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バイオジェン、ヌシネルセン高用量がNature Medicine掲載──SMAでCHOP-INTEND有意改善、米PDUFAは2026年4月3日

ステラ・メディックス — Wed, 11 Feb 2026 17:02:40 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）治療薬ヌシネルセン（nusinersen）について、高用量レジメン（導入50 mg、維持28 mg）の第2/3相DEVOTE試験結果がNature Medicineに掲載されたと発表した。治療未経験例と、既存の12 mg投与から移行した例の双方で臨床ベネフィットを支持する所見が示され、神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が12 mgより速い可能性も示された。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

ヌシネルセン高用量レジメン（導入50 mg×2回／14日間隔、維持28 mg／4か月ごと）を評価したDEVOTE試験結果がNature Medicineに掲載
治療未経験の症候性乳児（Part B）で、CHOP-INTENDがENDEAR由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べ統計学的に有意に改善（平均差26.19点、p<0.0001）
オープンラベル移行（Part C）では、12 mg投与から高用量へ切替後、HFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点（Day 302時点）
安全性は12 mgレジメンの既知プロファイルと概ね整合的。神経変性マーカー（ニューロフィラメント）の低下がより速い可能性を示唆
高用量レジメンはEUと日本で承認済み。米国では審査中でPDUFAアクションデートは2026年4月3日（同社）

概要

バイオジェンは2026年2月4日、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）に対するヌシネルセン（SPINRAZA）の高用量レジメンを評価した第2/3相DEVOTE試験の結果がNature Medicineに掲載されたと発表した。
高用量レジメンは、導入（loading）として50 mgを14日間隔で2回投与し、その後、維持（maintenance）として28 mgを4か月ごとに投与する。
従来の12 mgレジメンに比べ、導入をより迅速に行い、維持用量が高い点を特徴とする。

主要な結果として、DEVOTE Part B（ピボタル・コホート）では、治療未経験の症候性乳児で運動機能（CHOP-INTEND）が、ENDEAR試験由来の事前規定マッチド偽治療（sham）群（未治療）と比べて統計学的に有意に改善した（平均差26.19点、+15.1 vs -11.1、p<0.0001）とされた。
また、Part C（オープンラベル）では、12 mgレジメンで治療中の4〜65歳が高用量へ移行し、運動機能指標（HFMSE、RULM）の平均改善が報告された。
さらに、ニューロフィラメント（神経変性マーカー）の低下が12 mgより速い可能性が示唆されたとしている。

詳細

発表元Biogen Inc.
発表日2026年2月4日
掲載Nature Medicine（DEVOTE試験結果の掲載を同社が発表）
対象疾患脊髄性筋萎縮症（SMA）
薬剤ヌシネルセン（nusinersen／SPINRAZA）
高用量レジメン（同社説明）
導入：50 mg/5 mLを14日間隔で2回（より迅速なローディング）／維持：28 mg/5 mLを4か月ごと
比較として言及されたレジメン12 mg/5 mLレジメン
試験デザインDEVOTE：3パート構成、全139例
主要結果（Part B）
CHOP-INTEND平均差26.19点（+15.1 vs -11.1、p<0.0001）
Part C
12 mgから移行（n=40、4〜65歳）でDay 302時点にHFMSE平均+1.8点、RULM平均+1.2点
安全性
主な有害事象（≥15%）：肺炎、呼吸不全、発熱、COVID-19、上気道感染。
重篤有害事象（≥10%）：肺炎、誤嚥性肺炎、呼吸不全
規制状況
EU・日本で承認済み。米国では審査中（PDUFA：2026年4月3日）

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AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 17:28:36 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、遺伝子治療・先端医療のグローバル研究動向を報じるニュースメディアである。
AskBio（Bayer傘下の独立子会社）は2025年10月21日、Nature Medicine誌において、うっ血性心不全（CHF）を対象とした遺伝子治療薬候補「AB-1002」の第1相試験12カ月データが掲載されたと発表した。

第1相試験でAB-1002関連の有害事象は報告されず、安全性が確認された。

非虚血性心不全患者において、複数の有効性指標で臨床的に意味のある改善を確認。

第2相試験「GenePHIT」が米国・欧州・英国・カナダで進行中。

米ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク発 — AskBioは、New York Heart Association（NYHA）分類III度の非虚血性うっ血性心不全患者を対象に行われたAB-1002の第1相試験（NCT04179643）の12カ月フォローアップデータをNature Medicine誌に発表した。この非盲検・用量漸増試験では、心筋への一回経冠動脈注入による投与後、安全性と初期的有効性が評価された。

結果として、AB-1002に起因する有害事象は認められず、非虚血性心不全患者において複数の臨床指標（心機能・運動耐容能・生活の質など）に有意な改善が観察された。データは、AB-1002のカプシドが高い心筋指向性を有することを支持しており、遺伝子導入の効率が高いことが示唆された。

