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UCB、TK2欠損症治療薬KYGEVVIがEMA CHMPで承認推奨──例外的状況下でEU販売承認へ前進

ステラ・メディックス — Wed, 11 Feb 2026 15:50:33 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

　UCBは、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）治療薬として、KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）が欧州医薬品庁（EMA）のCHMPから承認推奨の肯定的見解を得たと発表した。

要点

【要点①】EMAのCHMPが、TK2dに対するKYGEVVIの販売承認（例外的状況下）を推奨する肯定的見解を採択したとUCBが発表した。
【要点②】対象は「遺伝学的に確定したTK2d」で、症状発現年齢が12歳以下の小児・成人とされた。
【要点③】裏付けデータは2試験の統合解析で、機能指標と生存を評価し、主な副作用として下痢、嘔吐、腹痛などの消化器症状が挙げられた。

概要

　UCBは2026年1月30日、EMAの医薬品委員会（CHMP）が、KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）について、例外的状況下での販売承認を推奨する肯定的見解を採択したと発表した。

　同社によると、欧州委員会（EC）の最終判断は2026年第2四半期が見込まれるとしている。

　本剤の対象は、遺伝学的に確定したTK2dのうち、症状発現年齢が12歳以下の患者（小児・成人）とされる。

　UCBは、EMAのPRIME制度による支援を受けたとも説明している。

詳細

発表元UCB
発表日2026年1月30日
対象疾患チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）
当局判断EMAのCHMPが、例外的状況下での販売承認を推奨する肯定的見解
対象集団遺伝学的に確定したTK2dで、症状発現年齢が12歳以下の小児・成人
裏付けデータ症状発現年齢12歳以下のTK2d患者を対象とした2試験の統合データ。機能指標（運動マイルストン、人工呼吸補助、栄養補助）と生存への影響を評価
試験規模2試験合計39例（発表内の記載）
患者背景症状発現の中央値は1.89歳、治療期間中央値は91.4か月（発表内の記載）
安全性主な副作用として、下痢、嘔吐、腹痛などの消化器症状が挙げられた
作用機序骨格筋のミトコンドリアDNAに取り込まれ、ミトコンドリアDNAコピー数の回復と骨格筋機能の改善につながる可能性が示された
規制プロセス欧州委員会（EC）の最終判断は2026年第2四半期を想定（同社説明）
関連試験TK0102（NCT03845712）、MT-1621-101（NCT03701568）

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

　TK2dのような超希少疾患を対象に、EUでの承認に向けた手続きが進んだ点は、治療選択肢の議論に影響し得る。一方で、現時点はCHMPの肯定的見解であり、最終判断は欧州委員会の決定を要する。また、例外的状況下での承認枠組みである点も踏まえ、今後の情報開示と運用状況の確認が必要となる。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

UCB said the EMA’s CHMP adopted a positive opinion recommending EU marketing authorization under exceptional circumstances for KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) in TK2 deficiency (TK2d).
The proposed indication covers pediatric and adult patients with genetically confirmed TK2d with symptom onset at or before 12 years of age.
Supportive evidence pooled two studies (39 participants) assessing functional outcomes and survival; common adverse reactions included gastrointestinal events such as diarrhea, vomiting, and abdominal pain.

中文摘要

注：AI辅助生成。

UCB表示，EMA的CHMP已就KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）用于TK2缺陷症（TK2d）的上市许可给出肯定性意见（例外情形）。
拟定适应证为：遗传学确诊的TK2d，且症状起始年龄在12岁及以下的儿童与成人。
支持性数据来自两项研究合并分析（共39例），评估功能结局与生存；常见不良反应为腹泻、呕吐、腹痛等胃肠道事件。

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

UCB के अनुसार, EMA की CHMP ने TK2 deficiency (TK2d) के लिए KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) को “exceptional circumstances” के तहत EU मार्केटिंग अनुमति की सिफारिश करते हुए सकारात्मक राय दी है।
प्रस्तावित संकेत: आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए TK2d में, जिनमें लक्षणों की शुरुआत 12 वर्ष या उससे पहले हुई हो (बच्चे व वयस्क)।
समर्थनकारी साक्ष्य दो अध्ययनों के संयुक्त डेटा (कुल 39 प्रतिभागी) से आए; आम दुष्प्रभाव दस्त, उल्टी और पेट दर्द जैसे जठरांत्र संबंधी थे।

参考文献

【企業プレスリリース】
https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/kygevvir-doxecitine-and-doxribtimine-recommended-for-approval-in-the-european-union-as-treatment-for-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d

