RMAT指定 | STELLANEWS.LIFE

bemdaneprocel、第1相で36カ月の安全性と運動機能改善、パーキンソン病

ステラ・メディックス — Sat, 11 Oct 2025 11:42:26 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、再生医療と神経疾患治療の最前線を追う。今回は、バイエル傘下のBlueRock Therapeutics（ブルーロック・セラピューティクス）が公表した、パーキンソン病治療用細胞治療薬「bemdaneprocel（ベムダネプロセル）」の第1相臨床試験36か月フォローアップ結果を取り上げる。

【要点①】bemdaneprocelの36か月データで安全性を確認、神経移植細胞の長期生着を確認

【要点②】運動機能指標（MDS-UPDRS）でベースラインから持続的改善傾向

【要点③】高用量群で臨床的に意味のある運動機能改善を維持（平均−17.9点）

2025年10月7日、バイエルAGおよびその完全子会社BlueRock Therapeutics LP（本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ベルリン）は、パーキンソン病（PD）を対象とした細胞治療薬bemdaneprocel（BRT-DA01）の第1相臨床試験「exPDite」から、36か月フォローアップデータを発表した。この結果は10月6日、国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）世界大会にて報告された。

解析の結果、bemdaneprocelは36か月時点でも安全性に関して良好な結果を示し、治療または外科手術に関連する重篤な有害事象は認められなかった。F-Dopa PETイメージングでは、12か月で免疫抑制を中止した後も移植されたドーパミン前駆細胞が生存し、脳内で生着を維持していることが確認された。

臨床的有効性指標でも、運動症状の改善が持続。MDS-UPDRS Part 3（オフ薬状態）スコアは高用量群で平均−17.9点、低用量群で−13.5点と、いずれも臨床的に意味のある改善を維持した。日常生活動作を測定するPart 2でも高用量群で−4.3点の改善が報告された。

また、「PD Diary（パーキンソン病日誌）」による評価では、高用量群で「良好なON状態」時間が平均+1時間延長し、「OFF状態」時間は約−0.93時間短縮した。これらの結果は、ドーパミン神経補充を目指す細胞治療の実用化に向けた重要なマイルストーンと位置付けられている。

BlueRock Therapeuticsの上級副社長ガビ・ベルフォート博士は「36か月データは、bemdaneprocelが長期的かつ有意義な治療オプションになり得る可能性を裏付けるものだ」とコメントした。バイエル製薬部門開発責任者クリスチャン・ロメル博士も「本結果は、パーキンソン病患者に必要とされる新しい治療選択肢の開発に向けた希望を強める」と述べている。

発表元→ Bayer AG / BlueRock Therapeutics LP（バイエル完全子会社）
発表日→ 2025年10月7日
対象疾患→ パーキンソン病（Parkinson’s disease）
試験名→ exPDite（第1相臨床試験）
フォローアップ期間→ 36か月
主要評価項目→ 安全性、運動機能（MDS-UPDRS Part 2 & 3）、PD Diary
主な結果→ 安全性良好・長期生着確認、高用量群でMDS-UPDRS Part 3スコア−17.9点
細胞治療の内容→ ヒト胚性幹細胞由来のドーパミン神経前駆細胞を脳内移植
FDA指定→ RMAT（再生医療先進治療）およびFast Track指定
次段階試験→ exPDite-2（第Ⅲ相試験、進行中）

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

ヒト幹細胞由来のドーパミン神経移植による治療が3年間にわたり安全かつ安定した効果を示したことは、神経変性疾患における再生医療の新たな転換点である。bemdaneprocelはパーキンソン病治療の「機能回復」を目指す初の細胞治療候補として注目される。

参考文献

Bayer AG. “BlueRock Therapeutics reports positive 36-month results from Phase I trial of bemdaneprocel for treating Parkinson’s disease.”
https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-reports-positive-36-month-results-from-phase-i-trial-of-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease/

Hauser RA et al. “Minimal clinically important difference in Parkinson’s disease as assessed in pivotal trials of pramipexole extended release.” Parkinson’s Dis. 2014; 2014:467131.

International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders, Abstracts 2025.

