Modernaは2024年4月3日、PAを対象としたmRNAベースの治療法、mRNA-3927の第1/2相試験の中間データが科学雑誌Natureに掲載されたと発表した。これは、細胞内タンパク質置換を目的としたmRNA治療の初の臨床データである。プロピオン酸血症は、特定の酵素の欠損により、タンパク質や脂質の一部を処理できないために起こる希少な遺伝的代謝障害であり、有害な代謝物が体内に蓄積することで代謝性分解が起こる。この研究では、mRNA-3927が治療限界の副作用が少ないこと、および潜在的な臨床的利益が示されたことが報告されている。