ClinicalTrials.gov：TK0102（NCT03845712）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03845712

ClinicalTrials.gov：MT-1621-101（NCT03701568）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03701568

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UCB、AES2025でフェンフルラミンのCDKL5欠損症第3相結果を発表　DEE全体の治療ニーズに関する新知見も提示

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 05:07:40 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介することに特化したメディアである。
本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。
UCBは、American Epilepsy Society（AES）年次総会において21演題を発表し、CDKL5欠損症に対するフェンフルラミンの第3相試験結果、ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群を対象とした長期オープンラベル試験、発達性てんかん性脳症に関する調査研究、ならびに長時間発作に関するリアルワールドデータを共有した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】CDKL5欠損症を対象としたフェンフルラミン第3相試験で主要評価項目が達成され、従来の2疾患に続き3つ目の発達性てんかん性脳症で有望な結果が示された。
【要点②】ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群では、最大4年間の長期投与で安全性一貫性と臨床改善傾向が報告された。
【要点③】発達性てんかん性脳症における介護者調査や長時間発作の実態調査により、患者・介護者の生活負担と迅速な治療介入の重要性が浮き彫りとなった。

概要

発達性てんかん性脳症（DEE）は、重篤な発作と認知・発達の障害を伴う難治性の疾患群である。今回のAES 2025では、UCBが21演題を通じて、薬剤評価、患者・介護者の調査、リアルワールドデータ解析など多角的な知見を提示した。
とりわけ、CDKL5欠損症に対するフェンフルラミンの第3相試験で主要評価項目が達成されたことは注目される成果であり、従来のドラベ症候群とLennox–Gastaut症候群に続く新たな疾患領域での治療可能性が示唆された。
さらに、日常生活や行動面への影響を示す介護者調査、ならびに長時間発作の高い医療リスクを示すリアルワールドデータにより、総合的なケア体制や迅速な治療戦略の重要性が再確認された。

詳細

発表元→ UCB
発表日→ 2025年12月4日
対象疾患→ CDKL5欠損症、ドラベ症候群、Lennox–Gastaut症候群、発達性てんかん性脳症（DEE）、長時間発作
主要発表内容→ CDKL5欠損症に対するフェンフルラミン第3相試験で、運動性発作頻度がプラセボに比べ有意に減少した。既承認疾患と同様の安全性プロファイルが報告された。
長期試験→ ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群で最大4年間の長期試験において、安全性は初期試験と一貫し、臨床改善または悪化なしの状態が維持された。
患者・介護者の負担→ DEEでは睡眠障害、行動上の問題、コミュニケーション困難が日常生活に大きな影響を及ぼすことが介護者調査により確認された。
長時間発作の実態→ 米国リアルワールド解析では、長時間発作が重度合併症の増加、救急医療利用、状態遷延への進展に強く関連した。
臨床的含意→ フェンフルラミンの適応拡大可能性に加え、急性発作治療薬における「速やかな効果発現」「非直腸投与」のニーズが明らかになった。
制限事項→ CDKL5欠損症に対する治療は未承認であり、データは学会発表段階。医療実装には追加検証が必要である。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

CDKL5欠損症での主要評価項目達成は希少てんかん領域における大きな前進であり、長期データや介護者調査を含む総合的研究は臨床的価値が高い。
一方、適応未承認であり実臨床への影響は今後の評価が必要であるため、最高評価の一段下とした。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

AI-assisted translation for clarity.

UCB presented 21 scientific abstracts at AES 2025, including positive phase 3 results of fenfluramine in CDKL5 deficiency disorder.
Long-term open-label data in Dravet and Lennox–Gastaut syndromes showed sustained safety and clinical benefit.
Caregiver and real-world studies emphasized the major burden of DEEs and the need for rapid and effective seizure intervention.

中文摘要

AI辅助生成。

UCB 在 AES 2025 发布 21 项研究成果，包括 CDKL5 缺陷症患者中非普拉明三期试验的积极结果。
在 Dravet 综合征与 Lennox–Gastaut 综合征中的长期开放标签试验显示安全性稳定且临床获益持续。
调查显示 DEE 患者及其照护者面临显著负担，强调快速干预长时间发作的重要性。

हिन्दी सारांश

AI आधारित参考要約。

UCB ने AES 2025 में 21 वैज्ञानिक प्रस्तुतियाँ साझा कीं, जिनमें CDKL5 कमी विकार में फेनफ्लूरामाइन के चरण 3 के सकारात्मक परिणाम शामिल थे।
Dravet और Lennox–Gastaut सिंड्रोम के रोगियों में दीर्घकालिक उपचार से सुरक्षित और स्थायी लाभ दिखे।
देखभालकर्ता सर्वेक्षण और वास्तविक世界 के डेटा ने DEE रोगियों पर होने वाले भारी प्रभाव और तेजी से उपचार की आवश्यकता को उजागर किया।

