、プラセボ群で3.6％であった

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