詳細

• 発表元→ 住友ファーマ
• 発表日→ 2025年12月9日
• 学会→ 米国血液学会年次総会（ASH）2025
• 対象疾患→ 急性骨髄性白血病、骨髄線維症
• 開発薬①→ en zomenib（DSP-5336、選択的経口メニン阻害剤）
• 主要結果①→ KMT2A遺伝子再構成例でRP2Dは300mg 1日2回、ORR73.3％、CR＋CRh率40％。
• 併用療法→ en zomenib＋azacitidine／venetoclaxでORR85％（前治療歴なし群）。
• 開発薬②→ nuvisertib（TP-3654、選択的経口PIM1キナーゼ阻害剤）
• 主要結果②→ 骨髄線維症でTSS50および脾臓容積減少が確認され、忍容性は良好。
• 次のステップ→ 初発急性骨髄性白血病を対象とした併用療法試験の開始を計画。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

分子異常に基づく患者層で一貫した臨床活性が示されており、血液がん領域における治療選択肢拡大への影響は大きい。
ただし、現時点では予備的データであり、今後の検証が重要である。

3言語要約 / Multilingual Summaries

詳細

• 発表日→ 2025年11月4日
• 発表者→ 住友ファーマ株式会社／Sumitomo Pharma America（SMPA）
• 発表会議→ 米国血液学会（ASH 2025 Annual Meeting, Orlando, Dec 6–9, 2025）
• 対象疾患→ 急性骨髄性白血病（AML）、骨髄線維症（MF）
• 薬剤概要→
  • enzomenib（DSP-5336）：メニン–KMT2A結合阻害剤。AML患者116例でDLTなし。
  • 有効例では持続的な完全寛解（CR）およびCRhを確認。
  • venetoclax/azacitidine併用でもDLTなし、薬物相互作用なし。
  • ファストトラック指定（米FDA 2024年6月）・希少疾病用指定（日本厚労省 2024年9月）。
  • 主要遺伝子対象→ KMT2A再構成、NPM1変異、HOXA9/MEIS1関連AML。
• nuvisertib（TP-3654）：
  • 経口PIM1キナーゼ阻害剤。炎症性シグナル抑制を介して抗腫瘍効果。
  • 骨髄線維症に対する単剤・モメロチニブ併用試験（Phase 1/2）。
  • DLTなし、サイトカイン変化と臨床反応の相関を確認。
  • FDAファストトラック指定（2025年6月）、EMAオーファンドラッグ指定（2025年7月）。
• 口頭発表（ASH 2025）：
  • enzomenib（DSP-5336）モノセラピー試験（筆頭：Dr. Naval G. Daver）
  • enzomenib + venetoclax/AZA併用試験（筆頭：Dr. Justin M. Watts）
  • nuvisertib + momelotinib併用試験（筆頭：Dr. John Mascarenhas）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★★

短評：住友ファーマが開発中のenzomenibとnuvisertibはいずれも「難治性血液がん」に対する革新的標的治療薬候補。
特にenzomenibはメニン–KMT2A経路を直接阻害する新機構で、再発AMLへの臨床応用が現実味を帯びている。
nuvisertibはPIM1経路を抑制し、骨髄線維症の炎症性環境を変化させる初の経口治療薬候補として注目される。

3言語要約／Multilingual Summaries