企業プレスリリース：

https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/ucb-shares-leading-scientific-research-and-advances-at-american-epilepsy-society-annual-meeting

てんかん研究に関する医療情報イメージ

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UCB、成長とイノベーション推進に向け経営幹部を戦略的ローテーション　2026年1月に施行

ステラ・メディックス — Sun, 09 Nov 2025 20:25:19 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、グローバル製薬・ライフサイエンス分野の動向を中立的かつ正確に報じるメディアである。ベルギーのユシービー（UCB）は2025年11月6日、経営体制の戦略的ローテーションを発表した。2026年1月1日付でフィオナ・デュ・モンソー氏が最高商務責任者（Chief Commercial Officer）に就任し、エマニュエル・カイマエクス氏が患者エビデンス部門の責任者（Head of Patient Evidence）に就く。この人事は、成長とイノベーションを継続的に推進するためのリーダーシップ再編の一環である。

【要点①】 2026年1月1日付でUCBの経営チームに戦略的ローテーションを実施。

【要点②】フィオナ・デュ・モンソー氏がChief Commercial Officerに就任。

【要点③】エマニュエル・カイマエクス氏がHead of Patient Evidenceに就任。

概要

今回の経営チームローテーションは、UCBが掲げる「持続的成長」「患者中心のイノベーション」「機能横断的協働」の理念をさらに強化する目的で行われる。両氏はすでに同社で長年にわたりリーダーシップを発揮しており、交代により新たな視点と経験を経営の中核に取り込むことが期待されている。CEOのジャン＝クリストフ・テリエ氏は「動的なリーダーシップこそがUCBの成長の原動力である」と述べている。

詳細

発表元→ UCB S.A.（ベルギー・ブリュッセル）
発表日→ 2025年11月6日（現地時間18時CET）
施行日→ 2026年1月1日
人事異動内容→
- フィオナ・デュ・モンソー氏：Executive Vice President & Chief Commercial Officer（現・EVP Patient Evidence）
- エマニュエル・カイマエクス氏：Executive Vice President, Head of Patient Evidence（現・Chief Commercial Officer）
目的→ 組織横断的能力の強化、グローバル協働の深化、長期的安定性の確保
背景→ UCBの成長戦略の中核を担う両部門の連携をさらに深化させる。
コメント→ CEOジャン＝クリストフ・テリエ氏：「この戦略的ローテーションは、UCBが今後も革新と成長を両立させるための布石である。」
引継ぎ→ 移行期間を設け、全プロジェクトの継続性を担保。

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

短評：本人事は単なる役職交代ではなく、データ・エビデンス創出部門と商業戦略部門を有機的に結び付ける意図が明確である。グローバル市場での製品拡大や、患者中心の価値創出を推進する上で重要なステップと位置付けられる。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for reference.

UCB announced a strategic executive rotation effective January 1, 2026.
Fiona du Monceau will become Chief Commercial Officer; Emmanuel Caeymaex will lead Patient Evidence.
The transition supports UCB’s long-term focus on cross-functional leadership and global innovation.

中文摘要

注：以下内容为人工智能生成，仅供参考。

UCB宣布自2026年1月1日起进行战略性高管轮换。
Fiona du Monceau将出任首席商务官，Emmanuel Caeymaex将担任患者证据部门负责人。
此次调整旨在强化跨部门协作与创新能力。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-सहायित सारांश केवल संदर्भ हेतु है।

UCB ने 1 जनवरी 2026 से प्रभावी एक रणनीतिक नेतृत्व परिवर्तन की घोषणा की।
फियोना डू मॉन्सो नई चीफ कमर्शियल ऑफिसर बनेंगी, जबकि इमैनुएल काएमेक्स मरीज साक्ष्य विभाग का नेतृत्व करेंगे।
यह परिवर्तन कंपनी की दीर्घकालिक नवाचार और सहयोग की दृष्टि को आगे बढ़ाता है।

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UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得　死亡リスク86％低減

ステラ・メディックス — Sun, 09 Nov 2025 20:21:00 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療・ライフサイエンス領域の革新的研究成果を中立的かつ正確に伝えるメディアである。ベルギーの製薬企業ユシービー（UCB）は、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）に対する世界初かつ唯一の治療薬「KYGEVVI（ドキセシチン／ドキスリブチミン）」が米国食品医薬品局（FDA）より承認を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】 KYGEVVIはチミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）に対する初のFDA承認治療薬。

