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RegeneronがASH2025で血液疾患パイプライン14演題を発表、多発性骨髄腫でLynozyfic単剤データ公開、リンパ腫やPNHなど主要プログラムも進展

ステラ・メディックス — Tue, 18 Nov 2025 01:33:04 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンス領域の研究・開発動向を中立的に伝えるニュースメディアである。
リジェネロン（Regeneron）は、血液疾患領域の最新研究データ14演題を米国血液学会（ASH 2025）で発表すると公表した。
今回の記事で伝えるポイントは次の通り。

【要点①】BCMA×CD3二重特異性抗体 Lynozyfic が新規多発性骨髄腫で初めて単剤投与として発表。

【要点②】odronextamab は DLBCL・濾胞性リンパ腫など複数の第3相試験が進展。

【要点③】PNH向け cemdisiran＋pozelimab（cemdi-poze）や再生不良性貧血向けREGN7257の初期データも公開。

概要

Lynozyfic（linvoseltamab）は、多発性骨髄腫に対するBCMA標的の二重特異性抗体で、ASHでは新規患者を対象とした単剤治療（LINKER-MM4）が初公開となる。

odronextamab は、DLBCL・濾胞性リンパ腫において複数の第3相試験の最新結果が提示され、前治療ラインへの拡大が進む。

このほかPNHや重度再生不良性貧血を対象とした複数プログラムも進展し、血液疾患領域のパイプラインが広く強化されている。

詳細

発表元→ Regeneron Pharmaceuticals

発表日→ 2025年11月13日

Lynozyfic（linvoseltamab）→
新規治療ラインでの単剤試験（LINKER-MM4）を初公開。抗CD38抗体併用のLINKER-MM2も報告予定。

odronextamab →
OLYMPIA-3（DLBCL）、OLYMPIA-2／5（FL）など複数試験の新規成績が発表される。

PNHプログラム →
cemdisiran＋pozelimab の併用療法が比較試験で新たなデータを提示。

REGN7257 →
再生不良性貧血の初期ヒト試験の結果が発表される予定。

投資家向けイベント →
12月10日に「Regeneron Roundtable」を開催し、多発性骨髄腫プログラムの戦略を説明する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-generated summary.

Regeneron will present 14 abstracts from its hematology portfolio at ASH 2025.
Lynozyfic shows progress in newly diagnosed multiple myeloma, including the first bispecific monotherapy trial.
Odronextamab updates include Phase 3 data in DLBCL and follicular lymphoma, alongside advances in PNH and aplastic anemia programs.

中文摘要

注：AI辅助总结。

Regeneron将在ASH 2025公布14项血液疾病相关研究。
Lynozyfic首次在新诊断多发性骨髓瘤中以双特异性抗体单药形式发表。
Odronextamab的DLBCL和滤泡淋巴瘤III期试验也取得进展，同时PNH和再生障碍性贫血项目取得更新。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-द्वारा तैयार सारांश है。

Regeneron ASH 2025 में अपनी हीमेटोलॉजी पोर्टफोलियो से 14 नए डेटा प्रस्तुत करेगा।
Lynozyfic नए डायग्नोज़्ड मल्टीपल मायलोमा में पहली बार बिस्पेसिफिक मोनोटेरपी के रूप में दिखाया जाएगा。
Odronextamab के DLBCL और फॉलिक्यूलर लिंफोमा पर चरण 3 डेटा के साथ PNH और अप्लास्टिक एनीमिया कार्यक्रमों में भी प्रगति हुई है。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

二重特異性抗体の適応拡大や、新規作用機序の併用療法の進展が続いており、血液領域における技術革新の土台を大きく押し広げる内容である。

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ノボ、OmerosのMASP-3阻害抗体ザルテニバート取得、希少血液・腎疾患開発

ステラ・メディックス — Sat, 18 Oct 2025 14:12:51 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、世界の製薬企業による研究開発および事業戦略の動向を分析し、革新的医薬品の技術的・科学的背景を掘り下げるメディアである。今回は、Novo Nordisk（ノボノルディスク）がOmeros Corporation（オメロス社）から臨床段階にあるMASP-3阻害抗体ザルテニバート（zaltenibart、開発コードOMS906）を取得した資産買収およびライセンス契約について取り上げる。

【要点①】Novo NordiskがOmeros社のMASP-3阻害抗体ザルテニバートの全世界的権利を取得。

【要点②】契約総額は最大21億米ドルで、希少血液疾患および腎疾患領域での開発を加速。

【要点③】フェーズ3試験開始を予定し、補体系疾患における差別化治療薬としての展開を狙う。

デンマークのNovo Nordiskは、希少疾患領域のポートフォリオを強化するため、米国のOmeros社とザルテニバート（zaltenibart、旧OMS906）に関する資産買収およびライセンス契約を締結した。ザルテニバートは補体経路のうち「代替経路」を制御するMASP-3（mannan-binding lectin-associated serine protease-3）を標的とする抗体であり、補体関連疾患における新たな治療オプションとして注目されている。今回の取引は、希少疾患領域におけるノボノルディスクの存在感を一段と高める動きとみられる。