発表元→ AskBio Inc.（Bayer AG傘下・独立経営）
発表日→ 2025年10月21日
掲載誌→ Nature Medicine（DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z）
試験デザイン→ 第1相非盲検・逐次用量漸増試験（NCT04179643）
対象疾患→ 非虚血性うっ血性心不全（NYHAクラスIII、駆出率低下型）
被験者数→ 少人数の段階的コホートによる安全性評価（詳細人数は未公表）
主要評価項目→ 安全性・忍容性の確認
副次評価項目→ 心機能指標・運動耐容能・臨床症状などの改善度
結果概要→
- AB-1002関連の有害事象はゼロ。
- 非虚血性心不全群で心拍出量・運動耐容能・QOLスコアの改善傾向を確認。
- 心筋指向性を持つAAVカプシドによる高効率遺伝子送達を示唆。
次段階→ 第2相試験GenePHIT（NCT05598333／EUCT2024-510581-17-00）が進行中。米国、欧州、英国、カナダで被験者登録を実施。
AB-1002の作用機序→
- AB-1002は、Protein Phosphatase 1（PP1）を抑制する改変型タンパク「I-1c」を発現させるためのAAVベクターを用いた心筋内一回投与型遺伝子治療。
- PP1は心筋カルシウム制御に関与し、過剰活性化が心不全病態を悪化させることが知られている。
臨床的意義→ 現行の薬物療法では改善が難しい非虚血性心不全に対し、根本的な細胞レベル介入を目指す新規治療法として注目される。
安全性→ 投与関連有害事象は報告されず、1年間の観察で臨床的に良好な忍容性を確認。

AIによる情報のインパクト評価（参考情報）:

★★★★★

心筋遺伝子治療の分野で臨床的安全性と有効性の兆候を示した初期成果は画期的であり、非虚血性心不全の新たな治療戦略として大きな転機をもたらす可能性がある。今後の第2相試験結果は遺伝子治療の循環器領域応用を加速させる鍵となる。

参考文献

AskBio: “AskBio Announces Publication in Nature Medicine of 12-month data from Phase 1 Trial of AB-1002 Gene Therapy in Participants with Congestive Heart Failure” (Bayer AG, Oct 21, 2025)
https://www.bayer.com/media/en-us/askbio-announces-publication-in-nature-medicine-of-12-month-data-from-phase-1-trial-of-ab-1002-gene-therapy-in-participants-with-congestive-heart-failure/

Nature Medicine: Hajjar, R. et al., “Cardiotropic AAV gene therapy for heart failure: a phase 1 trial.” Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-025-04011-z

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CMVが免疫チェックポイント阻害薬効果と毒性に影響、メラノーマ生存延長と有害事象低減

ステラ・メディックス — Wed, 07 May 2025 21:26:17 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医薬品、免疫療法、がん研究の分野における最新の知見をわかりやすく伝えることを目的としたメディアである。常に更新される研究情報から重要な要素を抽出し、臨床現場や研究開発に影響を与え得るテーマを取り上げている。今回紹介するのは、サイトメガロウイルス（CMV）感染歴がメラノーマ患者の免疫チェックポイント阻害薬（ICB）に対する治療応答や毒性発現に影響を及ぼすことを示した報告である。

CMV陽性の患者は、抗PD-1抗体単剤治療（sICB）において生存期間が延長

CMV陽性は、グレード3以上の免疫関連有害事象（irAE）の発症リスクを低下

転写因子TBX21（T-bet）の発現が、CMV陽性患者の予後改善と関連

メラノーマに対するICB治療の効果は個々の免疫背景に依存する。オックスフォード大学の研究チームは、CMV感染歴（IgG陽性）を持つ患者が、sICB治療において有意に生存期間が延長し、irAEの発症率が低いことを報告した。本研究は、CMVが誘導するT細胞の分化と機能変化がICBの免疫応答に影響を与えることを示唆しており、今後の治療選択や毒性管理への活用が期待される。

発表元→University of Oxford（Nature Medicine掲載）
発表日→2025年4月23日
研究の目的→CMV感染歴とメラノーマに対するICB治療効果および毒性との関連を評価
対象→341人のメラノーマ患者（うち302人が転移性/切除不能、39人が術後補助療法）
主な治療法→ペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ）またはニボルマブによるsICB、あるいはイピリムマブ＋ニボルマブによる併用治療（cICB）
主な所見→CMV陽性患者では、sICBにおける全生存期間（OS）と無再発生存期間（RFS）が延長
転写因子の役割→TBX21（T-bet）の高発現が、CMV陽性と同様のCD8+T細胞の細胞傷害性遺伝子群を誘導し、治療応答と相関
毒性関連→CMV陽性患者は、グレード3以上のirAE発症率が有意に低く、特に大腸炎および肺炎の発症が抑制
疫学的観察→CMV陽性率は一般人口と比較してメラノーマ患者で有意に低く、特にBRAF変異例で顕著

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