【要点②】治療開始後の死亡リスクを約86％低減（95％CI：61–96％）。

【要点③】対象は発症年齢12歳以下の小児および成人。欧州医薬品庁（EMA）での審査も進行中。

概要

チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）は、ミトコンドリアDNAの維持障害により進行性の筋力低下を引き起こす極めて稀な遺伝性疾患である。これまで承認治療はなく、支持療法に限られていた。今回承認されたKYGEVVIは、ピリミジンヌクレオシドであるドキセシチンおよびドキスリブチミンの配合製剤で、骨格筋内ミトコンドリアDNAのコピー数を回復させる作用を持つ。

詳細

発表元→ UCB（ベルギー、ブリュッセル）
発表日→ 2025年11月3日（CET）
製品名→ KYGEVVI（ドキセシチン／ドキスリブチミン）
剤形→ 経口用粉末溶液（2g/2g）
適応→ 発症年齢12歳以下のTK2d患者（成人・小児）
作用機序→ ピリミジンヌクレオシドの補充により、筋肉細胞内のミトコンドリアDNAコピー数を回復
臨床データ→ 第2相試験＋後ろ向き観察研究＋拡大アクセスプログラムに基づく
治療効果→ 治療開始からの死亡リスクを約86％低減（95％信頼区間：61–96％）
治療期間中央値→ 4年（範囲：1日〜12年）
有害事象（≥5%）→ 下痢、腹痛、嘔吐、ALT/AST上昇など
安全性管理→ 肝機能（ALT/AST）・消化器症状のモニタリング推奨
規制ステータス→ FDAのOrphan Drug、Breakthrough、Priority Review、Rare Pediatric Disease指定取得
販売予定→ 米国で2026年第1四半期に上市予定
欧州状況→ EMA審査中、他地域への申請準備進行

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★★

短評：KYGEVVIはミトコンドリア疾患領域における画期的治療薬であり、希少小児疾患の治療環境を大きく変える可能性を持つ。86％の死亡リスク低下という結果は、これまで支持療法しか存在しなかったTK2dに対して極めて重要な臨床的ブレークスルーである。

3言語要約／Multilingual Summaries

English Summary

Note: AI-assisted translation for reference.

The U.S. FDA approved KYGEVVI (doxecitine and doxribtimine) as the first and only treatment for thymidine kinase 2 deficiency (TK2d).
Treatment reduced overall risk of death by approximately 86% compared to untreated patients.
The approval is based on combined data from a Phase 2 trial, retrospective reviews, and an expanded access program.

中文摘要

注：以下内容为人工智能生成，仅供参考。

美国FDA批准KYGEVVI（多西西汀和多西核苷）用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。
治疗将总体死亡风险降低约86%。
批准基于II期临床研究、回顾性分析和扩大使用计划的数据。

हिन्दी सारांश

ध्यान दें：यह AI-सहायित सारांश केवल संदर्भ हेतु है।

यू.एस. FDA ने KYGEVVI (डॉक्सेसिटीन और डॉक्सरिब्टिमीन) को TK2 की कमी के इलाज के लिए पहली और एकमात्र दवा के रूप में मंजूरी दी।
उपचार से मृत्यु का कुल जोखिम लगभग 86% तक कम हुआ।
यह मंजूरी चरण 2 परीक्षण और अन्य अध्ययनों के संयुक्त डेटा पर आधारित है।

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BIMZELX、HS患者の排膿トンネルと皮膚痛を3年にわたり改善｜UCBがBE HEARD試験の長期データ公表

ステラ・メディックス — Fri, 31 Oct 2025 19:21:39 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ正確に紹介するニュースメディアである。
UCBは、中等度～重度の化膿性汗腺炎（HS）を対象としたBIMZELX（ビメキズマブ-bkzx）のBE HEARD試験群の3年データを公表し、皮膚痛の改善と排膿トンネル（ドレーニングトンネル）の消失が長期にわたり維持される可能性を示した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

3年までの観察で、ベースラインに排膿トンネルがあった患者のうち約48%が1年時点、約63%が3年時点で「ゼロ」を維持。
ベースラインで排膿トンネルが無かった患者の約88％が1年、約91%が3年でも「ゼロ」を維持。
皮膚痛（HSSQ項目）は、ベースラインで「無/軽度」10％が、1年で約52％、3年で約66％に増加。