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BlueRockパーキンソン病向け細胞治療ベムダネプロセル第3相開始──初の患者に

ステラ・メディックス — Sun, 28 Sep 2025 21:48:28 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学、医療、テクノロジー、環境など、幅広い分野における最新の研究成果や社会的な動きを紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で世界の注目すべき出来事を日々伝え、専門的な知見を交えて発信している。今回紹介するのは次の通り。

BlueRock Therapeutics（Bayer子会社）がパーキンソン病に対する同種細胞治療薬ベムダネプロセルの第3相試験「exPDite-2」を開始

初の患者が無作為化により治療を受け、偽手術対照二重盲検デザインで安全性と有効性を評価

この試験結果は今後、規制当局への承認申請データに含まれる予定

Bayerの完全子会社であるBlueRock Therapeuticsは、パーキンソン病治療を目的とした細胞治療薬候補ベムダネプロセルの第3相試験「exPDite-2」で最初の患者への投与が行われたことを発表した。この試験は、同種多能性幹細胞由来のドパミン神経前駆細胞を移植する治療法を検証する初の第3相試験であり、無作為化・偽手術対照・二重盲検デザインで進められている。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（新しい細胞治療の実用化に向けた重要な一歩だが、有効性の確証にはさらなるデータが必要）

発表元→BlueRock Therapeutics（Bayer傘下）
発表日→2025年9月22日
研究対象→パーキンソン病
治療薬候補→ベムダネプロセル（BRT-DA01）
試験名→第3相試験「exPDite-2」
試験デザイン→多施設共同、無作為化、偽手術対照、二重盲検
被験者数→約102人を予定
一次エンドポイント→78週時点での運動日誌による有効時間（ON時間）の変化（不随意運動を伴わない時間）
背景→第1相試験では12例で安全性が確認され、24カ月時点で有害事象なし。有効性に関しても二次評価項目で改善傾向が報告されていた。
規制上の位置付け→FDAよりFast TrackおよびRMAT指定を取得済み

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AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了

ステラ・メディックス — Sat, 20 Sep 2025 11:19:53 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学、技術、社会の幅広い領域で新たに発表された研究や制度の変化を取り上げ、社会に与える影響を多角的に伝えることを目的とする情報メディアである。研究開発の現場から政策、生活に及ぶまで、読者が理解しやすい形で整理し、知見を広げる機会を提供している。今回は、Bayer傘下のAskBioによる多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療の進展について紹介する。

AskBioが開発中の遺伝子治療AB-1005の第1相試験（REGENERATE MSA-101）で被験者の登録完了を発表

対象は多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）患者、治療の安全性を評価

MSA-Pに有効な疾患修飾療法が存在しない現状において、臨床開発の重要な節目とされる

Bayer傘下のAskBioは2025年9月17日、多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療AB-1005の第1相試験「REGENERATE MSA-101」における参加者登録が完了したと発表した。本試験はAB-1005を被殻に投与し、安全性を評価するランダム化二重盲検プラセボ対照試験であり、登録完了は臨床開発における大きな進展とされる。

AB-1005は、ヒトグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）の遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルス2型（AAV2）ベクターを用いた遺伝子治療である。これにより脳内で持続的にGDNFを発現させ、神経細胞の変性を抑制することが期待されている。従来、MSA-Pはパーキンソン病に類似する運動症状や自律神経障害を呈し、発症後5〜10年で急速に進行する難治性の神経疾患であるが、有効な疾患修飾療法は存在していない。

今回の進展は、MSA-Pに対する初期的な臨床試験として重要な位置付けを持つ。今後、1年間の盲検下評価を経て試験が解除され、初期結果が得られる予定である。また、AskBioはAB-1005をパーキンソン病においても開発中であり、FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定を受けるなど、関連疾患領域での臨床開発を並行して進めている。

発表元→AskBio（Bayerの完全子会社）
発表日→2025年9月17日
研究対象→多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）
治療候補→AB-1005（GDNF遺伝子を導入したAAV2ベクター遺伝子治療）
臨床試験→第1相試験「REGENERATE MSA-101」、ランダム化二重盲検プラセボ対照、安全性評価が目的
登録状況→11人の患者の登録が完了し、3年間の追跡を予定
今後の展開→1年目の評価完了後に初期結果が発表予定、パーキンソン病対象試験も並行して進行

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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