STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療、科学、産業、政策、技術にまたがる革新や発表を幅広く取り上げ、世界に与える影響を深掘りすることを目的とした情報発信メディアである。臨床試験から企業戦略、医薬品開発に至るまで、生命と社会に関わる最新の動きを読者に伝えている。今回紹介するのは次の通り。

Regeneron Pharmaceuticalsは2025年8月26日、全身型重症筋無力症（gMG）に対するsiRNA治療薬cemdisiranの第3相試験「NIMBLE」において、主要および主要な副次評価項目の両方を達成したと発表した。cemdisiranは補体第5成分（C5）の活性を抑制するRNA干渉（siRNA）治療薬で、今回の試験では単剤で平均74％の補体活性抑制を達成した。

比較対象となったのは、cemdisiran単剤、cemdisiranとC5抗体pozelimabの併用（cemdi-poze）、およびプラセボの3群である。主要評価項目であるMG-ADLスコアの改善では、cemdisiran単剤投与がプラセボに対して-2.3ポイントの有意差（p＝0.0005）を示し、pozelimab併用群よりも良好な数値を記録した。

副次評価項目のQMGスコアにおいても、cemdisiran群は-2.77ポイントの改善を示し、これも統計学的有意であった（p＝0.0015）。加えて、副作用による投与中止例は報告されず、安全性プロファイルも概ね良好であった。

• 発表元→Regeneron Pharmaceuticals
• 発表日→2025年8月26日
• 対象疾患→全身型重症筋無力症（gMG）
• 治療薬→cemdisiran（siRNA治療薬）、pozelimab（C5抗体）
• 試験名→NIMBLE試験（第3相）
• 試験デザイン→無作為化二重盲検プラセボ対照試験
• 主要評価項目→MG-ADLスコアのベースラインからの変化（24週時点）
• 副次評価項目→QMGスコアのベースラインからの変化
• 治療スケジュール→cemdisiran：600mgを12週ごと皮下注投与
• 結果の要点→cemdisiran群はプラセボ対比でMG-ADLスコアが-2.30ポイント改善（p＝0.0005）、QMGスコアは-2.77ポイント改善（p＝0.0015）
• 副作用と安全性→重篤な治療関連有害事象（TEAE）は少数で、cemdisiran群では中止例なし
• 承認申請→FDAへの申請は2026年第1四半期を予定

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

The post Regeneronのcemdisiran、gMG対象の第3相で有効性と安全性を示す first appeared on STELLANEWS.LIFE.