AIによる情報のインパクト評価（参考）： ★★★★☆

長期の症状・病変コントロールに関する一貫した傾向が示唆され、実臨床上の意義は高い。ただし、3年データはオープンラベル拡張の観察解析（OC）であり、バイアスの可能性に留意。

HSに対するビメキズマブは、排膿トンネル消失と皮膚痛の改善が3年にわたり持続する傾向を示した。オープンラベル延長の観察結果であるため解釈は慎重さを要するが、炎症制御の長期性と患者報告アウトカムの改善が並行して確認された点は臨床意思決定の材料となる。

研究の要点（BE HEARD 試験群）

対象疾患： 中等度～重度の化膿性汗腺炎（HS）
試験群： 第3相無作為化二重盲検プラセボ対照（BE HEARD I/II、計約1,014例）→ 48週完了後、オープンラベル延長（BE HEARD EXT）へ移行可
投与： 承認レジメンは320mg隔週（～16週）→その後4週毎。延長では一部Q2W継続後、年3までにQ4Wへ集約
排膿トンネル（ありで開始）： n=425のうち、1年で205例/48.2％が「0」、3年で183/291例/62.9％が「0」
膿瘍（ありで開始）： n=381のうち、1年で287/75.3％が「0」、3年で203/243例/83.5％が「0」
排膿トンネル（なしで開始）： n=131のうち、1年で115/87.8％、3年で69/76例/90.8%が「0」を維持
皮膚痛（HSSQ項目）： 「無/軽度」割合は、ベースライン10.0% →1年51.7% →3年65.8％に増加
解析上の注意： いずれも観察症例（OC）、オープンラベル延長由来であり選択バイアスの可能性あり
安全性概要（EU/US要約）： 感染症リスク増加、カンジダ等の真菌症、過敏反応、炎症性腸疾患の報告など。活動性感染/TBでは回避・慎重投与、ワクチンは生ワクチン回避
学会発表： SHSA 2025（ナッシュビル、10/31–11/2）で6演題提示

※本記事は企業発表の要約であり、一次データ（査読論文等）に基づく確定的結論ではありません。

3言語まとめ

English

In HS, bimekizumab showed sustained resolution of draining tunnels and abscesses up to 3 years.
No/mild skin pain increased from ~10% at baseline to ~52% at 1 year and ~66% at 3 years.
Data are from an open-label extension (observed cases); interpret with caution regarding bias.

中文

在HS中，bimekizumab对排脓通道与脓肿的消失在3年期仍可持续。
“无/轻度皮肤疼痛”比例由基线约10%升至1年约52%，3年约66%。
数据来自开放标签延长期（OC），需注意潜在偏倚。

हिन्दी

HS में bimekizumab से ड्रेनिंग टनल/एब्सेस का समाधान 3 साल तक बना रहा।
त्वचा दर्द में “कोई/हल्का”割合: बेसलाइन ~10% → 1 वर्ष ~52% → 3 वर्ष ~66%।
ये ओपन-लेबल एक्सटेंशन (OC) डेटा हैं; पक्षपात की可能性 पर ध्यान आवश्यक।

出典

UCBプレスリリース（2025年10月31日）：リンク
EU SmPC（最終改訂：2025年4月）：リンク
US PI（最終アクセス：2025年10月）：リンク
臨床試験登録（BE HEARD EXT）：NCT04901195

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ビメキズマブ、乾癬性関節炎と脊椎関節炎で3年効果維持【ACR 2025】

ステラ・メディックス — Sun, 26 Oct 2025 16:34:04 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ正確に紹介するニュースメディアである。
UCBは、関節リウマチ学会（ACR 2025）において、ビメキズマブ（商品名ビムゼルクス、一般名bimekizumab-bkzx）の3年間にわたるデータを発表し、乾癬性関節炎（PsA）および軸性脊椎関節炎（axSpA）において持続的な炎症コントロールと臨床的改善が維持されたことを報告した。今回の記事で伝える情報は次の通り。

ビメキズマブは、IL-17AおよびIL-17Fを同時に阻害する初の抗体であり、3年間の長期有効性データが示された。

乾癬性関節炎および軸性脊椎関節炎の両疾患で、炎症の持続的コントロールと機能改善が確認された。

実臨床でも早期から生活の質（QOL）の改善効果が認められた。

今回の報告は、ビメキズマブの第3相試験およびそのオープンラベル延長試験の3年データであり、乾癬性関節炎および軸性脊椎関節炎を対象としている。ビメキズマブは、インターロイキン17Aおよび17Fの両方を選択的に阻害するヒト化IgG1モノクローナル抗体であり、長期的な炎症抑制と関節・皮膚・腱付着部の症状改善を維持した。さらに、実臨床研究では、投与開始2週目から生活の質の改善がみられた。

