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ファイザーは、HYMPAVZI（一般名：marstacimab）の適応拡大に向けた補足生物製剤承認申請（sBLA）について、米国食品医薬品局（FDA）が受理し、優先審査（Priority Review）を付与したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理され、優先審査が付与された。
申請は、（１）インヒビター保有の血友病Ａ／Ｂ（６歳以上）と、（２）インヒビター非保有の小児（６～１１歳）の２集団を対象に適応拡大を目指す内容とされた。
承認されれば、血友病Ｂの６～１１歳における「非因子」予防投与として初の選択肢になり得る、と発表文は述べた。

概要

ファイザーは、HYMPAVZI（marstacimab）の既存適応に加え、治療選択肢が限られやすいインヒビター保有患者や、
６～１１歳の小児集団への適応拡大を目的としてsBLAを提出し、FDAが優先審査として受理したと発表した。
作用機序はTFPI（組織因子経路インヒビター）を標的とする「非因子」アプローチで、週１回の皮下投与である点が説明されている。
FDAの審査期限（PDUFAアクション日）は、２０２６年第２四半期に設定された。

詳細

発表元Pfizer（ファイザー）
発表日２０２６年２月６日
対象疾患血友病Ａ／血友病Ｂ
申請の狙いHYMPAVZIの適応を、（１）インヒビター保有の血友病Ａ／Ｂ（６歳以上）と、（２）６～１１歳の血友病Ａ／Ｂ（インヒビター非保有）へ拡大
現行の米国適応（発表文の記載）１２歳以上の血友病Ａ（第８因子インヒビターなし）または血友病Ｂ（第９因子インヒビターなし）
審査区分優先審査（Priority Review）
審査予定PDUFAアクション日：２０２６年第２四半期
投与週１回の皮下投与（発表文の説明）
根拠データ第３相BASIS試験（インヒビター集団）および第３相BASIS KIDS試験（小児）
試験情報BASIS：NCT03938792／BASIS KIDS：NCT05611801
追加の指定小児（６歳以上１２歳未満）の血友病Ｂ（インヒビター有無）における定期予防投与について、画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）が付与されたと発表
次のステップFDAの審査結果（２０２６年第２四半期予定）を待つ段階

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

小児（６～１１歳）やインヒビター保有といった医療ニーズの高い集団を対象に、規制当局が優先審査を付与した点は重要である。
一方で、適応拡大の可否や最終的な使用条件は審査結果に依存する。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

FDA accepted Pfizer’s sBLA for HYMPAVZI (marstacimab) and granted Priority Review.
The filing seeks to expand use to patients aged 6+ with inhibitors and to children aged 6–11 without inhibitors (hemophilia A or B).
The PDUFA action date is set for Q2 2026; approval could enable a non-factor prophylaxis option for hemophilia B in ages 6–11.

中文摘要

注：AI辅助生成。

FDA已受理辉瑞HYMPAVZI（marstacimab）的补充生物制品许可申请，并授予优先审评。
申请拟将适应证扩大至：6岁及以上、伴抑制物的甲／乙型血友病患者，以及6～11岁、无抑制物的甲／乙型血友病患儿。
PDUFA审评期限为2026年第二季度；若获批，可能为6～11岁乙型血友病提供非因子预防治疗选择。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

FDA ने Pfizer की HYMPAVZI (marstacimab) के लिए sBLA को स्वीकार किया और Priority Review दिया।
फाइलिंग का उद्देश्य 6+ वर्ष के इनहिबिटर वाले रोगियों तथा 6–11 वर्ष के बिना इनहिबिटर वाले बच्चों (हिमोफीलिया A या B) में उपयोग का विस्तार है।
PDUFA कार्रवाई तिथि 2026 की Q2 में निर्धारित है; स्वीकृति होने पर 6–11 वर्ष के हिमोफीलिया B में non-factor प्रोफिलैक्सिस का विकल्प मिल सकता है।

TFPI | STELLANEWS.LIFE

ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理　優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

TFPI | STELLANEWS.LIFE

ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理 優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す

概要

AIによるインパクト評価

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

中文摘要

हिन्दी सारांश

ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理　優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す