発表元→ Novo Nordisk A/S（ノボノルディスク）および Omeros Corporation（オメロス社）
発表日→ 2025年10月15日（デンマーク・米国共同発表）
契約概要→ ノボノルディスクがザルテニバートに関する全世界の開発・商業化権を取得。Omeros社は3億4,000万米ドルの前払金および短期マイルストンを受領、さらに最大総額21億米ドルの開発・商業化マイルストンと販売ロイヤリティを得る権利を保持。
対象化合物→ ザルテニバート（zaltenibart、開発コードOMS906）。MASP-3阻害型ヒト化モノクローナル抗体。
作用機序→ MASP-3は補体系の代替経路を活性化する主要酵素であり、前駆体プロ因子D（pro-FD）を活性型因子D（FD）に変換する。MASP-3阻害により、感染防御に重要な古典経路を温存しながら、異常な補体活性を抑制できる点が特徴。
開発状況→ 第2相試験で発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者における有効性と良好な安全性を確認。Epworth Sleepiness Scale（ESS）による昼間の眠気改善およびカタプレキシー発作抑制効果が示された。第3相国際共同試験を2025年第4四半期に開始予定。
適応候補疾患→ 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、IgA腎症（IgAN）、C3腎症、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）など。
臨床上の利点→ C3・C5阻害薬と異なり、免疫ワクチン応答を損なわないことが期待され、感染リスクを低減可能。
Omeros社の位置づけ→ Omerosは前臨床段階のMASP-3プログラムの一部権利を保持。小分子阻害薬開発も継続予定。
今後の計画→ 契約完了後、ノボノルディスクはPNHを対象とする国際フェーズ3試験を開始し、腎疾患領域への拡大を検討。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

MASP-3阻害という新規標的を臨床的に検証する初のグローバル開発案件であり、補体系疾患治療のパラダイム転換につながる可能性が高い。希少疾患領域におけるノボノルディスクの事業拡張としても戦略的意義が大きい。

参考文献

Novo Nordisk and Omeros announce asset purchase and license agreement for Omeros’ clinical-stage MASP-3 inhibitor zaltenibart (OMS906)
https://www.novonordisk.com/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=916434

ClinicalTrials.gov: OMS906 in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05678851

Omeros Corporation Pipeline Overview
https://www.omeros.com/

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ボイデア、EUでPNH治療の追加療法として承認

ステラ・メディックス — Wed, 15 May 2024 13:38:10 +0000

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ダニコパン（商品名Voydeya、ボイデア）が欧州連合（EU）において承認された。これは、C5阻害剤であるラブリズマブ（商品名ユルトミリス、Ultomiris）やエクリズマブ（商品名ソリリス、Soliris）を使用している希少疾患、夜間間欠性血色素尿症（PNH）の成人患者向けの追加治療薬として使用される。

この新薬は、経口投与可能な初の経口補体D因子阻害薬であり、標準治療薬に追加されることで残存溶血性貧血を呈する患者の治療効果を高めることが期待される。

ALPHA Phase III試験の結果に基づき、ヘモグロビンのレベル改善及び貧血と疲労の症状の軽減が示された。

欧州委員会（EC）は、ヒト用医薬品委員会（CHMP）の肯定的な意見を受け、ダニコパンをPNH治療薬として承認した。この薬は、ラブリズマブやエクリズマブと併用して、特に重篤な血管外溶血（EVH）を経験しているPNH患者の追加治療薬として使用される。

この承認は、患者と医療提供者に新たな治療オプションを提供し、PNHによる重篤な貧血と疲労の症状を管理する手段を強化する。ダニコパンは、ヘモグロビンレベルを向上させ、輸血の必要性を減少させることで、患者の生活の質を向上させることが期待される。

今後、Alexionはこの画期的な治療薬を欧州全域で提供するとともに、世界各国でのアクセス拡大を目指す。

発表元→Alexion, AstraZeneca Rare Disease
発表日→2024年4月23日
承認された事実→ダニコパン、欧州連合（EU）でラブリズマブやエクリズマブの追加治療薬としてPNHの成人患者の治療に承認
承認の根拠→ALPHA Phase III試験の結果、ヘモグロビンレベルの向上、貧血と疲労の症状の軽減が確認された
治験評価期間→12週間
治験公表→The Lancet Haematologyに掲載
追加情報→Voydeyaは米国、EU、日本でオーファンドラッグ指定を受けており、治療の先進性が認められている

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夜間間欠性血色素尿症（PNH）、経口単剤療法Fabhaltaが欧州CHMPの肯定意見

ステラ・メディックス — Wed, 27 Mar 2024 04:13:16 +0000

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成人の夜間間欠性血色素尿症（PNH）患者向けに、欧州で初の経口単剤療法としてイプタコパン（商品名Fabhalta、ファバルタ）が欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）の肯定的意見を受ける

第3相試験APPLY-PNHを含むデータに基づき、輸血なしでのヘモグロビン改善が抗C5療法と比較して優れていることが示された

PNHの治療の新たな選択肢になり、患者の負担を軽減する可能性がある

Novartisは2024年3月22日、成人のPNH患者に対するイプタコパンの使用を推奨する肯定的意見が、EMAのCHMPから採用されたと発表した。この意見は、先行治療に抗C5療法を受けているが貧血の続く患者を対象とした第3相試験APPLY-PNH、および補体阻害剤未治療患者を対象としたAPPOINT-PNH試験のデータに基づいている。これにより、イプタコパンはPNHの治療において欧州で利用可能な最初の経口単剤療法となる可能性がある。

発表元→Novartis
発表日→2024年3月22日
研究の背景→PNHは、補体系と呼ばれる免疫系の一部によって本来の血球が攻撃される希少で慢性的な血液疾患である
イプタコパンの概要→イプタコパンは、補体副経路のB因子を阻害する経口薬で、米国食品医薬品局（FDA）によって2023年12月にPNHの治療薬として承認された
臨床試験→APPLY-PNH試験では、抗C5療法経験者がイプタコパンに切り替えた場合、輸血を伴わないヘモグロビンレベルの持続的な改善が見られた
将来への展望→イプタコパンは現在、PNHを含む複数の補体媒介疾患における後期開発プログラムが進行中である

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