発表元→ UCB（ベルギー・ブリュッセル）
発表日→ 2025年10月25日
対象疾患→ 乾癬性関節炎（PsA）、軸性脊椎関節炎（axSpA）
研究の背景→ これらの疾患は慢性的な炎症性疾患であり、長期にわたる疾患活動性の制御が臨床上の重要課題である。
試験デザイン→ 第3相試験（BE OPTIMAL、BE COMPLETE、BE MOBILE 1、BE MOBILE 2）およびオープンラベル延長試験。実臨床研究（SPEAK）も実施。
一次エンドポイント→ PsAではACR50達成率、axSpAではASAS40反応率。
二次エンドポイント→ 炎症スコア（ASDAS LDA）維持率、QOL指標（SF-36、PGADA、ASAS HI）など。
主要結果→ PsAでは1年時の改善が3年間維持され、axSpAでは50％の患者がASDAS LDA（低疾患活動性）を3年間維持。22％は1回のみ喪失。
安全性→ 長期試験および実臨床で重篤な新規安全性シグナルは報告されず。炎症性腸疾患（IBD）発現率は低値（100患者年あたり0.1〜0.7件）。主な有害事象は上気道感染、口腔カンジダ症、頭痛など。
臨床的含意→ IL-17A／F二重阻害による長期炎症制御が可能であり、関節破壊進行抑制やQOL改善に寄与する可能性。
制限事項→ 一部解析はオープンラベル延長データを含み、バイアスの影響を受ける可能性あり。
次のステップ→ 長期安全性データの追跡と、実臨床での適応拡大を検証中。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★☆

IL-17A／17F二重阻害の長期有効性を裏付けるエビデンスとして意義が高い。炎症性関節疾患における治療維持戦略の確立に寄与する可能性がある。

参考文献

UCB：BIMZELX（bimekizumab-bkzx） three-year rheumatology data at ACR 2025 demonstrated sustained inflammation control in psoriatic arthritis and axial spondyloarthritis
https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/bimzelxr-bimekizumab-bkzx-three-year-rheumatology-data-at-acr-2025-demonstrated-sustained-inflammation-control-in-psoriatic-arthritis-and-axial-spondyloarthritis

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UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告

ステラ・メディックス — Sat, 18 Oct 2025 13:39:45 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医薬品開発や希少疾患治療の分野における最新の科学的進展を紹介し、患者と研究者の橋渡しとなることを目指している。本サイトでは、科学的根拠に基づいた情報をもとに、社会的・臨床的な意義を冷静に分析し、専門的知見とともに発信している。今回は、UCBによるチミジンキナーゼ2欠損症（thymidine kinase 2 deficiency：TK2d）に対するピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法に関する研究結果を取り上げる。

【要点①】ピリミジンヌクレオシド療法が死亡リスクを最大95％低減した結果をNeurology誌が報告。

【要点②】治療群では死亡例がなく、運動機能回復や呼吸補助削減などの臨床的改善も確認。

【要点③】UCBの治療候補は現在、米国および欧州の規制当局で審査中であり、承認されれば初のTK2d治療薬となる。

ミトコンドリア病の一種であるチミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）は、極めてまれな遺伝性疾患で、筋力低下や呼吸不全を引き起こし、幼少期発症例では生命予後が厳しい。UCBが主導した多施設後方視的チャートレビューの結果が、2025年10月にNeurology誌で公表された。ピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法を受けた患者群では、死亡リスクが最大95％減少し、運動機能や呼吸補助の改善も認められた。これは、ミトコンドリアDNA維持障害に対する初の有望な治療介入となる可能性を示している。

発表元→ UCB（ブリュッセル、ベルギー）
発表日→ 2025年10月13日
対象疾患→ チミジンキナーゼ2欠損症（thymidine kinase 2 deficiency：TK2d）
研究の背景→ TK2dは進行性のミトコンドリア病で、筋萎縮や呼吸障害を伴うが、現在まで有効な治療法は存在しない。
研究デザイン→ 多施設後方視的チャートレビュー（38例の治療群、69例の非治療群）
主要結果→ 治療群では死亡例0例（0/38）、非治療群では58％（40/69）が死亡。死亡リスクは85〜93％低下（ハザード比0.067–0.147）。条件付きロジスティック回帰では95％減少。
機能的転帰→ 治療前に運動マイルストーンを喪失した患者の65％が治療後に少なくとも1つを回復。呼吸補助使用者の29％がサポート削減を達成。
安全性→ 有害事象の多くは軽度で中止例なし。主な有害事象は下痢（68％）、クレアチンキナーゼ上昇（23％）、発熱（16％）など。
制限事項→ 希少疾患のため症例数が少なく、データの欠損や施設間の評価方法の差異が存在。
次のステップ→ 本療法（ドキシチン／ドキシリブチミン併用）は米国および欧州の規制当局で審査中。承認されれば世界初のTK2d治療薬となる見込み。

