Takeda・Protagonist、PV治療候補rusfertideの52週データをASH2025で発表　持続的なヘマトクリット管理と瀉血回避効果を確認

ステラ・メディックス — Sun, 07 Dec 2025 06:21:04 +0000

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Protagonist Therapeuticsと武田薬品工業（Takeda）は、真性多血症（PV）を対象としたrusfertideの第3相VERIFY試験52週データおよび長期拡張試験THRIVEの結果を、第67回米国血液学会（ASH）で発表した。今回得られた知見は、rusfertideの持続的なヘマトクリット（HCT）管理と瀉血回避効果を裏付けるものである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。

【要点①】VERIFY試験52週データでは、継続投与群の61.9％が瀉血基準を満たさない状態を維持し、HCT管理が持続した。

【要点②】32週でplaceboからrusfertideへ移行した群でも、40～52週で77.9％が瀉血基準を満たさない状態を達成した。

【要点③】REVIVEからの長期拡張試験THRIVEでは、瀉血回数が年間9.2回から0.7回へと13分の1に減少した。

概要

rusfertideは、内因性ヘプシジンの作用を模倣するペプチドであり、真性多血症（PV）におけるHCT管理を目的に開発されている。今回報告されたVERIFY試験52週データでは、瀉血依存性のある患者を対象に、HCT管理や瀉血回避効果の持続性が示された。さらに、REVIVE試験から移行した患者を対象とするTHRIVEでは、4年間にわたり瀉血回数が大幅に減少した。これらの結果は、rusfertideがPV治療における新たな選択肢となる可能性を支持するものである。

詳細

発表元→ Protagonist Therapeutics／武田薬品工業（Takeda）
発表日→ 2025年12月6日
対象疾患→ 真性多血症（PV）
試験デザイン→ VERIFYは293例を対象とする第3相・無作為化・プラセボ対照試験（0～32週：rusfertide対placebo、32～52週：全例rusfertideへ移行）
主要結果→ 継続投与群の61.9％が52週時点で瀉血基準を満たさず、placebo→rusfertide移行群でも77.9％が反応を達成
HCT管理→ rusfertide投与群では平均HCTが43％未満に維持され、HCT≧45％到達までの期間中央値は到達せず
生活の質→ 疲労などの患者報告アウトカムが維持された
安全性→ 新たな安全性シグナルは認められず、主な有害事象は注射部位反応、貧血、倦怠感など
長期データ→ THRIVEでは瀉血年間回数が9.2回→0.7回に減少し、13倍の改善が示された
規制状況→ rusfertideはFDAよりBreakthrough Therapy、Orphan Drug、Fast Trackの各指定を取得

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

VERIFYの52週データに加え、THRIVEの長期成績により、rusfertideがPVにおけるHCT管理の長期的安定化に寄与する可能性が裏付けられた点は大きい。臨床的未充足性が高い領域に対する新規作用機序薬であり、治療選択肢拡大に与える影響は高いと評価される。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

The Phase 3 VERIFY 52-week results showed durable hematocrit control in PV patients treated with rusfertide.
77.9％ of placebo crossover patients achieved absence of phlebotomy eligibility.
THRIVE long-term extension demonstrated a 13-fold reduction in annual phlebotomy rates.

中文摘要

VERIFY三期试验52周数据显示，rusfertide在PV患者中维持了持久的血细胞比容控制。
从安慰剂转换至rusfertide的患者中，77.9％在40～52周间达到无放血需求。
THRIVE长期研究显示年度放血次数减少13倍。

हिन्दी सारांश

VERIFY अध्ययन के 52-सप्ताह परिणामों ने rusfertide द्वारा PV रोगियों में स्थायी HCT नियंत्रण दिखाया。
प्लेसबो से rusfertide में बदले रोगियों में 77.9％ ने phlebotomy की आवश्यकता नहीं दिखाई。
THRIVE दीर्घकालिक डेटा में वार्षिक phlebotomy दर में 13 गुना कमी दिखाई दी。

企業プレスリリース：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/ash-rusfertide/

血液疾患研究のイメージ

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