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）：

★★★★★

極めてまれなミトコンドリア疾患に対し、生存率の劇的な改善を示す初の臨床データであり、希少疾患治療研究の進展として科学的・臨床的意義が極めて高い。

参考文献

Results published in Neurology highlight a 95% reduction in risk of death with pyrimidine nucleos(t)ide therapy in patients with thymidine kinase 2 deficiency (TK2d)
https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/results-published-in-neurology-highlight-a-95-reduction-in-risk-of-death-with-pyrimidine-nucleostide-therapy-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d

Domínguez-González C, et al. Pyrimidine Nucleos(t)ide Therapy in Patients With Thymidine Kinase 2 Deficiency. Neurology. 2025;105(6):e213908.

ClinicalTrials.gov: NCT04581733
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04581733

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UCB多特異性抗体galvokimig、第1/2a相試験でアトピー性皮膚炎に有効性

ステラ・メディックス — Sat, 20 Sep 2025 10:55:14 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、世界で進む新しい研究や技術開発、社会に影響を与える多様な発表や出来事を幅広く取り上げ、読者に専門的な視点を交えて届けている。本サイトでは、医薬・科学の分野に限らず、社会や産業に関わる幅広いニュースを扱う中で、注目すべき進展を中立的に紹介している。今回取り上げるのは、UCBが発表したアトピー性皮膚炎に関する初の患者対象試験の成果である。

UCBが多特異性抗体治療候補galvokimigの第1/2a相試験結果を発表

EASI75達成率64.9％、EASI90達成率46.6％とプラセボを大きく上回る結果

副作用は鼻炎、鼻咽頭炎、頭痛、めまい、咽頭痛などで管理可能と報告

UCBは2025年9月18日、ヨーロッパ皮膚科学・性科学会（EADV）で、アトピー性皮膚炎（AD）患者を対象とした新規多特異性抗体治療薬候補galvokimigの初の臨床試験結果を公表した。この試験はADにおける新たな治療選択肢の可能性を示すものとして注目されている。

主要評価項目である12週時点の皮疹改善率では、galvokimig群の64.9％がEASI75に到達し、プラセボ群の12.3％を大きく上回った。また、46.6％の患者がEASI90を達成しており、プラセボ群の3.5％との差が顕著であった。

安全性解析では、鼻炎、鼻咽頭炎、頭痛、めまい、咽頭痛が多く報告されたが、重篤な有害事象は限定的であったとされる。GalvokimigはIL-13、IL-17A、IL-17Fを同時に阻害する設計を持ち、Th2経路とTh17経路の両方を標的とすることで、従来の治療では十分に改善が得られなかった患者への新しいアプローチとなる可能性がある。

UCBは2025年末までに第2b相試験を開始する予定であり、さらなる有効性と安全性の検証が進められる見込みである。

発表元→UCB
発表日→2025年9月18日
対象疾患→中等度から重度のアトピー性皮膚炎（AD）
試験段階→第1/2a相臨床試験
有効性→EASI75達成率64.9％、EASI90達成率46.6％
主な副作用→鼻炎、鼻咽頭炎、頭痛、めまい、咽頭痛
今後の予定→2025年末までに第2b相試験を開始予定

AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）

★★★★☆（★4つで2番目の評価）

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ジルコプランが全身型重症筋無力症患者の疲労を有意に改善

ステラ・メディックス — Mon, 20 May 2024 14:25:28 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や重要な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

全身型重症筋無力症（gMG）患者に対するジルコプラン（商品名ZILBRYSQ、ジルビスク）の治療が、疲労改善に統計学的および臨床的に有意な効果を示した

第3相試験RAISEおよびRAISE-XTのデータで、12週目と60週目における疲労スコアの改善が確認された

ジルコプランは、gMG治療において初のC5阻害薬として疲労の臨床的な軽減を示した

UCBは、gMG患者に対するジルコプランの治療効果について、第3相試験RAISEおよびRAISE-XTのデータを発表した。この試験では、ジルコプランが疲労スコアの改善に統計学的および臨床的に有意な効果を示し、その効果は12週目から60週目まで持続することが確認された。

発表元→UCB
発表日→2024年5月14日
研究の目的→ジルコプランのgMG患者に対する疲労改善効果の評価
臨床試験→第3相試験RAISEおよびRAISE-XTに基づく。この試験では、12週目および60週目において疲労スコアの統計学的および臨床的に有意な改善が確認された
研究の結果→ジルコプラン治療を受けた患者は、プラセボ群に比べて疲労スコアが有意に改善し、その効果は長期間持続した
治療の重要性→ジルコプランはgMG治療において初のC5阻害薬として、特に重度の疲労を軽減する臨床的な効果を示した

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フィンテプラが日本でレノックス・ガストー症候群の発作治療に承認

ステラ・メディックス — Sat, 20 Apr 2024 09:03:06 +0000

STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を幅広い読者に提供することに特化したメディアで、特に医薬品の研究や治療法の開発に関する情報を提供している。今回の記事では、特に注目すべき新たな医薬品の試験結果について紹介する。重篤なてんかん症候群の一つであるレノックス・ガストー症候群（LGS）に関連する発作の治療に用いる新たな薬剤の承認について。

フェンフルラミン（fenfluramine、商品名FINTEPLA、フィンテプラ）の経口溶液が、日本でLGS関連の発作治療のための併用療法として承認された。

試験では、フェンフルラミンがプラセボに比べて発作頻度の顕著な減少を示した。

日本での臨床試験には、LGS患者33人が参加し、安全性と有効性のデータが収集された。

UCBは、日本の厚生労働省により、2歳以上の患者を対象にLGS関連の発作治療薬としてフェンフルラミン経口溶液の併用療法が承認されたことを発表した。本承認は、国際的な二重盲検プラセボ対照並行群無作為化第3相臨床試験のデータに基づいている。試験では、日本を含む296人のLGS患者が登録され、フェンフルラミンがプラセボと比較して発作頻度の減少に有効であることが示された。日本での販売を担っている日本新薬も3月26日に適用追加の承認について発表している。同薬は「セロトニン放出作用、セロトニン受容体刺激作用およびシグマ-1受容体への作用により発作を抑制する」と説明されている。

発表元→UCB
発表日→2024年4月17日
研究の目的→LGSにおけるフェンフルラミンの安全性と有効性の検証
臨床試験→第3相試験（1601 Study Cohort A & B）、2歳から35歳のLGS患者296人が参加
研究参加者数→全体で296人（日本では33人）
治療薬→フェンフルラミン、1日当たり0.7 mg/kgの投与
発作頻度の減少→フェンフルラミンを使用した日本のサブグループでは、プラセボに比べて発作頻度が減少
主な非心血管系副作用→食欲減退、眠気、体重減少、下痢、鼻咽頭炎が10％以上で報告
重大な副作用の欠如→心疾患や肺高血圧症の症例は観察されなかった
治療の重要性→日本では日本新薬により情報提供、販売が行われる。日本でのLGS患者に新たな治療選択肢を提供

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UCB | STELLANEWS.LIFE

UCB、TK2欠損症治療薬KYGEVVIがEMA CHMPで承認推奨──例外的状況下でEU販売承認へ前進

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UCB、AES2025でフェンフルラミンのCDKL5欠損症第3相結果を発表 DEE全体の治療ニーズに関する新知見も提示

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UCB、成長とイノベーション推進に向け経営幹部を戦略的ローテーション 2026年1月に施行

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UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得 死亡リスク86％低減

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BIMZELX、HS患者の排膿トンネルと皮膚痛を3年にわたり改善｜UCBがBE HEARD試験の長期データ公表

研究の要点（BE HEARD 試験群）

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出典

ビメキズマブ、乾癬性関節炎と脊椎関節炎で3年効果維持【ACR 2025】

参考文献

UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告

参考文献

UCB多特異性抗体galvokimig、第1/2a相試験でアトピー性皮膚炎に有効性

ジルコプランが全身型重症筋無力症患者の疲労を有意に改善

フィンテプラが日本でレノックス・ガストー症候群の発作治療に承認

UCB、AES2025でフェンフルラミンのCDKL5欠損症第3相結果を発表　DEE全体の治療ニーズに関する新知見も提示

UCB、成長とイノベーション推進に向け経営幹部を戦略的ローテーション　2026年1月に施行

UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得　死亡リスク86％低減